Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastaları ve aileleri, Sarepta Therapeutics tarafından geliştirilen gen terapisi Elevidys'nin Avrupa İlaç Ajansı'ndan (EMA) onay alıp almayacağını merakla bekliyor. Peki, Elevidys'nin EMA onayı alması Türkiye'deki DMD hastaları için ne anlama gelecek?
Elevidys ve EMA Onay Süreci
ABD'de 2023 yılında FDA tarafından hızlandırılmış onay alan Elevidys, Avrupa dahil olmak üzere çeşitli düzenleyici kurumlar tarafından inceleniyor. Avrupa'daki karar süreci, hastalığın seyri ve tedaviye erişim açısından büyük önem taşıyor.
EMA'nın onayı, ilacın Avrupa Birliği ülkelerinde geri ödeme sistemine dahil edilmesini ve daha geniş hasta kitlelerine ulaşmasını sağlayabilir. Ancak, EMA tarafından yapılacak değerlendirme de Elevidys'nin etkinlik ve güvenlik profili titizlikle incelenmeye devam ediliyor.
Avrupadaki Aileler, Sarepta'nın Farklı Bir Gen Terapisi İçin EMA Tarafından Onaylanmayacağından Endişeli!
Birçok DMD hastası, Avrupa'da geliştirilmekte olan DMD gen terapilerinin, EMA'nin Elevidys ile ilgili kararını olumsuz etkileyebileceğinden endişe ediyor.
Birçok aile, sağlık sektöründe dönen büyük paraların alınacak kararları etkileyebileceğinden endişe ediyor.
Avrupadaki aileler Elevidys için daha düşük bir fiyat ve Brezilya'daki gibi bir risk paylaşım anlaşması istiyor.
Türkiye'de Elevidys'e Erişim ve Ruhsatlandırma Durumu
Elevidys şu anda ABD, BAE, Katar, Kuveyt, Bahreyn, Umman, Brezilya ve İsrail'de onaylanmış durumda. Ancak, Roche ve Sarepta şu an için Elevidys'nin ruhsatlandırma sürecini sadece Japonya, İsviçre, Singapur, Hong Kong, Suudi Arabistan ve Avrupa'da devam ettiriyor.
Bu da, Elevidys'nin Türkiye'ye getirilmesi için şirket tarafından bir ruhsat başvurusunun yapılmadığını gösteriyor. Olası EMA onayı sonrasında, ilacın Türkiye'de ruhsatlandırılması ve geri ödeme kapsamına alınması yeni adımlar atılması gerekecek.
Türkiye'deki DMD Hastaları İçin Riskler ve Beklentiler
1. Ruhsat Başvurusunun Olmaması
Roche ve Sarepta, Elevidys'nin Türkiye'de ruhsatlandırılması için henüz resmi bir başvuru yapmadı. Bu, ilacın Türkiye'de hiç bir merkezde uygulanamayacağı anlamına geliyor.
2. Yüksek Fiyatlar ve Geri Ödeme Sorunu
Elevidys ABD'de 3.2 milyon dolarlık fiyatıyla en pahalı ilaçlardan biri olarak biliniyor. Brezilya gibi bazı ülkelerde risk paylaşımı modeliyle geri ödeme kapsamına alınsa da, Türkiye'de böyle bir anlaşmanın olup olmayacağı belirsiz.
3. Yurtdışından İthalat Zorlukları
Türkiye'de nadir hastalıklar için yurtdışından ilaca erişim "özel izin" prosedürleriyle mümkün. Ancak, Elevidys'nin şu anki fiyatı ve onay durumu göz önüne alındığında, bu yöntemle bile ilaca erişim mümkün değil.
DMD Hasta ve Ailelerinin Talepleri
Türkiye'deki Duchenne hastaları ve aileleri, Elevidys'nin en kısa zamanda ruhsatlandırılması ve SGK tarafından geri ödeme kapsamına alınması için harekete geçilmesini istiyor.
- Roche ve Sarepta'ya çağrı: Elevidys için Türkiye'de ruhsat başvurusunda bulunulmalı ve ilaca erişim planı netleştirilmelidir.
- Sağlık Bakanlığı'na talep: Duchenne kas distrofisi gibi ilerleyici hastalıklar için ilaç onay ve geri ödeme süreçleri hızlandırılmalıdır.
- SGK ve Tıbbi Cihaz Kurumu'na çağrı: Elevidys'nin fiyatı için görüşmeler sağlanmalı ve risk paylaşım modeli gibi alternatif geri ödeme seçenekleri değerlendirilmelidir.
Elevidys'nin EMA tarafından onaylanması, Avrupa'daki DMD hastaları için güzel bir gelişme olacaktır. Ancak, bu kararın Türkiye'deki hastaların yaşamına etkisi ancak ilacın ruhsatlandırılması ve geri ödeme kapsamına alınmasıyla gerçekleşecektir. DMD hastaları ve aileleri, bu sürecin bir an önce tamamlanması için yetkililere ve ilaç şirketlerine çağrıda bulunuyor.
DMD Dayanışma Platformu | Haber Merkezi