Tüm dünyada Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) hastalığı ile ilgili gen terapileri, ekzon atlama, gen düzenleme, hücre terapisi ve diğer kalp ve akciğer korumaya yönelik yan tedavi araştırmaları sürerken ülkemizde geliştirilme aşamasında olan DMD ANKA adındaki mRNA çalışması tüm ailelere umut oldu.
Farmakolog Doç. Dr. Ali Taghizadeh ve ekibi tarafından mRNA teknolojisi ile full distrofin üretilmesi amaçlanan (tam uzunlukta distrofin) ve geliştirilmesine devam eden DMD ANKA isimli çalışma ülkemizdeki çocuklara ve ailelerine umut vadediyor.
Milyonlarca dolar etiket fiyatıyla pazarlanan Elevidys ve yüzbinlerce dolara pazarlanan ekzon atlama tedavileri hem ülkemizde mevcut değil hem de tedavilerin ne kadar işe yaradığı tartışma konusuyken Doç. Dr. Ali Taghizadeh’nin DMD ANKA ismindeki geliştirme aşamasındaki ilacı hastalara ve ailelerine güzel bir gelecek vadediyor.
Bu yazımızda Doç. Dr. Ali Taghizadeh’in Instagram hesabı (@alitgzd) üzerinden paylaştığı bilgileri ve ayrıca DMD Dayanışma Platformu olarak aldığımız bilgileri DMD topluluğuyla paylaşacağız.
Doç. Dr. Ali Taghizadeh Kimdir? DMD ANKA Tedavisi Nedir?
DMD ANKA, tıbbi farmakoloji anabilim dalı, Şeyh Edebali Üniversitesi öğretim üyesi olarak görev yapan Doç. Dr. Ali Taghizadeh ve ekibi tarafından mRNA teknolojisiyle geliştirilme aşamasında olan bir DMD tedavisidir.
DMD ANKA Hangi Yöntemle Geliştirilmiştir?
Doç. Dr. Ali Taghizadeh, 9 Aralık 2024’te yayınladığı Instagram paylaşımında yöntemin Bobcat mRNA ile benzerlik gösterdiğini fakat kendi çalışmalarının daha başarılı olduğunu belirtmiştir.
DMD ANKA tedavisi, viral vektörleriyle (AAV) gerçekleştirilen ya da ekzon atlama gibi yöntemlerden farklıdır.
Bobcat mRNA çalışması adı verilen ilaç geliştirmesi ABD’de yürütülen bir çalışmadır ve Dr. Ali Taghizadeh’nin belirttiğine göre ANKA çalışması bununla aynı kategoride olsa da DMD ANKA’nın sonuçları daha ileri seviyededir.
Sağlık Bakanlığı ve TÜSEB Destek Verecek
Doç. Dr. Ali Taghizadeh, 26 Mart 2025 tarihinde Ankara’da Sağlık Bakan Yardımcısı Doç. Dr. Şuayip Birinci ile görüşmüş ve bakanlığın bu çalışmaya olan güvenini ortaya koymuştur. Ayrıca çalışmalara maddi destek verilmesi için Türkiye Sağlık Enstitüleri Başkanlığı (TÜSEB) ile de görüşülmüş ve iyi sonuç alınmıştır.
DMD ANKA Hakkında Sıkça Sorulan Sorular
İlaç şu anda hangi aşamada?
Sayın Ali Taghizadeh’nin belirtiğine göre, hayvan denemelerinde full distrofin üretilme işlemi başarıyla tamamlanmıştır. İkinci bir deneme ve yeniden gözden geçirmeden sonra ‘insan denemelerinin ilk aşaması olarak adlandırılan’ FAZ 1’e geçileceği belirtilmiştir.
İlacın yan etkisi var mı?
Ali Taghizadeh’nin 2024’de yayınladığı bir Instagram yayınında duyurduğuna göre DMD ANKA’nın henüz bir yan etkisi görülmemiştir.
İlacı hangi yaştaki çocuklar alabilir?
Türkiye’de geliştirilen bu tedavinin tüm yaş gruplarında uygulanabileceği belirtilmiştir. Sayın Taghizadeh ’24 yaşındaki bir hasta dahi bu ilacı alabilecek’ demiştir.
İlacı BMD hastaları da kullanabilecek mi?
Duchenne tedavisi için geliştirilme aşamasında olan bu tedavinin BMD (Becker Musküler Distrofi) hastaları tarafından da kullanılabileceği hocamız tarafından ifade edilmiştir.
