RGX-202 adlı yeni gen terapisinde öne çıkan bulgular
- Yüksek Mikro-Distrofin Gözlendi: 5.8 ve 8.5 yaşlarındaki hastalarda, sırasıyla kontrol grubuna göre %77.2 ve %46.5 oranında mikro-distrofin oranı elde edildi.
- Güvenlik ve Tolerabilite: 8 Temmuz 2024 itibariyle, RGX-202'nin iyi tolere edildiği ve ciddi yan etkilere neden olmadığı belirtildi.
- Klinik İyileşme Göstergeleri: Denemeye katılan yedi hastanın tamamında anlamlı mikro-distrofin artışı ve serum kreatin kinaz seviyelerinde düşüş gözlendi.
Klinik Program Güncellemeleri
RGX-202, REGENXBIO'nun Yüksek Verimli NAVXpress™ platformu kullanılarak üretilmekte ve yıllık 2.500 doz üretim kapasitesine sahiptir. Denemenin ikinci doz seviyesinde kayıtların tamamlanması ve 1-3 yaş arası çocuklar için kayıtların başlatılması planlanıyor. Kritik denemenin 2024'ün dördüncü çeyreğinde başlatılması bekleniyor.
>> Klinik Araştırmalara Katılmak İsteyenlere Yol Haritası: Katılım Süreci, Araştırma Türleri, Riskler ve Faydalar
>> Klinik Araştırmalar ve İlaç Geliştirme Süreci
AFFINITY DUCHENNE Deneme Tasarımı
Faz I/II AFFINITY DUCHENNE denemesi, Duchenne hastalığına sahip 1-11 yaş arası hastalarda RGX-202'nin güvenliği, tolerabilitesi ve klinik etkinliğini değerlendirmek amacıyla çok merkezli, açık etiketli bir doz yükseltme ve genişletme çalışmasıdır. Çalışma, Duchenne topluluğunun geri bildirimleri ve topluluk liderleri ile yapılan etkileşimler sonucu tasarlanmıştır.
REGENXBIO Hakkında
REGENXBIO, 2009 yılında kurulan ve gen terapisi yoluyla hayatları iyileştirmeyi amaçlayan klinik aşamalı bir biyoteknoloji şirketidir. Şirket, retinal ve nadir hastalıklar için AAV Terapötikleri geliştirmektedir. REGENXBIO'nun yenilikçi gen terapileri, tedavi süreçlerinde köklü değişiklikler yapma potansiyeline sahiptir.
Daha fazla bilgi için www.regenxbio.com adresini ziyaret edebilirsiniz.
Bu haber DMD DAYANIŞMA PLATFORMU tarafından hazırlanmıştır.