Kök Hücre Tedavisi İçin Eylem Düzenleyenler FDA ve EMA Onaylı İlaçları Görmezden Geliyor: Durumu Değiştirmek İçin Harekete Geçin!

9 yıl önce kök hücre tedavisi talebiyle yapılan eylemde, Duchenne Musküler Distrofi hastası çocuklarının tedavi edilmesini isteyen anneler intihar girişiminde bulunarak dikkat çekti. Ancak, o dönemdeki kök hücre talebi karşılık bulmadı fakat FDA onaylı Ataluren (Translarna) SGK ödeme kapsamına alındı. Sonraki yıllarda DMD tedavisinde önemli ilerlemeler kaydedildi. FDA ve EMA tarafından onaylanan yeni ilaçlar, hastaların yaşam süresini uzatmak ve yaşam kalitesini artırmak için Amerika ve Avrupa ülkelerinde kullanılmaya başlandı.

Hacettepe Üniversitesi İhsan Doğramacı Çocuk Hastanesi'nin çatısına çıkıp intihar girişiminde bulunan anneler

9 yıl önce ulusal medyaya yansıyan bir haber;

Ankara'da 2 Nisan 2015 tarihinde, Duchenne Musküler Distrofi hastası 7 yaşındaki Kayahan Göze'nin annesi Binnur Göze ve arkadaşı Ayşe Kalemköy, çocuklarının tedavi edilmesini isteyerek Hacettepe Üniversitesi İhsan Doğramacı Çocuk Hastanesi'nin çatısına çıkıp intihar girişiminde bulundular. Binnur Göze, "Ölüm değil, kök hücre" afişiyle çatıya çıkarak dikkat çekti. Uzun süren ikna çalışmalarının ardından kadın güçlükle indirildi.

Aynı gün, Türkiye'nin çeşitli illerinden gelen Duchenne MD hastaları ve aileleri, kök hücre tedavisinin Türkiye'de uygulanmasını isteyerek protesto etti. Tedavi masraflarını karşılayamadıklarını belirten aileler, Sağlık Bakanlığı yetkilileriyle görüşmek istedi ancak muhatap bulamayınca yolu trafiğe kapattılar. Çevik Kuvvet ekipleri müdahale ederek yolu açtı. (İçeriğin sonunda eylem videoları ve haber linkleri mevcuttur.)

Bu haberin üzerinden 9 yıl geçti ve 9 yılda Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisinde büyük ilerlemeler kaydedildi. Son 9 yılda DMD hastalığı için geliştirilen tedavi yöntemleri;

• Amondys 45 (Casimersen)
• Exondys 51 (Eteplirsen veya AVI-4658)
• Viltepso / Viltolarsen (Ekzon 53 atlama)
• Vyondys 53 (Golodirsen, SRP-4053)
• Agamree (Vamorolone)
• Elevidys (Delandistrogene moxeparvovec-rokl)
• Duvyzat™ (Givinostat)

Bu geliştirilen tedavi yöntemleri, FDA veya EMA tarafından onaylandı. Amerika ve Avrupa Birliği ülkelerinde DMD hastası çocuklara uygulanmaya başlandı DMD hastalarının yaşam süresini uzatan ve yaşam kalitesini artıran bu ilaçlar için ülkemizde herhangi bir girişimde bulunulmadı/bulunulmuyor.

9 yıl önce kök hücre tedavisi için eylem organize edenlerin kök hücre talebi bakanlıkta karşılık bulmadı fakat Ataluren adlı ilaç kabul gördü. SGK ödeme kapsamına alındı. 2015 yılından beri uyan hastalar için SGK tarafından karşılanmaya devam ediyor.

O gün eylem yapanlar dernekleştiler şuan DMD üzerinde ülkemizdeki en etkili sivil toplum kuruluşlarından biri oldular. Binlerce DMD hastası ve ailesi o derneğe ümit bağlamış durumda.

Ataluren'den sonra Eylül 2016 tarihinde Eteplirsen adlı 51 ekzon atlama ilacı FDA'dan hızlandırılmış onay aldı. Ardından diğer DMD ilaçları sırasıyla onaylandı. Ve yakın zamanda onaylanacağı öngörülen bir çok ilaç mevcut.

Bu kök hücre eylemini yaparak ülke gündemini belirleyenler neden FDA ve EMA onaylı ilaçları görmezden geliyor hiç düşündünüz mü? Eylem yapanların kök hücre talepleri karşılık görmediyse Ataluren adlı ilaç karşılık gördü. Kök hücre tedavisi onaylanmış bir tedavi seçeneği olsaydı belki o tedavide kabul görecekti. (Hatırlatma: DMD hastalığında kök hücre tedavisi hala araştırma aşamasındadır ve geniş çaplı klinik deneyler gerektirmektedir. Bu tedavinin kullanımı için daha fazla bilimsel kanıta ihtiyaç vardır.)