İlaç tek seferlik mi yoksa ömür boyu mu alınacak?
Ali Taghizadeh, ‘İlaç üzerinde bu zamana kadar yapılan çalışmalara göre, ilk 2 doz 15 gün arayla, diğer dozlar ömür boyu ve 6 ayda bir olarak uygulanması gerektiği sonucu ortaya çıkmıştır’ diye beyan etmiştir.
İlaç yeniden kas üretimi sağlayacak mı?
Tedavinin hayvan denemelerinde, kas üretiminin yeniden başladığı görülmüştür. Bunun anlamı, tek bir kas hücresi kalan yaşı büyük hastalarda bile fizik tedavi ile desteklenerek yeniden kas üretimi gerçekleşecektir.
İlaç ne zaman kullanılmaya başlanacak?
Aldığımız bilgilere göre, insan denemeleri hızla ilerleyecek ve süreç planlamaya uygun giderse kullanıma 1 ya da 1,5 yıl içinde başlanabilecek.
DMD ANKA’nın fiyatı ne kadar olur?
Sayın Ali Taghizadeh’nin belirtiğine göre, ilacın fiyatı tüm hastaların ulaşabileceği bir seviyede olacak. İlacın fiyatının artmaması için eğer yabancı bir şirket ile ortaklık kurulsa bile bu konuda geri adım atılmayacak. DMD ANKA’nın fiyatı tüm ailerin karşılayabileceği seviyede tutulacak.
İlaç onaylanırsa devlet karşılar mı?
İlacın etkinliği onaylanırsa ve fiyatı düşük tutulursa Sağlık Bakanlığı’nın devlet geri ödeme sistemine alabileceği düşünülüyor.
Prof. Dr. F. Cankat Tulunay’ın, 1 Nisan 2025 tarihli Klinik Farmakoloji Dergisi’nde yayımlanan “Türkiye’de Yeni Bir İlaç Keşfedilebilir mi?” başlıklı makalesine, Doç. Dr. Ali Tagizadeh Instagram üzerinden yayınladığı bir video ile yanıt vermiş oldu.
İlgili içerikler;
DMD Dayanışma Platformu | Haber Merkezi
Etiketler
Ali Taghizadeh
Basında DMD
DMD
DMD ANKA
DMD Haber
Duchenne Musküler Distrofi
İlaç Çalışmaları
mRNA
Sağlık Bakanlığı
Şuayip Birinci
TÜSEB
13 yıldır umutla bekliyoruz... Ali hocamızın çalışması yüreğimize bir ışık oldu. Nice şehir, nice hastane dolaştık, ama şimdi ilk defa gerçekten umutluyuz. Rabbim yolunu açık etsin.
YanıtlaSilİnşallah bu ilaç sadece bir tedavi değil, çocuklarımızın geleceği olur. Dualarımız sizinle Ali hocam, Allah sizden razı olsun.
YanıtlaSilZaman bizim için daralıyor... Her geçen gün çocuklarımızdan bir şeyler eksiliyor. Bu çalışma bizim için hayati.
YanıtlaSilDevletimiz sesimizi duysun artık. Bu kadar aile yıllardır bekliyor. Lütfen daha fazla geç kalınmasın
YanıtlaSilYeğenim için, çocuğum için, tüm evlatlarımız için... Bu çalışmanın başarıya ulaşmasını yürekten diliyorum. Rabbim sizlere güç versin Ali Taghizadeh hocam Allah size güç versin.
YanıtlaSilOğlum Berk dört yaşında ve DMD ile savaşıyor. Her geçen gün kaslarındaki güç azalıyor, ama kalbimizdeki umut artıyor… Çünkü Ali Taghizadeh hocamızın yürüttüğü bu değerli çalışmayla belki de ilk kez “belki biz de yetişeceğiz” diyebildik. Onun mücadelesi, biz DMD ailesi için bir meşale gibi yanıyor. Yalnız olmadığımızı bilmek, bir bilim insanının kalbiyle ve aklıyla bu savaşa ortak olması bizim için tarifsiz bir güç kaynağı. Bu çalışmayı destekleyen herkesin emeğine, duasına sağlık. Bir gün bu çocuklar koşacaksa, adımlarında Ali hocanın izleri olacak.
