Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) için geliştirilen ilk gen terapisi olan Elevidys, geçtiğimiz günlerde trajik bir olayla yeniden tartışmaların odağına yerleşti. Gen tedavisinin uygulandığı 16 yaşındaki bir genç hasta, tedavi sonrası gelişen akut karaciğer yetmezliği nedeniyle hayatını kaybetti.
Olay, Elevidys’in ruhsat aldığı Amerika Birleşik Devletleri’nde gerçekleşti. Sarepta Therapeutics tarafından yapılan resmi açıklamada, gencin tedavi sonrası sitomegalovirüs (CMV) enfeksiyonu tespit edildiği ve bu enfeksiyonun, karaciğer yetmezliğini tetikleyen olası bir faktör olduğu belirtildi. Sarepta, ölümün Elevidys tedavisiyle bağlantılı şimdiye dek bildirilmemiş bir karaciğer hasarı ciddiyetini temsil ettiğini de vurguladı.
Sarepta Hisseleri Çakıldı
Söz konusu ölüm haberinin ardından Sarepta Therapeutics’in hisseleri, borsanın açılışında yüzde 28 oranında değer kaybederek 101.35 dolardan 73.01 dolara düştü. Şirket, tedavi etiket bilgilerini güncelleme kararı alırken, olayla ilgili detaylı inceleme ve raporlama sürecinin devam ettiğini duyurdu.
Gen Terapilerinde Karaciğer Riski Yıllardır Biliniyordu
Son 20 yılda uygulanan bazı gen terapilerinin nadiren de olsa karaciğer yetmezliğine yol açabileceği bilim dünyasında bilinen bir risk olarak kabul ediliyor. Ancak bu vaka, Elevidys’in ticari kullanım sürecinde kaydedilen ilk ölüm vakası olması nedeniyle DMD topluluklarında ve tıp camiasında derin bir endişe yarattı.
Uzmanlar, gen terapilerinin özellikle bağışıklık sistemiyle etkileşimi ve latent viral enfeksiyonlar üzerindeki etkilerinin daha fazla araştırılması gerektiğini belirtiyor. Özellikle sitomegalovirüs gibi latent enfeksiyonların, gen terapisi sürecindeki olası komplikasyonları artırabileceği konusunda uyarılar yapılıyor.
DMD Toplulukları ve Aileler Endişeli
Dünyanın dört bir yanında DMD ile mücadele eden hasta aileleri ve dernekler, bu gelişmeyi kaygıyla takip ediyor. Türkiye’de de DMD hasta dernekleri, Elevidys’in olası riskleri ve güvenlik profilinin titizlikle gözden geçirilmesi gerektiğini savunuyor.
Konuyla ilgili konuşan DMD Warrior Türkiye temsilcisi, "Gen terapileri kas hastalığıyla mücadelede umut verici gelişmeler sunuyor ancak her adımda hasta güvenliği her şeyin önünde olmalıdır. Özellikle çocuk hastalarda hiçbir risk göz ardı edilmemeli," ifadelerini kullandı.
Yeni Gelişmeler Bekleniyor
Sarepta Therapeutics, ölümle ilgili detaylı raporun ve inceleme sonuçlarının önümüzdeki haftalarda kamuoyuyla paylaşılacağını duyurdu. FDA ve diğer sağlık otoriteleri de olayla ilgili soruşturma başlattı.
DMD tedavisi için geliştirilen yeni yöntemlerin ve gen terapilerinin güvenliği konusunda bu olay, tüm dünyada önemli bir uyarı işareti olarak değerlendiriliyor. Gelişmeleri yakından takip etmeye devam edeceğiz.
DMD DAYANIŞMA PLATFORMU | Haber Merkezi