DMD Gen Terapisi Elevidys Hakkında Cevabı Olmayan Sorular

Elevidys, Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tedavisinde umut vadediyor; ancak yüksek maliyetler ve sınırlı erişim, tedaviyi aileler için ulaşılmaz kılıyor. Bu tedavi sürecindeki fiyat politikaları, başarısızlık durumunda geri ödeme garantisi, uluslararası antikor testi erişimi ve düşük gelirli ülkeler için alternatif destek sağlanması gibi kritik sorular hala yanıtsız. Sarepta'nın bu konularda daha eşitlikçi adımlar atması, dünya genelinde tedaviye ulaşımı kolaylaştırarak DMD hastalarının hayatında gerçek bir fark yaratabilir.

1- Elevidys Tedavisinin Maliyetleri Neden Bu Kadar Yüksek?

Elevidys, Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tedavisinde devrim yaratacak bir potansiyele sahip olsa da, yüksek maliyetler sebebiyle ailelerin çoğu için erişilmez durumda. Gen tedavileri, geliştirme süreçleri karmaşık, laboratuvar ortamında üretilen biyolojik ürünler oldukları için maliyetli olabilir. Ancak tedavi maliyetinin milyonlarca dolara ulaşması, aileler için büyük bir yüktür ve pek çoğuna göre insan haklarına aykırıdır. 

Soru: Şirketler, tedavi maliyetlerini düşürebilmek adına neden daha uygun fiyatlandırma politikaları belirlemiyor? Örneğin, gen tedavisi geliştirme maliyetlerinin, tüm sorumluluğunu tek bir hasta grubuna yüklemek adil midir?

Bu tür fiyatlandırma politikasının ardında genellikle AR-GE, yasal onay süreçleri ve nadir hastalıklar için geliştirilen ilaçların sınırlı pazar bulması gibi gerekçeler yatar. Ancak, Sarepta’nın yüksek fiyat politikası, özellikle düşük gelirli ülkelerde büyük bir eşitsizliği gözler önüne seriyor. Bu noktada, şirketlerin tüm dünyadaki çocuklara erişim sağlayabilmek için kar marjını yeniden gözden geçirmesi gerektiği açıktır.

2. Sarepta, ABD Dışındaki Çocukların Hayatını Nasıl Göz Ardı Ediyor?

Şu an Elevidys’in özel sigortalar tarafından kısmen karşılandığı tek ülke ABD’dir. Bu durum, ABD dışındaki çocuklar için tedaviye erişim ihtimalini düşürmekle kalmaz, aynı zamanda tedaviye erişim konusundaki eşitsizliği de pekiştirir.

Soru: Sarepta, tedaviye erişimi olmayan diğer ülkelerdeki çocukların tedaviye ulaşamadan hayatını kaybetmesi riskini göz ardı mı ediyor? Bu durum, Elevidys tedavisinin yalnızca belirli bir kesime mi hitap ettiği sorusunu gündeme getirir.

Sarepta, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) gibi uluslararası otoritelerden onay alabilmek için çalışmalara başlasa da, bu süreçlerin yıllar sürebileceği ve birçok çocuğun bu zaman zarfında tedavi alamadan hayatını kaybetme riskinin bulunduğu göz ardı edilmemelidir. Bu durumda ilaç firmaları ve hükümetler arasında bir iş birliği sağlanarak daha hızlı erişim için çalışılmalıdır.

3. Gen Terapisi Başarısız Olursa Geri Ödeme Yapılacak mı?

Gen tedavisinin, kişisel genetik yapıya ve çevresel faktörlere bağlı olarak herkeste aynı etkiyi göstermeyebileceği bilinir. Bu durumda, Elevidys tedavisinin başarısız olması durumunda ailelerin ödedikleri ücretin geri iade edilip edilmeyeceği büyük bir belirsizlik yaratıyor.

Soru: Sarepta, Elevidys tedavisinin başarısız olması durumunda hastalara geri ödeme garantisi sunuyor mu? Aileler bu kadar büyük bir maliyetle tedavi alırken, tedavinin etkili olmaması halinde maddi bir güvenceye sahip olmalı mı?

Bu noktada, bazı ilaç firmaları, başarısız tedavi durumunda kısmi geri ödeme garantisi sağlamakta. Örneğin Bluebird Bio, Zynteglo tedavisi için %80 oranında geri ödeme teklifinde bulunuyor. Sarepta'nın da ailelere böyle bir güvence sunması, finansal yükün hafifletilmesi ve tedaviye olan güvenin artırılması adına önemli bir adım olacaktır.

4. Tedavi Sonrası İkinci Bir Uygulama Gerekirse Maliyet Karşılanacak mı?

DMD hastalığı kronik bir hastalık olduğundan, tedavinin uzun vadede sürdürülebilirliği de önemlidir. Elevidys tedavisi sonrasında etkinliğin azalması durumunda ikinci bir tedaviye ihtiyaç duyulması halinde, bu uygulamanın maliyeti yine ailelerin karşılaması gereken bir yük olacak mıdır?

Soru: Sarepta, etkinliği azalan veya tamamen duran tedaviye ikinci kez ihtiyaç duyulması halinde tedavi maliyetini karşılayacak mı? Bu gibi durumlarda ailelere uygun bir ödeme planı veya indirim sağlanabilir mi?

