Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisinde son yıllarda gen terapisi önemli bir umut kaynağı haline geldi. Ancak bu tedavinin uygulama süreçleri ve güvenlik protokolleri, ülkeden ülkeye büyük farklılıklar gösteriyor. DMD topluluğunun önde gelen isimlerinden Alparslan Özkaymak, Amerika ve Dubai arasındaki farklara dikkat çekerek ailelere önemli uyarılarda bulundu.
Amerika’da Sıkı Denetim ve Onay Süreçleri
Amerika Birleşik Devletleri'nde DMD tedavisi için yaklaşık 70 sağlık merkezi yetkilendirilmiş durumda. Özellikle 4-7 yaş arasındaki hastalar için prosedürler genellikle sorunsuz ilerliyor. Ancak daha ileri yaşlardaki çocuklarda tedavi süreci daha karmaşık ve sıkı kriterlere bağlı olarak yürütülüyor.
Tedavi öncesinde ailelere detaylı bir onam süreci sunuluyor. Yan etkiler ve riskler açıkça anlatılarak ailelerin onayı alınıyor. İleri seviye DMD hastalarında ise süreç daha titizlikle ilerliyor; tedavi öncesi 7-8 hekimin onayı gerekiyor ve bazı durumlarda doktorlar tedaviyi riskli bularak reddedebiliyor.
Özkaymak bu konuda önemli bir örnek veriyor: "Dr. Medenlin’in ayrıldığı bir hastanede, yeni yönetici doktor bazı hastalara tedavinin gerekli olmadığını belirterek ilaca onay vermedi. Bu durum, Amerika'daki prosedürlerin ne kadar titizlikle uygulandığını gösteriyor."
Amerika'da tedavi sonrası süreç de sıkı bir takip gerektiriyor. İlk üç ay boyunca düzenli hastane kontrolleri zorunlu tutuluyor ve olası komplikasyonlar anında müdahale ediliyor.
Dubai’de Esnek Kurallar ve Ticari Yaklaşım
Dubai’de DMD tedavisi daha esnek kurallar çerçevesinde ilerliyor ve tedavi uygulama yetkisi büyük ölçüde hastanelerin inisiyatifine bırakılmış durumda. Bu durum, bazı merkezlerin gerekli güvenlik prosedürlerini göz ardı etmesine ve tedavi süreçlerinin ticari bir yaklaşıma dönüşmesine neden olabiliyor.
Özkaymak, bu konuda yaşanan örnekleri paylaşarak aileleri uyarıyor: "Dubai’de tedavi sonrası ilk üç ay boyunca sıkı kontrol süreçleri her zaman sağlanamıyor. Bazı aileler, tedavi sonrası komplikasyonlarla karşılaşıyor ve bu komplikasyonlara anında müdahale edilemiyor."
Dubai’nin vize kolaylıkları ve maliyet avantajı, aileler için cazip görünse de tedavi sonrası takip eksiklikleri ciddi riskler doğurabiliyor.
Maddi Kolaylıklar ve Yanıltıcı Tercihler
Dubai’deki tedavi süreçleri maliyet avantajı ve kolay erişim nedeniyle birçok ailenin ilgisini çekiyor. Ancak Özkaymak, bu avantajların yanıltıcı olabileceğini belirtiyor: "Bugün 2.9 milyon dolar toplayan bir kişi, 3.2 milyon dolar da toplayabilir. Ama ilacı almakla iş bitmiyor. İlacın ardından oluşabilecek komplikasyonların tedavisi için Türkiye’de yeterli bir merkez yok. Bu nedenle özellikle yaşı büyük olan çocukların kesinlikle Amerika’ya gitmesi gerektiğine inanıyorum."
Öneriler
Alparslan Özkaymak, DMD tedavisinde doğru kararların hayati önem taşıdığını vurguluyor ve ailelere şu çağrıyı yapıyor: "Aileler, kısa vadeli kolaylıklara aldanmak yerine uzun vadeli sağlık güvenliğini düşünerek hareket etmelidir. Özellikle komplikasyon riski yüksek çocukların Amerika'daki yetkilendirilmiş merkezlerde tedavi görmesi hayati önem taşıyor. Tedavi sonrası süreç, en az tedavinin kendisi kadar dikkatli takip gerektiriyor."
Ailelere doğru sağlık merkezlerini tercih ederek uzman görüşlerini dikkate almaları ve aceleci davranmamaları öneriliyor. Unutulmamalıdır ki bir hayat kurtarmak, doğru ve bilinçli bir kararla başlar.
Alparslan Özkaymak’ın bu değerlendirmeleri, DMD tedavisinde ailelerin bilinçli kararlar almasına rehberlik edecek önemli bir kaynak niteliği taşıyor.
DMD Dayanışma Platformu - Haber Merkezi