Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisinde önemli bir alternatif olarak gösterilen Vamorolone (ticari adıyla Agamree), klinik çalışmalar ve uluslararası onaylarla dikkat çekiyor. Kortikosteroidlerin terapötik etkilerini sunarken, yan etkileri önemli ölçüde azaltan bu ilaç, bilim dünyasında DMD tedavisi için umut vaat eden bir seçenek olarak öne çıkıyor.
Klinik Araştırmaların Bulguları
VISION-DMD Faz 2b çalışmaları kapsamında Vamorolone, yaygın olarak kullanılan prednizon ve deflazakort ile karşılaştırıldı. Çalışmalar, Vamorolone’un:
- Kemik yoğunluğunu daha iyi koruduğunu,
- Boy uzamasındaki yavaşlama, kilo artışı ve davranış bozuklukları gibi yan etkileri önemli ölçüde hafiflettiğini ortaya koydu.
Bu sonuçlar, ilacın uzun vadeli kullanımda hem etkili hem de daha iyi tolere edilebilir bir seçenek olduğunu gösteriyor.
Uluslararası Onaylar
Vamorolone, farklı yaş gruplarındaki DMD hastaları için uluslararası sağlık otoriteleri tarafından onaylandı:
- FDA: 26 Ekim 2023’te 2 yaş ve üzeri hastalar için onay verdi.
- EMA: 18 Aralık 2023’te 4 yaş ve üzeri hastalar için onayladı.
- İngiltere: 10 Aralık 2024’te NICE'ın önerisiyle İngiltere, Galler ve Kuzey İrlanda'da 4 yaş ve üzeri hastalar için onaylandı. Geri ödeme kapsamına alınması yönündeki kararın önümüzdeki 90 gün içinde açıklanması bekleniyor.
- Çin: 11 Aralık 2024 itibarıyla Çin Ulusal Tıbbi Ürünler İdaresi (NMPA) tarafından 4 yaş ve üzeri hastalar için onaylandı.
Türkiye’deki Süreç
Türkiye’de Vamorolone’un onay süreci, firmanın Sağlık Bakanlığı’na yapacağı lisans başvurusuyla başlayacak. Bilim Kurulu tarafından verilerin değerlendirilmesinin ardından ilacın onaylanması halinde, Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK) tarafından geri ödeme kapsamına alınması bekleniyor. Şirketin, Türkiye’ye başvuru için 2025 yılı içerisinde adım atması planlanıyor.
Vamorolone, DMD hastalarında hem terapötik etkinliği hem de tolere edilebilirliği ile öne çıkan bir seçenek olarak dikkat çekiyor. İlgili bilimsel çalışmaları incelemek ve detaylı bilgi almak için ClinicalTrials.gov adresi ziyaret edilebilir.
DMD Dayanışma Platformu - Haber Merkezi