Duchenne Musküler Distrofi (DMD) Aile Rehberi / Özet

Duchenne Musküler Distrofisi'ne dair temel bilgileri içeren kapsamlı DMD Aile Rehberi'nin 9 sayfalık özeti sizler için hazırlandı. Bu kısa rehber, doğru bakım ve tedavi kılavuzunu içeriyor, aynı zamanda  ailelere pratik ve etkili yönergeler sunarak, Duchenne ile yaşam kalitesini artırmayı hedefliyor.

>> DMD Aile Rehberi / Doğru Bakım ve Tedavi Kılavuzu (Geniş kapsamlı içerik)

Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hakkında temel bilgiler

Biyokimya testlerinde kreatin kinaz (CK) enziminin yüksek çıkması durumunda, nöroloji uzmanı tarafından gen testiyle kesin tanı konulur.

  1. DMD hastalarında CK, AST, ALT değerleri sürekli yüksek çıkar.
  2. DMD teşhisi konulan bir hasta, 4 yaşından itibaren hekim takibinde kortizona başlayabilir.
  3. DMD'de steroid (kortizon) tedavisinin amaçları şunlardır:
    • Kas gücünü ve fonksiyonunu korumak.
    • Çocukların daha uzun süre yürümesini sağlamak.
    • Üst ekstremite ve solunum fonksiyonlarını korumak.
    • Skolyoz sorununu ötelemek.
  4. Kortizona başlandıktan sonra 6 ayda bir kemik mineral taraması yapılması önemlidir. Kemik erimesi, kortizonun önemli yan etkilerinden biridir. Hekim takibi, kemik sağlığının korunması açısından hayati öneme sahiptir.
  5. Dört yaş civarında haftada 2-3 kez fizik tedavi ve haftada bir veya iki gün yüzme önerilir. Yüzme, güvenli egzersizlerden biridir.
    • Fizik tedavi uzmanının önerdiği evde yapılacak egzersizler günlük rutin olarak uygulanmalıdır.
    • Yaşa uygun pasif egzersizler, yürüyüşler ve bisiklete binmek de faydalı olabilir.
    • Fizik tedavi, yormadan ve zorlamadan düzenlenmelidir.

Bazı egzersizler kaslar için zararlı olabilir

  • Trambolin,
  • Zıplama, sıçrama
  • Yürüyüş bandı
  • Elektrikli FTR cihazları (tens vb.)

Bu egzersizler önerilmemektedir!

  1. Fizik tedavi uzmanının DMD konusunda bilgi sahibi olması hayati önem taşır.
  2. Dört yaş civarında, ayak-ayak bileği deformitesini önlemek amacıyla AFO kullanılabilir.
  3. DMD kas hastaları, nöroloji, fizik tedavi, kardiyoloji, göğüs hastalıkları, ortopedi, nefroloji branşlarındaki hekimlerin kontrolünde olmalıdır. Kas Hastalıkları Merkezlerinde ilgili tüm branş hekimlerinin düzenli takibinde olmak hayati önem taşır.
  4. Yürüme kaybından sonra sandalye seçimi, omurga sağlığı için oldukça önemlidir. Skolyoz eğriliği hekim tarafından düzenli olarak kontrol edilmelidir. Skolyoz derecesinde artma söz konusuysa cerrahi müdahale gerekebilir.
  5. DMD'li hastaların aşırı kilo almamaları için yağ, şeker, tuz, un oranı azaltılmış dengeli bir diyeti takip etmeleri önemlidir. Doğal beslenmeleri, protein almaları, süt ürünlerini bolca tüketmeleri; aşırı kalori veren gıdalardan uzak durmaları gerekir.
  6. Kardiyak görüntüleme (EKG ve kardiyak MRG ya da ekokardiyogram) tanı sırasında ve 10 yaşına kadar her yıl; ileri yaşlarda ise gerektiğinde daha sık önerilmektedir (6 ayda bir veya 3 ayda bir).
  7. DMD hastalarına ilerleyen yaşlarda medikal cihaz desteği gerekebilir. Hekim tarafından gerekli görüldüğünde öksürtme cihazı, BPAP gibi cihazlar kullanılmalıdır.
    •  Düzenli fizik tedavi, yüzme, doğal ve sağlıklı beslenme, ihtiyaç duyulduğunda medikal cihaz desteği, hekim takibinde kalmak, yaşam kalitesini arttıracaktır.
    • Lütfen hekim takibinde kalalım!
    • Yaşadığımız yere en yakın kas hastalıkları merkezine ulaşalım, gereken tüm tetkik ve kontrolleri düzenli şekilde yaptıralım!

Yaş gruplarına göre DMD hastalarında bakım

Erken Evre (10 Yaş Öncesi):

  • 4 yaşından itibaren hekim önerisiyle kortizon kullanımına başlanmalı.
  • AFO kullanımı başlamalı. FTR uzmanı, ayaklarda içe basmayı önleyecek tabanlık kullanımını önerebilir.
  • Fizyoterapiye, hidroterapi veya yüzmeye başlanmalı.
  • Yılda bir kez kalp ve solunum takibi yapılmalı.
  • Kortizonun kemiklere etkisini ölçmek amacıyla kemik taraması yapılmaya başlanmalı.
  • Skolyoz takibi yapılmalı.

