ABD merkezli biyoteknoloji şirketi Sarepta Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisinde çığır açtığı düşünülen gen terapisi ELEVIDYS’in ABD’deki sevkiyatlarını geçici olarak gönüllü şekilde durdurduğunu açıkladı.
.jpeg)
Şirket, ilacın mevcut kullanım kılavuzundaki bilgilerle FDA’nın talep ettiği güvenlik güncellemeleri arasında oluşan boşluğu kapatmak ve etiketlemeyi yeniden düzenlemek amacıyla bu adımı attığını belirtti. Ancak perde arkasında çok daha ciddi endişeler yatıyor.
Durdurma Kararı 3 Hastanın Ölümünün Ardından Geldi
Son haftalarda, ELEVIDYS ve LGMD için geliştirilen benzer gen tedavilerinin uygulandığı klinik denemelerde, üç kişinin hayatını kaybettiği bildirildi. Özellikle karaciğer yetmezliğiyle ilişkilendirilen bu ölümler, FDA’nın Sarepta üzerindeki denetimini sertleştirmesine neden oldu.
İlk aşamada sadece yürüyemeyen çocuklara yönelik sevkiyat askıya alınmıştı. Ancak FDA’nın geçen hafta yaptığı güçlü uyarının ardından Sarepta, 22 Temmuz itibarıyla ABD’deki tüm sevkiyatları kapsayacak şekilde geri adım attı.
Sarepta’dan DMD Topluluğuna: “Bu Geçici Bir Ara”
Şirket adına topluluğa hitaben bir mektup kaleme alan Wendy Erl, kararın zor ama gerekli olduğunu belirterek şu ifadelere yer verdi:
“ELEVIDYS’in sunduğu umudu korumak için düzenleyici süreçlerle tam uyum içinde hareket etmek zorundayız. Süreci şeffaflıkla yürüteceğiz ve hastalarımızı asla belirsizlik içinde bırakmayacağız.”
Borsada Yıkım: Sarepta Hisseleri Yüzde 8 Düştü
Kararın kamuoyuna duyurulmasıyla birlikte Sarepta hisseleri sert düşüş yaşadı. Yıl başından bu yana yüzde 89’a yakın değer kaybeden şirketin, yatırımcı güvenini yeniden kazanmak için kısa sürede somut adımlar atması bekleniyor.
Uzmanlara göre, bu karar Sarepta için krizle yönetilen bir döneme giriş anlamına geliyor. Hem bilimsel hem etik hem de mali sorumluluk açısından şirketin önü dikenli.
Gelecek Belirsiz: REMS Programı ve Yeni Klinik Deneme Gündemde
Sarepta, tedavinin yeniden güvenle sunulabilmesi için REMS (Risk Değerlendirme ve Azaltma Stratejisi) kapsamlı bir güvenlik planı üzerinde çalıştığını duyurdu. Ayrıca, gen tedavisinin sirolimus ile birlikte uygulanacağı yeni bir çalışma başlatılacağı bildirildi.
Bu gelişme, DMD tedavisinde gen terapisinin geleceğine dair umutları tamamen söndürmese de, toplumda tedirginliği artırmış durumda.
DMD Topluluğu Endişeli Ama Dirençli
ELEVIDYS, DMD topluluğu için sadece bir tedavi değil, bir umut, bir gelecek vaadi idi. Sevkiyatların durdurulması, özellikle ilaca yeni erişim sağlamak üzere plan yapan aileleri büyük bir belirsizlikle karşı karşıya bıraktı.
Hastalar ve yakınları, FDA ile Sarepta arasındaki bu sürecin bir an önce güvenli, şeffaf ve hasta yararını önceleyen biçimde sonuca ulaşmasını bekliyor.
Uzman yorumu:
“ELEVIDYS’in piyasaya çıkışı büyük bir bilimsel başarıydı. Ancak gen terapilerinde güvenlik, heyecanı bastırmak zorunda. Bu karar, umarım hem tedaviyi daha güvenli hale getirir hem de toplulukla kurulan güveni yeniden tesis eder.”
— Prof. Dr. Elise Mann, Klinik Genetik Uzmanı
📌 Not: Sürecin 3 ila 6 ay içinde sonuçlanması bekleniyor. Sarepta, gelişmeleri doğrudan hasta topluluğuyla paylaşacağını duyurdu.
DMD DAYANIŞMA PLATFORMU - Haber Merkezi