ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) ve Becker Musküler Distrofisi (BMD) tedavisi olarak geliştirilen RAG-18 adlı terapiye yetim ilaç statüsü verdi. RAG-18, bu iki genetik hastalığın temel özelliği olan distrofini eksikliğini gidermeyi hedefleyen küçük aktif RNA (saRNA) terapisi olarak Ractigen Therapeutics tarafından geliştiriliyor.
Yetim İlaç Statüsü Nedir?
FDA'nın yetim ilaç statüsü, ABD'de 200,000'den az kişiyi etkileyen nadir hastalıklar için tedavi geliştiren şirketleri teşvik etmeyi amaçlar. Bu statü, yedi yıllık pazar tekel hakkı ve belirli ücretlerden muafiyet gibi bir dizi avantaj sağlar. RAG-18 için verilen bu statü, tedavinin geliştirilmesi sürecinde önemli bir kilometre taşı olarak kabul ediliyor.
Çocuklara Özel Hastalık Statüsü de Aldı
FDA, yaklaşık bir ay önce RAG-18'e DMD için nadir pediatrik hastalık statüsü de verdi. Bu statü, özellikle çocukları etkileyen nadir hastalıklar için tedavi geliştirilmesini teşvik etmeyi amaçlar. Ractigen Therapeutics'in kurucusu ve CEO'su Dr. Long-Cheng Li, bu statülerin alınmasının, RNA aktivasyonu üzerine yaptıkları çığır açan çalışmaları yansıttığını ve nadir hastalıklar için yenilikçi ve hayat değiştiren tedaviler sunma taahhütlerini güçlendirdiğini belirtti.
DMD ve BMD: Genetik Temeller ve RAG-18'in Rolü
DMD ve BMD, DMD genindeki mutasyonlar nedeniyle ortaya çıkar. Bu gen, kasların işlevini yerine getirmesi için gerekli olan distrofini kodlar. BMD'de distrofini düşük seviyelerde bulunur veya hatalı çalışır, DMD'de ise bu protein genellikle hiç üretilmez. RAG-18, kas hücrelerinde UTRN genini aktif hale getirerek utrofin üretimini artırmayı hedefler. Utrofin, distrofine yapısal ve işlevsel olarak benzeyen bir proteindir ve bu proteinin seviyelerinin artırılmasının DMD hastalarında distrofini eksikliğini telafi edebileceği düşünülmektedir.
Preklinik Çalışmalar ve Tedavi Potansiyeli
Preklinik veriler, RAG-18'in, Ractigen'in özel lipid-konjuge oligonükleotid teknolojisi kullanılarak deri altına enjeksiyon yoluyla uygulandığında, kas hasarını hafifletme potansiyeline sahip olduğunu göstermiştir. Bu bulgular, RAG-18'in DMD hastaları için önemli bir tedavi potansiyeline sahip olduğunu desteklemektedir.
RAG-18'in FDA tarafından yetim ilaç statüsü alması, DMD ve BMD hastaları için umut verici bir gelişme olarak değerlendiriliyor. Terapi, distrofini eksikliğini gidermeye yönelik yeni ve etkili bir çözüm sunmayı vaat ediyor ve klinik çalışmaların başarısıyla bu alanda devrim yaratabilir.
DMD DAYANIŞMA PLATFORMU - Haber Merkezi