Yürüme Kaybı Dönemi (İlk Evreler):

  • Erken evrede yapılan tüm takipler ve tedaviler devam etmeli (AFO, kortizon, fizik tedavi, yüzme).
  • 10 yaşından itibaren kalp ilaçları kardiyolog gözetiminde başlanabilir (İlaçlar: ACE inhibitörleri ve Beta bloker grubu).
  • Solunum kaslarının gücünü izlemek için yılda en az bir kez solunum fonksiyon testleri yapılmaya devam edilmeli. Grip ve zatürre aşıları uygulanmalı.
  • Uyku testleri sonucuna göre hekim önerisiyle solunuma destek olacak medikal cihazlar kullanılmalı.

15 Yaş Sonrası:

  • Uyku testleri ve solunum takibi daha sık aralıklarla yapılmalıdır. Gerektiğinde medikal cihaz desteği sağlanmalı.
  • Kardiyolojik kontroller daha sık aralıklarla yapılmalı.
  • Fizik tedaviye, hidroterapi veya yüzmeye, kortizon kullanımına uzman takibinde devam edilmeli.

Her Dönemde:

  • Ameliyat olmanız gerektiğinde veya acil servise gittiğinizde inhale anestezi veya süksinilkolin VERİLMEMESİNİ doktorlarınıza söylemeyi UNUTMAYIN! (DMD hastalarında anestezi ve ameliyat rehberi)
  • Oksijen verilirken dikkatli olunması gerektiğini HATIRLATIN!
  • Steroid alıyorsanız, herhangi bir nedenle aniden kesmeyin. Steroidi aniden kesmek, yaşamı tehdit edebilen adrenal krize neden olabilir.

Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastalarının kullandığı ortezler, çeşitli materyallerden yapılmış aletlerdir ve vücudun mekanik yapısındaki hasarlı bölgeleri düzeltmek, desteklemek ve işlevsellik kazandırmak amacıyla kullanılır.

DMD Hastalarının Kullandığı Ortezler

DMD hastaları, sağlıklı kas fonksiyonlarını sürdürebilmek, eklemlerdeki gerginliği önleyebilmek, ayak bileği eklemini koruyabilmek ve omurga duruş bozukluklarını engelleyebilmek için düzenli egzersizlere ek olarak yardımcı ortezlere ihtiyaç duyarlar.

DMD'de Sık Kullanılan Ortez Türleri;

1. Ayak-Ayak Bileği Ortezleri (AFO):

  • Parmak ucunda yürümeyi düzeltmek,
  • Ayak bileğinin hareketinin devamlılığını sağlamak,
  • Aşil tendonunun esnekliğini korumak,
  • Gece yatarken ayağı rahat bir pozisyonda tutmak amacıyla kullanılır.
  • Ayak bilek hareket açıklığı, uzman tarafından değerlendirildikten sonra kullanım kararı verilmelidir.
>> DMD hastası oğlum ne zaman AFO kullanmaya başlamalı?

2. Diz-Ayak-Ayak Bileği Ortezleri (KAFO):

  • Diz, ayak bileği ve ayağı kontrol etmek,
  • Yürüyemeyen hastalarda deformite ve kontraktür gelişimini engellemek,
  • Yürüyen hastalarda ayakta duruş stabilizasyonu sağlamak amacıyla kullanılır.
  • Not: Ayakta durma sehpaları, kontraktürlerin artmasını önlemek amacıyla kullanılmaktadır.
  • Yardımcı ortezlerden azami yarar sağlamak için düzenli aralıklarla sağlık kontrollerine gidilmeli; doğru zamanda, doğru ortezler kullanılmalıdır.

Yardımcı ortezler, uzman kontrolünde düzenli olarak değerlendirilmeli ve kullanımı, hastanın ihtiyaçlarına uygun olarak belirlenmelidir.

>> KAFO nedir? DMD hastalarında KAFO (Knee ankle foot ortez) kullanımı
>> Prof. Dr. Füsun Toraman Önerileriyle Duchenne (DMD) Hastalarında Doğru Ayakkabı Seçimi

Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastalarının kullandığı cihazlar

CPAP - BİPAP CİHAZLARI:

Solunum fonksiyonlarının azalması durumunda, solunum desteğine ihtiyaç duyulabilir. Bu ihtiyacı karşılamak için CPAP ve BİPAP cihazları kullanılır. Uyku sırasında yaşanan solunum bozukluklarını tedavi etmek amacıyla kullanılan bu cihazlar, pozitif havayolu basıncı uygular. CPAP, tek seviyeli pozitif basınç sistemine sahipken, BİPAP cihazları iki seviyeli pozitif basınç sağlar.

ÖKSÜRTME CİHAZI:

DMD hastalarında diyafram kaslarının zayıflaması nedeniyle öksürme refleksi zayıflar. Bu durumu düzeltmek için öksürük destek cihazları kullanılır. Bu cihazlar, akciğerleri pozitif hava basıncıyla genişleterek ardından negatif basınçla mukusu (balgamı) yukarı çekerek akciğerlerin temizlenmesine yardımcı olur. (DMD hastalarında öksürme için yardımcı cihazlar)

VENTİLATÖR CİHAZI:

Solunum yetmezliği olan ve yeterli nefes alamayan hastalara solunum desteği sağlamak için ventilatör cihazları kullanılır. Bu mekanik solunum cihazları, havayı akciğerlerin içine ve dışına hareket ettirerek mekanik ventilasyon sağlar. Non-invaziv ventilasyon yöntemi kullanılarak, hastanın ağız ve burun yolunu kaplayan bir maske yardımıyla oksijen destekli solunum cihazına bağlantı sağlanır.

