ABD’de 2025 Muscular Dystrophy Association (MDA) Klinik ve Bilimsel Konferansı’nda sunulan yeni analizler, Duvyzat (givinostat) adlı ilacın DMD hastası çocuklarda yürüme yetisini kaybetme sürecini geciktirebildiğini ve solunum fonksiyonlarını daha uzun süre koruyabildiğini ortaya koydu.
ITF Therapeutics tarafından geliştirilen Duvyzat, ABD'de 6 yaş ve üzerindeki DMD hastaları için onaylanmış bir HDAC inhibitörü. Bu ilaç, kaslarda iltihap, skar (nedbe) dokusu ve yağlanmayı azaltarak, kas sağlığını destekliyor.
EPIDYS Faz 3 Çalışması: Gerçek Farklar Ortaya Çıkıyor
179 hastayla yapılan randomize, kontrollü EPIDYS çalışmasında Duvyzat alan çocuklar, yürüyebilme sürelerini ortalama 3 yıl uzatırken, motor fonksiyonlarda da belirgin iyileşmeler gösterdi. Merdiven çıkabilme ve yerden kalkma gibi günlük aktivitelerde de kayıpların geciktiği gözlemlendi.
Solunum Fonksiyonu Daha Uzun Korunuyor
DMD, yalnızca hareket kabiliyetini değil, solunum kaslarını da etkiliyor. Sunulan verilere göre, yürüyememe sonrasında Duvyzat alan hastalarda akciğer fonksiyonları doğal sürece göre daha yavaş bozuldu. Zorunlu vital kapasite (FVC) ölçümlerinde, 2 yıl sonunda Duvyzat grubunda %74.4 değer korunurken, tedavi almayan grupta bu oran %62.5'e kadar düşüyor.
Güvenli ve Esnek Dozlama
Yaygın yan etkiler arasında ishal, karın ağrısı ve düşük trombosit sayıları yer alıyor. Ancak ITF, hastalara özel doz ayarlamaları yaparak bu etkilerin kontrol altına alınabileceğini belirtiyor. “Esnek dozlama yaklaşımımız sayesinde, tedavi süreci bireye göre şekillendirilebiliyor” diyor Dr. Scott Baver, ITF ABD Tıbbi İşler Başkanı.
Yeni Çalışmalar Ufukta
Duvyzat, sadece yürüyebilen hastalarda değil, yürüyemeyen bireylerde de test ediliyor. Şu anda yürüyemeyen hastalar için ULYSSES adlı Faz 3 çalışması ve 2–5 yaş arası çocuklar için ayrı bir güvenlik çalışması devam ediyor. Ayrıca, Duvyzat’ın diğer tedavilerle birlikte kullanımı üzerine ABD merkezli geniş kapsamlı bir gözlem çalışması da planlanıyor.
DMD Dayanışma Platformu | Haber Merkezi