DMD Dayanışma Platformu

DMD

DMD Gen Terapisi Elevidys Etrafında Büyüyen Çatlak: FDA Onayladı, EMA Reddetti – 3,2 Milyon Dolarlık Umut mu, Belirsizlik mi?

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile Avrupa İlaç Ajansı (EMA) arasında giderek büyüyen bir bilimse…

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 29 Temmuz

Basında DMD

3 Ölümden Sonra FDA Güvenlik Alarmı Verdi: Sarepta, DMD Gen Terapisi ELEVIDYS’in Sevkiyatını Durdurdu

ABD merkezli biyoteknoloji şirketi Sarepta Therapeutics , Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedav…

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 23 Temmuz

Basında DMD

FDA’dan Gelen Güvenlik Uyarısıyla Sarepta Sarsıldı: DMD Gen Terapisi Elevidys’in Piyasadan Çekilmesi Gündemde

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastalığı için geliştirilen ve …

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 19 Temmuz

ALF

Sitomegalovirüs (CMV) Nedir, Nasıl Bulaşır ve Kimler Risk Altındadır? DMD Gen Terapisi Elevidys Alan İki Çocuğun Vefatı Sonrası Merak Edilenler

Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) , nadir görülen ancak ilerleyici kas yıkımıyla karakterize ci…

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 18 Haziran

Basında DMD

ELEVIDYS Gen Terapisi Yürüyemeyen Duchenne Hastalarında Durduruldu: İkinci Ölümcül Vaka Endişeleri Artırdı

Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) hastaları için büyük bir umut olarak görülen ELEVIDYS gen te…

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 16 Haziran

Basında DMD

Sarepta’nın ELEVIDYS Gen Terapisi, Japonya’da 3–7 Yaş Arası Duchenne Kas Hastaları İçin Onaylandı

Sarepta Therapeutics tarafından geliştirilen delandistrogene moxeparvovec adlı gen terapisi ür…

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 12 Mayıs

Basında DMD

Elevidys Gen Terapisi Sonrası 16 Yaşındaki DMD Hastası Hayatını Kaybetti: Tedavi Güvenliği Yeniden Gündemde!

Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) için geliştirilen ilk gen terapisi olan Elevidys , geçtiğimi…

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 18 Mart

Basında DMD

Dünyada Elevidys Gen Terapisi Alan İlk Kız: Raniya Scott’un Umuda Uzanan Yolculuğu

Raniya Scott , 2 yaşında doktorları şaşkına çeviren bir teşhis aldı: Duchenne Musküler Distrofi …

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 28 Aralık

Alparslan Özkaymak

DMD Gen Terapisi Elevidys Uygulamasında Hangi Ülke Daha Güvenli: Amerika ve Dubai'nin Kıyaslanması

Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisinde son yıllarda gen terapisi önemli bir umut kaynağı …

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 24 Aralık

Gen Terapisi

DMD Gen Terapisi GNT0004, Avrupa ve ABD’de Faz 3 Denemesine Girmeye Hazırlanıyor

Genethon’un Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisi için geliştirdiği GNT0004 gen terapisi , …

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 09 Aralık

Gen Terapisi

Solid Biosciences’in SGT-003 Gen Terapisi (Inspire Duchenne) Denemesini Genişletiyor

Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisinde yeni bir adım atan Solid Biosciences, çocukları DM…

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 14 Kasım

Agamree

DMD Hastaları İçin İlaçlara Hukuki Yoldan Erişim - Avukat Berkay Özdemir’le Özel Röportaj

Nadir hastalıklarla mücadele eden hastalar ve aileler için önemli bir bilgi kaynağı olacak özel …

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 14 Kasım

DMD İlaçları

Elevidys (Delandistrogene Moxeparvovec) Nedir?

Elevidys , bilimsel adıyla Delandistrogene Moxeparvovec , Duchenne Musküler Distrofi (DMD) adı …

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 15 Ağustos

Basında DMD

REGENXBIO'nun RGX-202 Gen Terapisi Yüksek Mikro-Distrofin ve Güvenli Klinik İyileşme Gösterdi

Duchenne kas distrofisi tedavisinde kullanılan RGX-202 adlı yeni gen terapisi için yapılan Faz…

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 04 Ağustos

Cihan Taştan

DMD Tedavisinde Yerli Gen Terapisi: Farelerde Başarılı Sonuçlar Elde Edildi, İnsan Denemeleri Yakında - İşte O Makale!

>>  Dr. Cihan Taştan’ın Kariyeri ve Başarıları: Genetik, İmmünoloji ve İnovasyonda Bir Önc…

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 21 Haziran