Bu cihazlar, hastaların solunum fonksiyonlarını desteklemek ve yaşam kalitesini artırmak için önemli bir rol oynar.

İNVAZİV MEKANİK VENTİLASYON:

İnvaziv terimi, cerrahi işlem gerektiren uygulamalar için kullanılır. İnvaziv mekanik ventilasyon yöntemi, ağır derecede solunum yetmezliği olan hastalarda tercih edilir. Bu uygulama sadece yoğun bakım ünitelerinde, uzman doktor gözetiminde gerçekleştirilir. Hastanın akciğerine ulaşabilen bir boru entübe edilmiş hasta takılarak sağlanır.

Solunum sıkıntısı çeken hastalar için entübasyon ve mekanik ventilasyon hayat kurtarıcıdır.

OKSİJEN KONSANTRATÖRÜ:

Oksijen konsantratörleri, ortamdaki havayı alıp ayrıştırarak hastaya saf oksijen verilmesini sağlayan tıbbi cihazlardır. Kesintisiz oksijen akışı sağladığı için solunum güçlüğü çeken hastaların sorunsuz nefes almalarını sağlar. Bu cihazlar, oksijen desteği için tek başına kullanılabileceği gibi, solunum yetmezliğinde kullanılan mekanik ventilatörlere, CPAP ve BİPAP cihazlarına bağlanarak da kullanılabilir.

AMBU:

Solunum zorluğu çeken veya solunumu durmuş olan hastalara yapay solunum yaptırmak amacıyla manuel olarak uygulanan cihazlardır. Maske, solunum sıkıntısı yaşayan hastanın ağız ve burnunu kapatacak şekilde yerleştirildikten sonra, diğer el ile balon belli aralıklarla sıkılarak hastaya solunum desteği sağlanır.

NABIZ OKSİMETRESİ (Pulse Oksimetre):

Nabız oksimetresi, kandaki oksijen satürasyonunu non-invaziv bir şekilde ölçen, ağrısız ve maliyeti düşük bir yöntemdir. Oksijen satürasyonu, akciğerlerin ne kadar iyi çalıştığını gösterir. Akciğerlerin oksijeni kana taşıma kapasitesi bozulduğunda, kandaki oksijen satürasyonu azalır ve potansiyel olarak organlarımızı tehlikeye atar. Nabız oksimetresi, oksijen satürasyonundaki bu düşüşü hızla tespit ederek, insanları tıbbi müdahale ihtiyacı konusunda uyarabilir.

>> DMD hastalarında parmak oksimetre bulundurmanın önemi

DMD ve KALP SAĞLIĞI

Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastalığında distrofin proteininin eksikliği, kalp kasını etkileyerek 'kardiyomiyopati'ye yol açabilir, bu da kalp fonksiyonlarının azalmasına ve zaman içinde kalp yetmezliğine neden olabilir.

Kalpte gelişebilecek iki yaygın sorun şunlardır:

  • Kalp kası zayıflayabilir ve kanı düzgün şekilde pompalayamayabilir.
  • Kalp hızı ve ritmi etkilenebilir.

Kalp problemleri erken dönemde belirti vermediğinden, tanı alındıktan hemen sonra düzenli kontroller ihmal edilmemelidir.

Kalp fonksiyonlarının değerlendirilmesi şu yöntemlerle yapılmaktadır:

  • EKG (Elektrokardiyogram): Kalp atım hızını ölçer ve kalbin elektriksel uyarılarını değerlendirir. Anormal kalp ritm grafikleri acilen araştırılmalı ve tedavi edilmelidir.
  • Holter EKG: Kalp ritminin genellikle 24 saat süreyle EKG kaydının alınmasını sağlar. Hasta 17 yaş üstüyse ya da EF %35 ve altındaysa her yıl 24 Saatlik Holter EKG ile değerlendirilmelidir.
  • Ekokardiyografi: Ultrasonografik ses dalgaları aracılığıyla kalbin iç yapısı ve fonksiyonlarının incelenmesi işlemidir.
  • Kardiyak MR (Manyetik Rezonans Görüntüleme): Uygun vakalarda Kardiyak MR yöntemi ile kalp daha iyi görüntülenebilir.
    • 0 yaş altı çocuklar 2 yılda bir EKG ve EKO;
    • 10 yaşından itibaren yılda bir EKG ve EKO;
    • Yetişkinler 3 ila 6 ayda bir EKG ve EKO ile kardiyak değerlendirmeden geçmelidirler.

Yaşa bağlı olarak düzenlenen kardiyolojik kontrollerle bu değerlendirmelerin yapılması önemlidir. Özellikle azalmış kalp fonksiyon değerleri görüldüğünde kalp ilaçlarına başlanmalıdır. Bu ilaçlar arasında şunlar bulunabilir:

  • ACE inhibitörleri: Kan basıncını düşüren ilaçlar olarak bilinir. Kalpten çıkan kalp damarlarını açar ve kanın daha az bir kuvvetle vücuda pompalanmasını sağlar. 10 yaşından itibaren (kalp testleri normal olsa da) başlanmalıdır.
  • Beta blokerler: Kalp atım hızını yavaşlatarak, kalbin gevşemesini ve kanı daha etkili şekilde pompalamasını sağlar.
  • Diüretikler: Vücuttan suyu atarak kanın hacmini azaltır ve bu sayede kalbin yükünü hafifletip kanı daha etkili şekilde pompalamasına yardımcı olur.