YanıtlaSilAli Taghizadeh gibi bilim insanlarına sahip çıkmak, sadece bilimsel bir başarıyı kutlamak değil; aynı zamanda vicdani bir sorumluluktur. DMD hastalığıyla mücadele eden aileler yıllardır yalnız. Ne yazık ki, çocuklarımız için çıkan en küçük umut bile ekonomik engellere, bürokratik duvarlara takılıyor. Devletimizin, sağlık otoritelerimizin artık bu sese kulak vermesi gerekiyor. Lütfen bu umut karartılmasın. Ali hocamızın çalışması tamamlandığında Türkiye’deki tüm çocuklar bu tedaviye eşit şekilde ulaşabilmeli. Bu sadece bilim değil; insanlık meselesidir.
YanıtlaSilBu haber ilk bakışta umut verici gibi görünse de birçok ciddi sorunu içinde barındırıyor ve gerçekçi olmayan beklentiler oluşturarak ailelerin umutlarını sömürebilir.
YanıtlaSilÖncelikle, mRNA teknolojisiyle full distrofin üretme hedefi oldukça iddialı bir yaklaşımdır. Bu hedef, yıllardır milyar dolarlık yatırımlarla çalışan uluslararası şirketlerin dahi henüz başarıyla sonuçlandıramadığı bir alandır. Bu kadar karmaşık ve çok yönlü bir hastalıkta, yalnızca mRNA teknolojisiyle kısa vadede etkili ve güvenli bir tedavi geliştirmek gerçekçi değildir. Henüz Faz 1’e bile geçilmemiş bir çalışmanın bu kadar büyük vaatlerle sunulması, bilimsel etik açısından da ciddi soru işaretleri doğurur.
İkincisi, “henüz hiçbir yan etkisi yok” gibi ifadeler bilimsel araştırmalarda yer almaması gereken, yanıltıcı ve tehlikeli ifadelerdir. Hayvan denemeleri başarıyla sonuçlanmış olsa dahi, insan fizyolojisi çok daha karmaşıktır ve olası yan etkiler ancak yıllar süren titiz klinik fazlar sonucunda netleşebilir. Ayrıca “24 yaşındaki bir hasta bile alabilir” iddiası, yaş faktörünün DMD gibi ilerleyici kas hastalıklarında ne kadar önemli olduğu göz önüne alındığında, gerçek dışı bir umut satışı olarak değerlendirilebilir.
Üçüncüsü, ilacın fiyatının düşük tutulacağına dair verilen sözler şimdilik sadece bir temenniden ibarettir. Gerçekten etkili ve onaylı bir tedavi geliştirildiğinde, üretim, ruhsatlandırma, dağıtım ve denetim süreçlerinin maliyeti göz önüne alındığında, bu sözlerin tutulması çok zordur. Yabancı firmalarla işbirliği yapılması durumunda fiyat kontrolünün kaybedilmesi de kuvvetle muhtemeldir.
Son olarak, Sağlık Bakanlığı’ndan destek alınması siyasi ve popülist söylemlere malzeme olabilir; bu durum bilimsel gelişmenin şeffaflığını ve tarafsızlığını tehlikeye sokar. Henüz klinik fazlara geçmemiş bir tedaviyi bu kadar yaygın şekilde pazarlamak, DMD’li çocukların ailelerini yanlış yönlendirerek diğer bilimsel, onaylı tedavi yollarından uzaklaştırabilir.
Tüm bu nedenlerle içerikteki yaklaşımı hem bilimsel hem etik açıdan problemli buluyor ve ailelere gerçekçi olmayan umutlar vermek yerine daha temkinli, veriye dayalı bir iletişim yürütülmesini savunuyorum.
Serdar Güngör
Hocam, bu konuda çok bilgili olduğunuzu anlıyorum. Bizi lütfen aydınlatın biraz daha.
SilmRNA, Yetim İlaçlar ya da Duchenne ile akademik çalışmanız var mı?
Kas hastalıkları için bir ilaç denemesinde bulundunuz mu? Sonuçları yayınlandı mı? Görebilir miyiz?
Serdar Hocam,
SilŞimdi akademik yayınlarınıza bakınca DMD ile ilgili bir mRNA çalışmanız olmadığını gördüm.
Yazınızı okuyunca, sanki üretilmesini istemiyormuşsunuz gibi bir fikir oluştu aklımda.
Çıkmayan ilaç mı umut oldu
YanıtlaSilAli Hoca, çalışmasına çok güveniyor.
SilOnu her anlamda desteklememiz gerekli.
Ben şahsen inanıyorum.
Geç olmadan milli ilacımıza kavusalim milyonlarca liralik servetimiz ülkemizde kalsın.
YanıtlaSil