DMD Türkiye Derneği’nin “Dünyanın En Pahalı İlacını Talep Ediyoruz” Söylemi Neden Yanlış? Karar Vericilere Etkisi ve Ödeme Riskleri

Duchenne Musküler Distrofi (DMD), çocuklarda erken yaşlardan itibaren kasların hızla erimesine yol açan genetik ve ilerleyici bir hastalıktır. Günümüzde FDA onaylı Elevidys gen terapisi, hastalığın seyrini yavaşlatma ve yaşam kalitesini artırma potansiyeline sahiptir. Ancak, bu tedavi yüksek maliyeti nedeniyle dünyada tartışma konusu olmuş ve Türkiye’de erişilebilir hale gelmesi için aileler ve dernekler tarafından kamuoyu gündemine taşınmıştır. Duchenne Kas Hastalığı İle Mücadele Derneği (DMD Türkiye), Elevidys için “Dünyanın en pahalı ilacını talep ediyoruz” söylemini öne çıkarmıştır. Ancak bu yaklaşım, ilacın maliyetine yapılan aşırı vurgu nedeniyle tedavinin etkinliğinin arka planda kalmasına yol açmakta ve ödeme sürecinde bazı riskler yaratmaktadır.

1. İlacın Etkinliği Yerine Fiyatın Öne Çıkması

İlacın yüksek maliyetine yapılan bu vurgu, tedavinin sağlayabileceği potansiyel faydaları ikinci plana itmektedir. Elevidys gibi gen terapileri, DMD’nin ilerleyişini yavaşlatma ve kas işlevlerini koruma potansiyeline sahiptir. Ancak bu tedavilerin uzun vadeli etkinliği hâlâ incelenmektedir ve tedavi protokolüne uyum oldukça önemlidir. Dolayısıyla, maliyet odaklı bir söylemin, karar vericilerin tedavinin bilimsel etkinliğinden çok fiyatını değerlendirmesine yol açma riski bulunmaktadır. DMD hastalığıyla mücadele eden aileler için ilacın öncelikli olarak sağladığı faydaların değerlendirilmesi gerektiğini savunan uzmanlar, maliyetin odak haline gelmesinin tedaviye ulaşma ihtimalini zayıflattığını belirtmektedir. Çünkü maliyet odaklı söylemler, siyasi karar vericilerin bakış açısını şekillendirerek tedaviye yönelik yatırımların azaltılması ve ilacın ödeme kapsamı dışında kalması gibi sonuçlara zemin hazırlayabilir.

DMD Türkiye Derneği tarafından ilacın etkinliğinden çok fiyatı her mecrada öne çıkarılıyor!

2. Ödeme Kapsamına Alınma Riskleri

Türkiye gibi sağlık harcamalarının büyük oranda kamu bütçesinden karşılandığı ülkelerde, yüksek maliyetli ilaçlar genellikle sıkı bir değerlendirme sürecinden geçirilir. İlaçların etkinliği kadar maliyet-fayda oranı da göz önünde bulundurulur. Eğer bir tedaviye dair söylemler yalnızca maliyeti öne çıkarırsa, karar vericiler bu maliyeti gerekçe göstererek tedaviyi ödeme kapsamına almama eğilimi gösterebilir. Duchenne Kas Hastalığı İle Mücadele Derneği (DMD Türkiye)’nin “Dünyanın en pahalı ilacını talep ediyoruz” söylemi, aslında ailelerin ilaç erişim beklentisine zıt bir etki yaratmaktadır. Maliyet gerekçesiyle tedaviye erişimin sınırlandırılması veya ödeme kapsamı dışında bırakılması riski, DMD hastalarının yararına olmayacaktır. Bu nedenle, tedavinin sadece maliyetini vurgulayan bir yaklaşım yerine Elevidys’in sağladığı bilimsel kanıtlar, yaşam kalitesine olan etkisi ve çocukların kas sağlığı üzerindeki katkıları ön plana çıkarılmalıdır.

3. Uzun Vadeli Bakış ve Etkinlik Odaklı Bir Yaklaşımın Önemi

Elevidys gibi tedavilerin sadece bir maliyet kalemi olarak görülmemesi, DMD hastaları ve aileleri için büyük önem taşır. Bir tedaviye yönelik erişim taleplerinin sadece fiyat üzerinden yapılması, ilacın toplum nezdinde taşıdığı değeri gölgelemektedir. Elevidys’in, DMD hastalarında sağladığı yaşam süresi ve kalitesi üzerindeki etkiler ele alındığında, yüksek maliyetine rağmen bu tedavinin sağladığı katkıların kamuoyuna daha iyi anlatılması gereklidir. Bilimsel etkinliği öne çıkaran bir söylem, Elevidys’in uzun vadeli etkilerinin dikkatle incelenmesini sağlayabilir. Duchenne Kas Hastalığı İle Mücadele Derneği (DMD Türkiye)’nin, maliyet vurgusu yerine tedavinin sağladığı faydalar üzerinden bir söylem geliştirmesi, siyasi karar vericilerin Elevidys’i sadece maliyeti açısından değil, çocukların hayatındaki pozitif etkileriyle değerlendirmelerine zemin hazırlayabilir.

DMD Dayanışma Platformu'ndan Açıklama

Bizler DMD hastaları ve yakınları olarak, Sağlık Bakanlığı ve siyasi karar vericilerden Elevidys gen terapisinin yalnızca maliyetiyle değil, bilimsel etkinliğiyle değerlendirilmesini talep ediyoruz. Elevidys, çocuklarımızın kas gücünü artırma ve yaşam kalitesini iyileştirme potansiyeline sahip bir tedavi olarak karşımızda durmakta. Duchenne Musküler Distrofisi’nin hızlı ilerleyişi ve geri dönüşsüz etkileri göz önüne alındığında, bu tedavi, Duchenne Kas Hastalığı İle Mücadele Derneği (DMD Türkiye) sürekli vurguladığı maliyet odaklı söylemlerin çok ötesinde, çocuklarımız için gerçek bir umut ışığı anlamına gelmektedir. Bu nedenle, yetkililere seslenirken ilacın sadece fiyatının değil, yaşamları değiştirme gücüne sahip tedavi edici etkilerinin de dikkate alınması gerektiğinin altını çiziyoruz. Amacımız, Elevidys'in sunduğu iyileştirici fırsatın kamu desteği ile tüm çocuklarımıza erişebilir kılınmasıdır. Tüm DMD aileleri adına, Sağlık Bakanlığı ve siyasi karar vericilere çağrımız, Duchenne Kas Hastalığı İle Mücadele Derneği (DMD Türkiye)’nin maliyet odaklı söylemlerine bakmaksızın bu tedavinin bilimsel sonuçlarına ve çocuklarımızın sağlığının korunmasına öncelik verilmesidir.

DMD Dayanışma Platformu - Haber Merkezi