Yetişkinlerde kardiyomiyopati belirtileri şunlar olabilir:

  • Karın ağrısı, bulantı ve kusma.
  • Hareketsizlik.
  • Nefes darlığı ve öksürük.
  • Ritim bozukluğu.
  • Baş dönmesi ve iştahsızlık.

Bu belirtiler görüldüğünde acilen hastaneye başvurulmalıdır. BMD tanısı alan hastalar, kardiyolojik sorun yaşamasalar dahi düzenli kardiyolojik kontrollerini yaptırmalıdırlar. Taşıyıcı olan kadınlar %30-35’inde kalp problemleri (kardiyomiyopati gibi) gelişebilir ve 20’li yaşlardan itibaren kardiyolojik kontrolden geçmelidir. Daha sonra 3 - 5 yılda bir kardiyoloji muayenesi yapılması önerilir.

>> DMD hastalarında kalp hastalıklarının tedavisi ve düzenli kontrol

DMD HASTALARINDA AYAK BİLEĞİ SAĞLIĞI

Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastaları, zayıflayan kalça kasları nedeniyle dengeyi koruyabilmek ve yürümeye devam edebilmek için genellikle karınlarını öne çıkartarak ve parmak ucunda yürüme eğiliminde olabilirler. Çocuğunuzun parmak ucunda yürümesi durumunda, en uygun yöntem, fizyoterapistinizin önerdiği germe hareketlerini düzenli olarak uygulamaktır. Ayak bileği, diz ve kalçada düzenli germe hareketleri yapmak, kontraktür (kısalık ve gerginlik) gelişimini önlemek açısından önemlidir. Germe programı, günlük rutinin bir parçası haline getirilmelidir.

Ayrıca, gece splintleri (AFO), ayak bileğindeki kontraktürü kontrol etmede yardımcı olabilir. Bu splintler, hastanın ihtiyaçlarına göre özel olarak yapılmaktadır. DMD hastaları için aşil tendonu ameliyatının, parmak ucuna basarak yürüyebilen çocuklarda yürüme yeteneğini sonlandırabileceği unutulmamalıdır. Bu nedenle, 20 yılı aşkın bir süredir DMD hastalarına aşil tendonu ameliyatı kesinlikle önerilmemektedir.

DMD ve RUHSAL SAĞLIK

Duchenne Musküler Distrofi (DMD) ile başa çıkmak, hem aileler hem de çocuklar için fiziksel ve duygusal zorlukları beraberinde getirir. Bu zorlu süreçle yüzleşirken, ailenin güçlü bir dayanışma sergilemesi önemlidir. Psikolojik destek ve terapi seansları, bu süreci daha az travmatik bir şekilde atlatmalarına ve güçlüklerle başa çıkmalarına yardımcı olabilir.

DMD'nin ilerleyici bir hastalık olduğunu ve henüz etkili ve güvenli bir tedavi bulunmadığını bilmek, yaşam tarzında uygun değişiklikler yapmayı gerektirir. Bu süreci daha sağlıklı bir şekilde yönetebilmek için gerçekçi bir perspektife sahip olmak önemlidir.

>> Engelli çocuk ailesi olmanın zorlukları ve baş etme stratejileri
>> DMD (Duchenne Musküler Distrofi) hastalığının psikolojik etkileri

DMD ve SKOLYOZ

Skolyoz, omurga deformitesini ifade eden bir durumdur. DMD hastalarında, omurgayı destekleyen kasların zayıflaması ve duruş bozuklukları nedeniyle skolyoz gelişebilir. Bu durumu yönetmek için aşağıdaki önlemler alınabilir:

Ameliyat kararı, multidisipliner bir ekip (ortopedi cerrahı, nöroloji uzmanı ve diğer uzmanlar) tarafından verilmelidir. Hasta genel sağlık durumu değerlendirilmeli, ameliyat öncesinde hasta ve ailesiyle görüşülmeli, riskler ve yararlar detaylı bir şekilde açıklanmalıdır.

DMD ve KEMİK SAĞLIĞI

Duchenne Musküler Distrofi (DMD), kas zayıflığına ve hareket kısıtlılığına neden olarak kemik ve eklem sağlığını olumsuz etkileyebilir. Bu durumu yönetmek ve yaşam kalitesini artırmak için alınabilecek önlemler şunlardır:

Steroid tedavisi, fiziksel aktivite azlığı ve beslenme sorunları kemik mineral yoğunluğunu azaltabilir. Bu nedenle düzenli olarak "Kemik Yoğunluğu Testi" yaptırmak önemlidir. Kemik dansitometrisi olarak bilinen bu testle, kemik sağlığı değerlendirilir ve olası sorunlar saptanır.

Kemik sağlığını korumak için şu önlemler alınmalıdır:

  • Ortopedi, fizyoterapi ve beslenme uzmanları tarafından D vitamini ve kalsiyum değerleri düzenli olarak kontrol edilmelidir.
  • Yeterli düzeyde D vitamini ve kalsiyum kullanılmalıdır.
  • Dengeli beslenmeye özen gösterilmelidir.
  • Güneş ışınlarından yararlanılmalıdır.