Sarepta'nın bu konudaki belirsizliği, aileleri endişelendirmekte. Şirketin, ilk tedavi sonrasında etkinlik kaybı yaşanması durumunda ikinci bir tedaviye ihtiyaç duyan aileler için esnek ödeme planları veya ücretsiz destek sağlaması, tedaviye erişimi büyük ölçüde kolaylaştıracaktır. Özellikle yurt dışında yaşayan ailelerin bağış veya yardım toplamak zorunda kalması bu gibi durumlar için bir çözüm değil, çaresizliktir.

5. Antikor Testleri Neden Yalnızca ABD'de Uygulanabiliyor?

Elevidys gibi tedavilerden önce, vücudun tedaviye olası yanıtını öngörebilmek adına antikor testi yapılması önemlidir. Ancak, bu testlerin yalnızca ABD’de yapılabilmesi, dünyanın geri kalanında tedavi almak isteyen aileler için ciddi bir engel teşkil etmektedir.

Soru: Sarepta, diğer ülkelerde de antikor testi yapılabilmesi adına laboratuvarlarla iş birliği yapmayı düşünmüyor mu? Dünya çapında uygulanması gereken bir tedavi için, bu kadar basit bir testin sınırlandırılması, tedavi sürecine yönelik güveni sarsıyor.

Antikor testlerinin küresel ölçekte erişilebilir olmaması, hastaların tedaviye yanıt verip vermeyeceği konusunda belirsizlik yaratmaktadır. Sarepta, uluslararası laboratuvarlarla anlaşma sağlayarak antikor testlerinin global olarak ulaşılabilir olmasını sağlamalı ve ailelerin bu konuda daha güvenli bir tedavi süreci yaşamalarına katkıda bulunmalıdır.

6. Sarepta, Yüksek Maliyetler Sebebiyle Tedaviye Erişemeyen Ailelere Alternatif Destek Sunuyor mu?

Yüksek maliyetler yüzünden pek çok aile, tedaviye erişebilmek için ciddi borçlar altına girmekte veya bağış kampanyaları başlatmaktadır. Bazı ülkelerde kamu yardımı veya özel fonlar aracılığıyla destek sağlansa da, bu yardımların çoğu sınırlı kalmakta.

Soru: Sarepta, tedavi maliyetlerini karşılamakta zorlanan aileler için ödeme kolaylıkları, indirimli tedavi seçenekleri veya bağış kampanyaları gibi destek seçenekleri sunmayı düşünüyor mu?

Sarepta’nın, tedaviye erişimi mümkün kılmak adına ailelere destek mekanizmaları sunması, özellikle gelir düzeyi düşük ülkelerde yaşayan ailelerin tedaviye erişimini artıracaktır. Ayrıca, bu tür desteklerin oluşturulması, şirketin sosyal sorumluluğunu yerine getirme adına büyük bir adım olabilir.

7. Elevidys, Erişilebilirlik Konusunda Hangi Adımları Atıyor?

Sarepta, ABD dışında da birçok ülkeye Elevidys'i sunmak için EMA gibi otoritelerle çalışmalar başlatsa da bu süreçlerin uzun sürmesi, ailelerde hayal kırıklığı yaratmaktadır. Peki Elevidys’in dünya çapında erişilebilirliğini artırmak adına hızlı çözümler düşünülüyor mu?

Soru: Sarepta, Elevidys’i hızla daha fazla ülkeye ulaştırmak adına ulusal sağlık otoriteleriyle iletişim kurarak süreci hızlandırmayı düşünüyor mu? Tedavi, hızla yayılan bir hastalığa karşı zamanında uygulanmazsa ne yazık ki pek çok çocuk için geç olabilir.

Sarepta’nın Elevidys’in diğer ülkelerde daha hızlı onay alabilmesi için ulusal sağlık sistemleri ve uluslararası kurumlarla iş birliği yapması, tedavinin daha geniş bir kitleye ulaşmasını sağlayabilir. Ayrıca, ülkeler arası iş birliğinin artması, tedavi süreçlerinin daha kolay ve hızlı bir şekilde tamamlanmasına olanak tanıyacaktır.

Türkiye’de SGK Ödeme Kapsamına Alınmasının Önemi

Elevidys, Duchenne Musküler Distrofisi tedavisinde umut verici bir çözüm sunarken yüksek maliyetleri nedeniyle ailelerin çoğu için erişilmesi zor bir tedavi olarak kalmaktadır. Türkiye’de bu tedavinin SGK tarafından ödeme kapsamına alınması, DMD hastalarının hayatını değiştirecek bir adım olacaktır. Tedavinin yüksek maliyeti nedeniyle pek çok aile, çocuklarının Elevidys ile tedavi edilmesi için bağış kampanyaları başlatmak ya da büyük borçların altına girmek zorunda kalmaktadır. 

SGK ödeme kapsamına alındığında, Elevidys gibi yüksek maliyetli gen terapilerine ihtiyaç duyan DMD hastaları, maddi bir güvence altında tedaviye erişme imkanına sahip olur. Bu yalnızca hastaların yaşam kalitesini yükseltmekle kalmaz, aynı zamanda Türkiye’de nadir hastalıkların tedavisinde kapsayıcı ve sürdürülebilir bir sağlık politikası oluşturulmasına da katkıda bulunur. Ailelerin üzerindeki finansal yükü hafifletecek olan bu karar, sosyal devlet ilkesinin bir gereği olarak da görülmelidir ve nadir hastalıklarla mücadelede önemli bir adım olacaktır.

DMD Dayanışma Platformu - Haber Merkezi

BİLGİLENDİRME: Yorum ve sorularınız sistem yöneticisi tarafından onayladıktan sonra yayınlanacaktır.

Daha yeni Daha eski

نموذج الاتصال