ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastalığı için geliştirilen ve geçtiğimiz yıl hızlandırılmış onay alan gen terapisi Elevidys’in sevkiyatlarının durdurulmasını talep etmeye hazırlanıyor. Gelişme, ilacı üreten Sarepta Therapeutics’in hisselerinde tarihi bir çöküşe yol açtı.
.jpeg)
Ölüm Vakaları Alarm Zillerini Çaldı
Kararın arkasında, Elevidys ve aynı vektör teknolojisini kullanan LGMD gen tedavi programlarında yaşanan üç ölüm vakası yatıyor. Son olarak 51 yaşındaki bir hasta, LGMD çalışması kapsamında Elevidys’le aynı AAVrh74 gen vektörü kullanılarak tedavi edildikten sonra yaşamını yitirdi. Bu vakayla birlikte FDA, “gönüllü” sevkiyat durdurma çağrısını gündemine aldı.
Sarepta Direniyor: “Üretimi Durdurmayacağız”
FDA’nın baskısına rağmen Sarepta yönetimi, Elevidys’in piyasadan çekilmesine yanaşmıyor. Şirket, “hastaların umudu olan bu tedaviyi durdurmak yerine, FDA ile şeffaf şekilde iş birliği yaparak süreci yürütmek istiyoruz” açıklamasını yaptı. Ancak, FDA’nın şirketin gönüllü adım atmaması durumunda resmî yaptırım kararları alabileceği belirtiliyor.
Hisseler Çakıldı, Güven Sarsıldı
Haberin duyulmasının ardından Sarepta’nın Nasdaq borsasındaki hisseleri %37’lik sert bir düşüş yaşadı. Bu, şirketin son 9 yıldaki en düşük değerlemesi oldu. Yatırımcıların FDA müdahalesinden kaynaklı riskleri fiyatlamaya başlaması, Sarepta’nın finansal geleceğine dair endişeleri de beraberinde getirdi.
Etiket Uyarısı ve Toplu İşten Çıkarma
FDA baskısı sadece sevkiyatla sınırlı değil. Sarepta kısa süre önce Elevidys’in prospektüsüne “karaciğer hasarı ve karaciğer yetmezliği riski” uyarısını içeren kara kutu (black box) etiketi eklemişti. Ardından gelen gelişmelerle şirket, çalışanlarının %36’sına denk gelen 500 kişiyi işten çıkardığını açıkladı.
FDA Ne Yapacak?
FDA’nın, Elevidys'in hem piyasadaki dağıtımını hem de devam eden klinik çalışmaları geçici olarak askıya alması ihtimali masada. Bu, özellikle yürüyebilen DMD hastaları için tek gen terapisi seçeneği olan Elevidys’in geleceğini ciddi şekilde tehlikeye sokabilir.
Hasta Aileleri Endişeli, Şirket Baskı Altında
Haber, dünya genelinde DMD hastaları ve ailelerinde büyük endişe yarattı. Pek çok hasta grubunun temsilcisi, “ölümcül kas erimesine karşı şu an elimizdeki tek tedaviye erişim risk altına giriyor” diyerek FDA’ya dengeli hareket çağrısında bulundu.
Yorum
FDA'nın yaklaşımı bilimsel gerekçelere dayansa da, halihazırda tedavi umudu arayan DMD hastaları açısından bu süreç ciddi bir belirsizlik yaratıyor. Sarepta'nın bilimsel şeffaflığı, FDA’nın güvenlik önlemleri ve hasta hakları arasındaki denge önümüzdeki günlerde gen tedavilerinin kaderini belirleyecek.
DMD DAYANIŞMA PLATFORMU - Haber Merkezi