Bu önlemler, kemik sağlığının korunmasına ve olası sorunların erken tespit edilmesini sağlar.

DMD BESLENME ÖNERİLERİ

D VİTAMİNİ:

Güneşten gelen Ultraviyole-B (UBV) ışınları en güçlü D vitamini kaynağıdır. Doktor kontrolünde kullanacağınız D vitamini desteği kemik sağlığını korur ve bağışıklığı güçlendirir. Yağlı balıklar (somon, sardalya, ton, uskumru), sığır karaciğeri, yumurta sarısı, tavuk eti, kırmızı et, güneş gören mantarlar gibi besinler D vitamini açısından zengindir.

E VİTAMİNİ:

Bağışıklığı artırır, kas ve doku onarımını sağlar. Zeytinyağı, fındık yağı, tereyağı, fındık, badem, ceviz, ay çekirdeği, ıspanak, tere, maydanoz, marul, kereviz, lahana, brokoli, balkabağı, kümes hayvanları, balık, kırmızı et, yumurta, avokado, muz, kivi, tahıllar gibi besinler E vitamini bakımından zengindir.

DEMİR:

Tüm vücuda oksijen taşır, kırmızı kan hücrelerinin üretimini sağlar. Ispanak, brokoli, mercimek, fasulye, fındık, kurutulmuş meyve, susam, keten tohumu, kuruyemiş, patates, istiridye mantarı gibi besinler demir açısından zengindir.

YEŞİL ÇAY:

Güçlü bir antioksidan olan yeşil çay, belirli aralıklarla tüketilebilir. DMD ile ilgili hayvan denemelerinde fibrozu azalttığı, kas gücünü koruduğu yönünde veriler elde edilmiştir.

BALIK YAĞI:

İçeriğindeki Omega-3 yağ asitlerinden dolayı kalp ve damar sağlığını korur, bağışıklığı güçlendirir, kaslarda oluşan iltihabı azaltır. EPA - DHA oranı yüksek olan balık yağı takviyelerini tercih etmeliyiz.

ZERDEÇAL (CURCUMİN):

Güçlü bir anti-inflamatuar ve antioksidandır. DMD ile ilgili hayvan denemelerinde curcumin’in fibrozu azalttığı yönünde veriler elde edilmiştir. (DMD hastaları için zerdeçal ekstraktının önemi)

BROKOLİ:

Bol miktarda E vitamini içeren brokoli, lifli yapısıyla kabızlık sorununa da fayda sağlamaktadır. Hayvan denemelerinde, brokoli filizinde bulunan sülforafan’ın fibröz oluşumunu azalttığı yönünde veriler elde edilmiştir.

RESVERATROL:

Yüksek oranda antioksidan içerdiğinden hücrelerin yenilenmesine katkı sağlar, bağışıklığı güçlendirir, fibrözü engeller. Özellikle renkli üzümlerin kabuğunda ve çekirdeğinde, yaban mersini, ahududu, böğürtlen, yer fıstığında bulunur.

Ayrıca, yüksek karbonhidrat içeren besinlerden uzak durulması, protein ve lifli besinlerin daha fazla tüketilmesi, doğal beslenmeye ağırlık verilmesi çocuklarımızın yaşam kalitesini arttıracak önemli unsurlardır. (Fibroz: Bir doku ya da organın hasarı nedeniyle, onarım ya da tepki sonucunda oluşan bağ dokusu. Örn. DMD’de çocukların baldırlarında oluşan sert şişlikler)

STEROİD (KORTİZON)

Glukokortikoidler ya da kortikosteroidler olarak da adlandırılır. DMD’de kas kuvveti ve motor fonksiyon kaybını yavaşlatan tek ilaçtır. Steroidler:

  • Çocuğun daha uzun süre bağımsız yürümesini sağlamak, solunum, kalp ve ortopedik sorunları geciktirmek,
  • Skolyoz (omurga eğriliği) riskini azaltmak amacıyla kullanılmaktadır.

Steroidlere başlamak için en uygun zaman normalde 4-6 yaşlar arasındadır. 2 yaşın altındaki, motor yetenekleri hala gelişen çocuklarda steroide başlama önerilmez. Uzmanlar, yürüme döneminde steroid kullanan çocuklarda yürüme yeteneği kaybından sonra da steroide devam edilmesini önermektedir.

Amaç:

  • Kolların kuvvetini korumak,
  • Skolyoz gelişimini yavaşlatmak,
  • Solunum ve kalp fonksiyonlarını koruyabilmektir.

Steroid (kortizon) tedavisinde kas aktivitesini korurken kilo alımı, kemik erimesi gibi yan etkilere dikkat etmek gerekir. Ayrıca “aydede yüz” dediğimiz yanak bölgesinde yağ dokusu artabilir. Steroidler mutlaka uzman bir doktorun kontrolü altında kullanılmalı, düzenli kontroller aksatılmamalıdır. Steroid kullanımı aniden bırakıldığında (doktor kontrolü olmaksızın) ‘adrenal kriz’e neden olacaktır. 24 saatten daha uzun bir süre boyunca kullanımını unutmamalısınız.

