Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisinde yeni bir adım atan Solid Biosciences, çocukları DMD hastası olan kurucuları tarafından kurulan bir biyoteknoloji şirketi olarak, SGT-003 gen terapisi ile umut verici sonuçlar elde ediyor. Şirketin geliştirdiği SGT-003 gen terapisi, "Inspire Duchenne" adı altında Faz 1/2 klinik çalışmasında test ediliyor. Bu tedavi yöntemi, distrofin proteinini taşıyan AAV9 virüsü ile uygulanıyor. AAV9 virüsü, bağışıklık sistemi üzerinde tepki oluşturabileceği için tedavi yalnızca bir kez uygulanabiliyor.
Şu Ana Kadar Yan Etki Gözlemlenmedi
ABD'de, 4-7 yaş arası altı çocuğun katılımıyla gerçekleştirilen Faz 1/2 çalışmasında, bugüne kadar ciddi bir yan etki bildirilmemiş durumda. Solid Biosciences, tedavinin güvenli olduğunu vurgularken, çalışmalardan elde edilen ilk sonuçların ümit verici olduğunu belirtti. DMD gibi ölümcül ve ilerleyici bir hastalığın tedavisinde bu tür olumlu sonuçların elde edilmesi, hastalar ve aileleri için yeni bir umut kaynağı oluşturuyor.
Kanada ve Avrupa'dan Yeni Katılımcılar
Solid Biosciences, bu yılın sonuna kadar Kanada'dan bir merkezin daha çalışmaya katılmasını planlıyor. 2025 yılı içinde Avrupa’dan birkaç merkez daha eklenerek, çalışmanın daha geniş bir katılımcı kitlesiyle yapılması hedefleniyor. Bu genişleme, tedavinin uluslararası çapta etkinliğinin ve güvenliğinin değerlendirilmesine olanak tanıyacak.
DMD Tedavisinde Yeni Bir Dönem
SGT-003 tedavisi, Duchenne Musküler Distrofi gibi nadir görülen genetik hastalıklar için gen terapilerinin umut vaat eden potansiyelini ortaya koyuyor. Solid Biosciences, daha fazla merkez ve katılımcıyla çalışmayı genişleterek tedavinin etkinliğini ve güvenliğini daha kapsamlı bir şekilde değerlendirmeyi amaçlıyor.
Daha Fazla Bilgi İçin:
Çalışma detayları: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06138639
Basın açıklaması: https://www.solidbio.com/about/media/press-releases/solid-biosciences-reports-second-quarter-2024-financial-results-and-provides-business-updates
DMD Dayanışma Platformu - Haber Merkezi