DMD Tedavisinde Yeni İlaç Duvyzat, 700,000 Dolarlık Maliyetiyle Türkiye'de Erişim Sorunları Yaratıyor; SGK'nın Ödeme Kapsamına Alması Şart!

Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisinde kullanılan yeni ilaç Duvyzat, 700,000 dolarlık yıllık maliyetiyle Türkiye'deki hastalar için ciddi erişim sorunları yaratıyor. Duvyzat, Mart 2024'te onaylandı ve DMD hastalarında kas kaybı ve iltihabı azaltmaya yönelik etkili bir tedavi olarak öne çıkıyor.

ITF Therapeutics, Duvyzat'ı (givinostat) altı yaş ve üzeri Duchenne kas distrofisi (DMD) hastaları için piyasaya sürdü. Duchenne, distrofin genindeki bir mutasyonla karakterize edilen nadir bir genetik hastalıktır. Bu hastalık, vücuttaki kasların zamanla zayıflamasına ve hasar görmesine neden olur ve nihayetinde ölümcül olabilir. Duchenne, dünya genelinde her 3,500 ila 5,000 erkek çocuğundan birini etkiler.

Duvyzat, tüm genetik DMD varyantlarını tedavi etmek için onaylanmış ilk steroid olmayan oral ilaçtır. Bir histon deasetilaz (HDAC) inhibitörü olan Duvyzat, iltihabı ve kas kaybını azaltmak için çalışır. İtalya merkezli Italfarmaco tarafından geliştirilen ilaç, Amerika Birleşik Devletleri'nde ITF Therapeutics tarafından pazarlanmaktadır.

Duvyzat'ın dozajı hastanın kilosuna göre belirlenir, ancak yıllık ortalama maliyeti 700,000 dolar civarındadır. Şirket, hastaların ve ailelerin sigorta süreçlerini aşmalarına yardımcı olmak, kişiselleştirilmiş eczacı desteği sunmak ve uygun hastalar için mali yardım sağlamak amacıyla ITF ARC (Access, Resources and Care) hizmetlerini sunmaktadır. Ancak bu maliyet, Türkiye gibi düşük ve orta gelirli ülkelerdeki hastalar için büyük bir engel teşkil etmektedir.

Duvyzat'ın onayı, faz 3 EPIDYS denemesinde elde edilen sonuçlara dayanmaktadır. Bu çalışmada, Duvyzat alan hastaların dört basamaklı tırmanma testini tamamlama süresinde anlamlı bir iyileşme gösterdiği kanıtlanmıştır. En yaygın yan etkiler ishal, karın ağrısı, trombosit sayısında azalma, bulantı/kusma, trigliserid artışı ve ateştir. Bu çalışmanın sonuçları Mart 2024'te The Lancet Neurology dergisinde yayımlanmıştır.

Duvyzat'ın yüksek maliyeti, dünya genelinde pek çok hasta ve aile için erişim zorlukları yaratmaktadır. Özellikle düşük ve orta gelirli ülkelerde, bu tür pahalı tedavilere ulaşmak büyük bir sorun teşkil etmektedir. Sağlık sistemlerinin bu tür pahalı tedavileri kapsama konusundaki kısıtlamaları, hastaların gerekli tedavilere erişimini engellemektedir. Bu nedenle, dünya genelinde DMD hastalarının ve ailelerinin, devlet desteği ve sigorta kapsamı konusunda yardımlara ihtiyaçları vardır.

DMD ile mücadele eden aileler, ilaçlara erişim konusunda daha fazla farkındalık ve birlik içinde kamuoyu oluşturmalıdırlar.

Bu haber DMD DAYANIŞMA PLATFORMU tarafından hazırlanmıştır.