Kutusu 4.427 Euro (155.000 TL) olan Ataluren (Translarna) 2015'te gerçekleştirilen kök hücre eyleminde küçük bir talep olarak iletildiği halde SGK ödeme kapsamına alınıyor. (Alttaki videoda mevcut) Demek ki etkili bir talep veya eylem ile ilacın fiyatına bakılmaksızın ödeme kapsamına alınabiliyor.

Sürekli ilaç çalışmalarını sosyal medyalarında paylaşanlar neden çıkan ilaçlar için bir adım atmıyor hiç düşündünüz mü? Sosyal medyalarında paylaştıkları ilaç çalışmaları FDA ve EMA onayı aldığında ilaç erişimi için girişimde mi bulunacaklar?

Biz söyleyelim;

• Ailelere yeni umutlardan bahsedilerek umut veriliyor fakat senelerdir var olan umutlar görmezden geliniyor.
• Aileler sistematik kontrol altında tutulmaya çalışılıyor. Bunu da ihtiyaç sahibi ailelere medikal ekipman desteği ile yapıyorlar. Oysaki ülkemizde 185.000 Sivil Toplum kuruluşu varken bir çok STK medikal ekipman desteği misyonunu üstlenebilir ve üstleniyor. Fakat DMD ilaçları için girişimler de bulunmak sadece DMD derneklerine düşmektedir.
• Dernek yöneticilerinin çocuklarının yaşça büyük olması ya da Amerika ve Avrupa gibi ülkelere göç etmiş olması 9 yıl önce yaptıkları eyleme benzer aksiyon almamalarına sebep oluyor.
• Mükemmel tedavi arayışı. Bundan 10-15 yıl önce aileler ekzon atlama tedavilerine ümit bağlamışlardı. Ve o aileler bu ilaçlara ulaşamadan DMD olağan hastalık süreci işledi. Şimdi ise ailelere dernekler tarafından bu ilaçlar etkili değil algısı yapılıyor. DMD hastalığının kesin tedavisi için 15 yılınız var mı? Bu algılara aldanmayın! Amerika, Avrupa kendi çocuklarına zarar verecek ilaçları kullanır mı? FDA ve EMA onaylı ilaçlar koca karı ilacıymış algısı yapılıyor.
• Ailelerden bu ilaçlar için talep ve baskılar geldikçe göstermelik girişimler ile biz ilacı istiyoruz diğer dernek istemiyor ilaçları algısı devreye sokuluyor. Oysaki kök hücre eyleminde Ataluren'in nasıl onaylandığı ortada.

Ailelerin artık yürütülen algılara inanmaması gerekiyor. (Senelerdir kök hücre tedavisi için yapılan eylemin, Ataluren için yapıldı diye algı yapılmış olması bunun ispatıdır.) Görünen o ki kimse bu ilaçlara erişim için bir adım atmayacak. Hiç birimizin de kesin ve mükemmel tedavi için 10-15 sene daha bekleyecek vakti yok. Birazcık imkanı olanlar DMD Derneği'nin yönlendirmeleriyle Amerika'ya göç için çaba harcıyorlar. Öyle bir imkanınız yoksa BİZ BİZEYİZ.

İçinde bulunduğunuz dernekleri ilaç erişim sorunlarını çözmek için zorlamanız gerekmektedir. Çünkü siyasi girişimler ve eylemler ile bu ilaçların ülkemize gelmesi hızlanacaktır. Bu ilaçlar ile oğullarınızın yaşam süresi ve yaşam kalitesi artacaktır. Buna değmez mi?

Kök hücre tedavisi için yapılan eylemin ulusal medyaya yansıması (Erişim tarihi 14.03.2024)

• https://www.milliyet.com.tr/yerel-haberler/ankara/kas-hastasi-oglu-icin-hastanenin-catisina-cikti-10707652
• https://www.ulusal.com.tr/haber/8687048/anneden-intihar-girisimi
• https://www.haberturk.com/gundem/haber/1061483-cocugunu-tedavi-ettirmek-isteyen-anne-intihar-etmek-istedi
• https://www.sondakika.com/guncel/haber-cocugunu-tedavi-ettirmek-isteyen-anne-hastane-7149909

2 Nisan 2015 tarihli kök hücre tedavisi için yapılan eylemin videoları

Bu içerik DMD DAYANIŞMA PLATFORMU tarafından hazırlanmıştır.