DMD Dayanışma Platformu

Agamree

Yıllar Süren DMD Mücadelesi İlk Meyvesini Verdi: AGAMREE Artık Türkiye’de!

Türkiye’de nadir hastalıklarla mücadele eden ailelerin örgütlü oluşumlarından biri olan DMD Daya…

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 13 Ağustos

DMD

DMD Gen Terapisi Elevidys Etrafında Büyüyen Çatlak: FDA Onayladı, EMA Reddetti – 3,2 Milyon Dolarlık Umut mu, Belirsizlik mi?

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile Avrupa İlaç Ajansı (EMA) arasında giderek büyüyen bir bilimse…

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 29 Temmuz

Basında DMD

FDA’dan Gelen Güvenlik Uyarısıyla Sarepta Sarsıldı: DMD Gen Terapisi Elevidys’in Piyasadan Çekilmesi Gündemde

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastalığı için geliştirilen ve …

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 19 Temmuz

Basında DMD

Duchenne Musküler Distrofi Tedavisinde Yeni Dönem: Avrupa Komisyonu Duvyzat’a Koşullu Pazarlama Onayı Verdi

Nadir hastalıklar alanında faaliyet gösteren biyofarmasötik şirket Italfarmaco , Duchenne Muskü…

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 18 Haziran

Basında DMD

Sarepta’nın ELEVIDYS Gen Terapisi, Japonya’da 3–7 Yaş Arası Duchenne Kas Hastaları İçin Onaylandı

Sarepta Therapeutics tarafından geliştirilen delandistrogene moxeparvovec adlı gen terapisi ür…

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 12 Mayıs

Basında DMD

MDA 2025 Konferansı: Duvyzat Yürüme Kaybını Geciktiriyor, Solunum Fonksiyonunu Koruyor

ABD’de 2025 Muscular Dystrophy Association (MDA) Klinik ve Bilimsel Konferansı’nda sunulan yeni …

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 13 Nisan

Basında DMD

Elevidys Avrupa İlaç Ajansı'ndan Onay Alacak mı? EMA Onayı Türkiye'deki DMD Hastaları İçin Ne Anlama Gelecek?

Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastaları ve aileleri, Sarepta Therapeutics tarafından gelişti…

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 29 Ocak

DMD

Faz 3 EMBARK Çalışması: Elevidys Gen Terapisinin DMD Üzerindeki Kalıcı Etkilerini Ortaya Koydu

Deneme Verileri, Gen Tedavisinin Duchenne'in Seyrini Pozitif Yönde Değiştirdiğini Gösteriyor…

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 29 Ocak

Agamree

Agamree (Vamorolone) ABD, Avrupa, İngiltere ve Çin’de Onaylandı: Türkiye İçin Süreç Ne Zaman Başlayacak?

Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisinde önemli bir alternatif olarak gösterilen Vamorolone…

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 14 Aralık

Basında DMD

DMD Gen Terapisi Elevidys Hakkında Cevabı Olmayan Sorular

Elevidys , Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tedavisinde umut vadediyor; ancak yüksek maliyetl…

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 25 Ekim

Basında DMD

FDA, Duchenne ve Becker İçin Geliştirilen RAG-18'i Yetim İlaç Olarak Tanıdı

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) ve Becker Musküler Distrofis…

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 29 Ağustos

Basında DMD

Sağlık Bakanı Prof. Dr. Kemal Memişoğlu'na Sunulan Kritik Dosya: DMD Hastalarının Kaderini Değiştirebilir

Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) , çocuklarda ciddi kas kaybına ve erken ölüme yol açan yıkıcı…

Yazar: DMD Dayanışma Platformu 21 Ağustos