Nadir hastalıklar alanında faaliyet gösteren biyofarmasötik şirket Italfarmaco, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisinde yeni bir ilaç olan oral HDAC inhibitörü Duvyzat (etken madde: givinostat) için Avrupa Komisyonu’ndan koşullu pazarlama onayı aldığını resmen duyurdu. Bu karar, Avrupa İlaç Ajansı’nın (EMA) İnsan Kullanımına Yönelik Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP) tarafından 25 Nisan 2025’te verilen olumlu bilimsel görüşe dayanmaktadır.
Duvyzat Nedir?
Duvyzat, kas dejenerasyonu ve inflamasyonu hedef alarak Duchenne Musküler Distrofi'nin ilerlemesini yavaşlatmayı amaçlayan, histon deasetilaz (HDAC) inhibitörü sınıfında yer alan deneysel bir ilaçtır. Oral yolla uygulanan bu tedavi, özellikle 6 yaş ve üzerindeki yürüyebilen hastalar için, mevcut standart tedavi olan kortikosteroidlerle birlikte kullanıldığında klinik açıdan anlamlı faydalar göstermiştir.
Onayın Kapsamı ve Kriterleri
Avrupa Komisyonu tarafından verilen bu koşullu pazarlama yetkisi, Duvyzat’ın:
- 6 yaş ve üzeri, yürüyebilen DMD hastalarında
- Genetik mutasyondan bağımsız olarak
- Kortikosteroid tedavisine ek olarak kullanılmasına olanak sağlamaktadır.
Onay, Duvyzat’ın Faz 3 EPIDYS klinik çalışmasında elde edilen olumlu sonuçlara dayanmaktadır. Bu çalışmada ilaç, kas gücünü koruma, motor fonksiyonlarda azalmayı yavaşlatma ve genel hastalık progresyonunu yavaşlatma açısından anlamlı klinik faydalar sağlamıştır.
Coğrafi Kapsam
Bu karar yalnızca Avrupa Birliği'ne (AB) üye 27 ülkeyi değil, aynı zamanda İzlanda, Lihtenştayn ve Norveç'i de kapsayan Avrupa Ekonomik Alanı (EEA) genelinde geçerlidir.
Koşullu Onay Ne Anlama Geliyor?
Koşullu pazarlama onayı, ilaçların ciddi veya yaşamı tehdit eden hastalıkların tedavisinde erken kullanımına olanak tanımak için uygulanan bir düzenleyici yaklaşımdır. Bu tür bir onay:
- İlacın mevcut verilere dayanarak fayda-risk dengesinin olumlu olduğunu gösterdiğini,
- Ancak üretici firmanın tedavinin uzun vadeli güvenlilik ve etkinlik verilerini daha ileri klinik çalışmalarla sunmaya devam etmesi gerektiğini ifade eder.
Italfarmaco, Duvyzat’ın etkinliğini daha fazla doğrulamak amacıyla Avrupa ve küresel düzeyde ek klinik araştırmalar yürütmeyi planlamaktadır.
Uluslararası Durum
Duvyzat, Mart 2024'te ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından da onaylanmış ve ABD'de 6 yaş ve üzerindeki DMD hastalarında kullanılmak üzere ruhsatlandırılmıştı. Ayrıca Birleşik Krallık İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Ajansı (MHRA) da ilacı 6 yaş ve üzeri yürüyebilen hastalar için onaylamış, yürüyemeyen hastalar için ise koşullu kullanım izni vermiştir.
Duvyzat'ın Önemi
- Hedefe yönelik mekanizma: HDAC inhibisyonu ile inflamasyonu ve kas hasarını azaltır.
- Genetik mutasyondan bağımsız etki: Exon skipping gibi mutasyon odaklı tedavilere göre daha geniş hasta kitlesine hitap eder.
- Oral uygulama avantajı: Enjeksiyon veya infüzyon gerektirmeden uygulanabilir, hasta uyumunu artırır.
- Alternatif kombinasyon: Mevcut kortikosteroid tedavilerine ek olarak kullanıldığında sinerjik etki yaratabilir.
Gelecek Adımlar
Duvyzat, Avrupa’daki hastaların erişimine sunulmadan önce her ülkenin ulusal sağlık otoritesinden fiyatlandırma ve geri ödeme onayı almak zorunda olacak. Bu süreçte Italfarmaco, yerel sağlık sistemleriyle yakın iş birliği içinde çalışacağını belirtmiştir.
DMD hasta toplulukları, aileler ve sağlık profesyonelleri açısından bu gelişme, hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaya yönelik etkili ve daha kolay uygulanabilir bir seçenek sunması bakımından son derece değerlidir.
>> Duvyzat (Givinostat) Nedir? DMD Tedavisi İçin Onaylanan İlaç Hakkında Sıkça Sorulan Sorular
DMD DAYANIŞMA PLATFORMU | Haber Merkezi