>> Kapsamlı Steroid (Kortizon) Yönetimi

TAŞIYICILIK, TARAMA TESTLERİ ve TAŞIYICI KADINLARIN KALP SAĞLIĞI

  • DMD, X kromozomundaki bir mutasyondan kaynaklandığı için anneden geçer.
  • Anne mutasyona sahipse TAŞIYICI olarak adlandırılır ve genetik mutasyonu diğer çocuklarına geçirebilir.
  • Kız çocuklar taşıyıcı olurken, erkek çocuklar DMD hastası olurlar. Nadir de olsa DMD’li kız çocuklar vardır. >> Kadın DMD hastası Nurçin Arlı kimdir? Nurçin Arlı'nın yazdığı kitaplar
  • Annenin taşıyıcı olmadığı durumlarda anlık (spontan) mutasyon sonucu DMD hastası çocuklar doğabilir.
  • Testler sonucunda annede mutasyon saptanırsa, sonraki gebelikler için bilgilendirilir. Taşıyıcı kadın gebelik düşünüyorsa mutlaka genetik danışmanlık almalı, tüp bebek yöntemiyle (PGT) çocuk sahibi olmalıdır.
  • Taşıyıcılık testleriyle hastalığın kuşaktan kuşağa aktarılmasını önlemek mümkündür.
  • Taşıyıcı kadının kız kardeşleri, teyzeleri, teyze kızları da DMD’li çocuk sahibi olma riski taşırlar. Taşıyıcılık saptandığında, aile bireyleri ve kadın akrabalar bilgilendirilmeli, mutlaka taşıyıcılık testi yaptırmaları sağlanmalıdır.
  • DMD’nin görülme sıklığının azalması için herkesin bu konuda duyarlı olması gerekmektedir.
  • Taşıyıcı kadınlar kalp sağlığını ihmal etmemeli, düzenli olarak kardiyolojik kontrolden geçmelidir.

GENETİK HASTALIKLARLA MÜCADELEDE TARAMA TESTLERİNİN ÖNEMİ

Genetik test teknolojisinin gelişmesiyle, genetik mutasyonların gelecek nesillere aktarılması ve tesadüfi olarak ortaya çıkan genetik hastalıkların önlenebilmesi mümkün hale gelmiştir.
  • Aile öyküsünde genetik hastalık olan kişiler evlilik/gebelik öncesinde taşıyıcılık testi yaptırmalıdır. Genetik test sonuçlarına göre taşıyıcı olan çiftlere, hastalıklı çocuğun doğmasını önlemek adına genetik danışmanlık verilmelidir.
  • Eğer annenin DNA’sında herhangi bir mutasyon bulunuyorsa ve bu mutasyon çocuğuna geçerse, anne “TAŞIYICI” olarak adlandırılır.
  • Taşıyıcı bir annenin her gebelikte bu mutasyonu çocuğuna aktarma olasılığı %50’dir.
  • DMD taşıyıcısı anne, mutasyonu oğluna aktarırsa oğlu DMD hastası olur; geni kızına aktarırsa kızı taşıyıcı olacaktır.
  • Annenin taşıyıcı olduğu saptanırsa, varsa diğer kız kardeşlere ve annenin kadın akrabalarına taşıyıcılık testi yapılmalıdır.
Annede taşıyıcılık saptanırsa;
  • İlk çocuk DMD hastalığına sahipsei
  • Tekrar gebelik düşünülüyorsa, mutlaka tüp bebek yöntemiyle (PGT) çocuk sahibi olunmalıdır. Sağlık sigortası ve yaş kriterine uygun ailelerin PGT bedelleri SGK tarafından karşılanmaktadır.

DMD genetik geçişli bir hastalıktır; ancak bazen DMD’ye neden olan mutasyon kendiliğinden ortaya çıkabilir. Bu duruma “SPONTAN MUTASYON” denir. Annenin taşıyıcı olmaması durumunda bile, sonraki gebeliklerde hastalık %20 oranında tekrarlayabileceğinden genetik danışmanlık önerilir.

Aile öyküsü ve klinik belirtiler olmaksızın, tüm sağlıklı bireylerin genetik bir hastalığa sahip çocuk sahibi olma riski vardır. Evlilik veya gebelik öncesi tarama testleri, öncelikle genetik hastalıkları önlemeyi amaçlar.

Yenidoğan taramaları, erken tanı konulmasını sağlar. Bakım ve rehabilitasyona erken başlamak, hastaların yaşam kalitesini olumlu etkileyen faktörlerdendir.

DMD’DE FİZYOTERAPİ ve REHABİLİTASYONUN ÖNEMİ

  • DMD’de kas sağlığını koruyan en etkili yöntem, doğru ve düzenli yapılan egzersizlerdir. Kalça, diz ve ayak bileği çevresinde oluşan kas kısalmalarına ve eklemlerdeki bozulmalara engel olabilmek amacıyla erken dönemden itibaren germe egzersizleri düzenli ve etkili bir şekilde yapılmalıdır.
  • Egzersizler, fizyoterapistinizin önerileri doğrultusunda düzenli, ölçülü ve doğru bir şekilde yapılmalıdır. DMD’li çocukların daha erken yorulacağı unutulmamalı, egzersizler yapılırken dinlenme araları verilmelidir.
  • Gece splintleri (AFO) ayak bileği çevresindeki kasların korunmasında etkilidir. Düzenli cihaz uygulaması ve düzenli germe egzersizleri ile ayak bileği korunabilir.
  • Solunum egzersizlerine başlamak için solunumla ilgili sorunların ortaya çıkması beklenmemelidir. Burundan derin nefes alıp ağızdan uzun sürede verilerek yapılan derin solunum egzersizleri, göğüs kafesinin alt kısmını genişletecek, akciğerlere giren hava miktarını artıracaktır.
  • Triflo gibi basit cihazlarla da yapabileceğiniz solunum egzersizlerinin süresi/tekrar sayısı solunum fizyoterapistiniz tarafından belirlenmelidir.
  • Sıcak suyun kaslar üzerinde oluşturabileceği olumsuz etkiler nedeniyle kaplıca ve şifalı sular ÖNERİLMEMEKTEDİR!
  • Suyun kaldırma kuvveti, su içinde daha kolay hareket etmeyi sağlar. Su içinde ve dışında çocuğun güvenliği sağlandığı sürece her yaş grubuna yüzme önerilmektedir.
  • Yaşa göre pasif egzersizler, yürüyüşler, bisiklet sürmek de faydalı olabilir.
Bazı egzersizler kaslar için zararlı olabilir:
  • Trambolin,
  • Zıplama, sıçrama
  • Yürüyüş bandı
  • Elektrikli FTR cihazları (tens vb.) ÖNERİLMEMEKTEDİR!
  • Kas zayıflığı ilerledikçe ev dışında ev içinde hareketler zorlaşacaktır. Ev içinde çocuğun hareket alanını sınırlamamak için mümkün olduğunca az eşya bulundurulmalıdır. Yürürken tehlike oluşturabilecek paspas, eşik gibi engeller ortadan kaldırılmalıdır.
  • Alafranga tuvalet tercih edilmeli, emniyet için tutunma barları yaptırılmalıdır. Merdiven çıkmakta zorlanan ya da çıkamayan çocuklarımız için mümkünse asansörlü veya giriş katta evler tercih edilmelidir.
DMD ile yaşamayı öğrenmeli, rehabilitasyonu bir yaşam biçimi haline getirilmelidir.

DMD’DE SOLUNUM TAKİBİNİN ÖNEMİ

DMD’de solunum ve öksürükten sorumlu kaslar zamanla zayıflar. En az yılda bir kez bir göğüs hastalıkları uzmanını (pulmonolog) ziyaret etmek önemlidir. Böylelikle nefes alma ve öksürüğünüzün gücünü yakından izleyebilir, akciğerlerinizi sağlıklı tutmaya ve hastalıklardan korumaya yardımcı olabilirler.

Kontrollerde,
  • Kan gazı testi,
  • Solunum fonksiyon testi
  • Uyku testi yapılmalıdır.
  • Solunum kapasitesinde yetersizlik görüldüğü takdirde BİPAP cihazı kullanılmalıdır.
Öksürtme Cihazı

Solunum kaslarının zayıflamasına bağlı olarak öksürüğün de zayıflaması, akciğer enfeksiyonlarına zemin hazırlamaktadır. Öksürtme cihazının kullanımı, bu problemlerin önüne geçmekte, DMD’lilerin yaşam kalitesini artırmaktadır.

MEVSİMSEL GRİPTEN KORUNMAK İÇİN AŞI OLMAYI UNUTMAYALIM!

Duchenne ile yaşayan insanları gripten korumak çok önemlidir. 2005 yılında CDC tarafından yapılan bir araştırma, nöromüsküler hastalığı olan çocukların gribe bağlı solunum yetmezliği riskinin altı kat daha fazla olduğunu ortaya koymuştur. Duchenne’li hastalar ve hastalarla aynı ortamı paylaşan tüm aile bireylerinin grip aşısı olmaları hekimler tarafından önerilmektedir.

Hijyen kurallarına ve dengeli beslenmeye dikkat etmek, gripten korunmanın önemli kurallarındandır. Ailelerimizi ve hastalarımızı bu konuda duyarlı olmaya çağırıyoruz!

ZATÜRREDEN KORUNMANIN EN KOLAY VE ETKİLİ YOLU AŞIDIR.

Zatürre aşısı yaptırmayı ihmal etmeyiniz! PCV13 ve PPSV23 aşısı olmak üzere iki tip pnömokok aşısı vardır. Konjuge pnömokok aşısı (PCV13): Bir kez yapılması yeterlidir. Polisakkarid pnömokok aşısı (PPSV23): 5 yılda bir tekrarlanması gerekir. (Bu aşı ücretlidir.)

Daha önce hiç zatürre aşısı olmamış bir kişide öncelikle PCV13 aşısı yapılmalı ve her iki aşı arasında en az 8 hafta süre olacak şekilde uygulanmalıdır. İlk önce PPSV23 uygulanmışsa en az bir yıl sonra PCV13 önerilir.

Grip aşısından sonra zatürre aşısını da yaptırabilirsiniz. Paylaştığımız bilgiler genel bilgilerdir. Aşı olmadan önce mutlaka hekiminizle görüşünüz. Uygun aşı takvimini hekiminiz belirleyecektir.

Değerli Ailelerimiz,
  • DMD tanısı alan çocukların yürüme ve konuşma gelişiminde gecikmeler görülebileceğini;
  • Öğrenme ve davranış problemleri yaşayabileceğini;
  • Uzman yardımı ve özel eğitim desteğiyle bu problemlerin aşılabileceğini;
  • Eğitim sürecinde, okul personeli ve öğretmenlerle işbirliği içinde olmanız gerektiğini
Biliyor musunuz?

Değerli Ailelerimiz,
  • Sporcular performanslarını artırmak amacıyla L-Arginin, L-Karnitin, protein tozu ve kreatin gibi takviyeler kullanmaktadır. Aşırı dozda kullanıldığında böbrek, kalp, karaciğer ve damarlarda çok ciddi sorunlara neden olacağı belirtilmektedir.
  • Bu takviyelerin DMD hastaları için yararlı olduğuna ilişkin bilimsel bir veri bulunmadığını,
  • Tüm ilaç ve takviyelerin mutlaka hekim önerisi ve gözetiminde kullanması gerektiğini,
Biliyor musunuz?

Değerli Ailelerimiz,
  • Günlük steroid tedavisinin skolyoz oluşma riskini azalttığını ya da geciktirdiğini;
  • 10 derecenin üzerinde olan omurga eğriliklerine skolyoz tanısı konduğunu;
  • Tanının röntgen, MRG gibi görüntüleme testleri ve fizik muayene ile konduğunu;
  • Skolyozun neden olduğu bel, sırt ağrılarını, solunum sorunlarını hafifletmek için sağlık kontrollerini ve önerilen egzersizleri aksatmamak gerektiğini
Biliyor musunuz?

Değerli Ailelerimiz,
  • Kan testinde AST-ALT karaciğer enzimleri ve keratin kinazın (CK) yüksek seviyelerde olmasının, DMD tanısının ilk bulguları arasında olduğunu;
  • DMD tanısının gen testi ile doğrulanması gerektiğini;
  • MLPA testi sonuçsuz kalsa bile daha kapsamlı bir test olan “gen dizi analizi” yapılması gerektiğini;
  • Çocuğunuz DMD tanısı almışsa, ailedeki diğer kadın bireylerin de (kız kardeşler, kız çocukları, teyzeler ve kuzenler) taşıyıcılık testi yaptırması gerektiğini
Biliyor musunuz?

NİÇİN KAS HASTALIKLARI MERKEZLERİNE GİTMELİYİZ?


Antalya ve İzmir’deki merkezler hariç diğer merkezler bir ya da iki yıldır hizmet verdiğinden aksaklıkların yaşanması gayet doğaldır. Yeni açılan merkezlerin işleyişi de zamanla ve bizlerin gayretiyle rayına oturacaktır. Bu nedenle ilk karşılaştığımız sorunda, bulunduğumuz yere en yakın merkeze gitmekten vazgeçmemeliyiz. Hem kontrollerimize düzenli olarak gitmeli hem de işleyişin düzene kavuşmasını sağlamaya çalışmalıyız. Merkezlerde karşılaştığımız sorunları, aksaklıkları hastane yönetimine yazılı olarak (dilekçe ile) bildirmek, Topluluğumuzu bu konuda bilgilendirmek, yapabileceklerimiz arasındadır. Yeni merkezlerin tam anlamıyla işlerlik kazanması bizlerin çabasına, yapıcı yaklaşımlarına bağlıdır.

Kas Hastalıkları Merkezleri Ne İşe Yarayacak?

Hastaların düzenli aralıklarla merkezlere giderek kontrollerini yaptırmaları, uzman hekimlerin takibinde kalmaları, sağlık sorunlarına zamanında müdahale edilmesi, sorunların daha da büyümeden önlenmesi anlamına gelir ki bu da DMD hastası çocuklarımız için oldukça önemlidir. Tedaviye yönelik ilaç denemelerinin ülkemizde de yapılabilmesinin ön koşulu, merkezlerin işlerlik kazanması, yeterli hasta kaydına ulaşmış olmasıdır. İlaç şirketleri, işlerlik kazanmamış bir merkezde deneme açmıyorlar. Yani çıkacak olan tedavilerin uygulanacağı yerler, bu merkezler olacaktır.

Kas Hastalıkları Merkezlerine Gitmezsek Ne Olur?

Hastalar yeterli ilgiyi göstermez, merkezlere gitmezse türlü mücadeleler sonunda açılmasını sağladığımız bu merkezler kapanır, ülkemize deneme çalışmalarını getirmek zorlaşır, hastalıkla ilgili yeterli sayıda deneyimli hekim bulamayız. Ayrıca tedavi çıktığında, bu tedavinin uygulanacağı bir merkezimiz de olmaz.

Yapmamız Gerekenler Nelerdir?

  • Merkezlere gitmeliyiz.
  • Hekim takibinde kalmalıyız.
  • Kulaktan dolma bilgilerle değil, hekimlerin önerileri doğrultusunda çocuklarımıza en iyi bakımı vermeye çalışmalıyız.
  • Merkezlerde saptadığımız sorunların çözüme kavuşması için hastane yetkililerine dilekçe ile başvurmalı; DMD Derneklerini ve Platformumuzu da bilgilendirmeliyiz.
Unutmayalım!
Biz büyük bir aileyiz! Hastalarımızın daha iyi koşullara kavuşması, tamamen bizim mücadelemize bağlıdır. DMD topluluğumuza ve taleplerimize sahip çıktığımızda, doğru adımlar attığımızda sorunların çözümü kolaylaşacaktır.

BİLGİLENDİRME: Yorum ve sorularınız sistem yöneticisi tarafından onayladıktan sonra yayınlanacaktır.

Daha yeni Daha eski

نموذج الاتصال