Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisinde kullanılan yeni ilaç Duvyzat, 700.000 dolarlık yıllık maliyetiyle Türkiye'deki hastalar için ciddi erişim sorunları yaratıyor. Duvyzat, Mart 2024'te onaylandı ve DMD hastalarında kas kaybı ve iltihabı azaltmaya yönelik etkili bir tedavi olarak öne çıkıyor.
Duvyzat, tüm genetik DMD varyantlarını tedavi etmek için onaylanmış ilk steroid olmayan oral ilaçtır. Bir histon deasetilaz (HDAC) inhibitörü olan Duvyzat, iltihabı ve kas kaybını azaltmak için çalışır. İtalya merkezli Italfarmaco tarafından geliştirilen ilaç, Amerika Birleşik Devletleri'nde ITF Therapeutics tarafından pazarlanmaktadır.
Duvyzat'ın dozajı hastanın kilosuna göre belirlenir, ancak yıllık ortalama maliyeti 700,000 dolar civarındadır. Şirket, hastaların ve ailelerin sigorta süreçlerini aşmalarına yardımcı olmak, kişiselleştirilmiş eczacı desteği sunmak ve uygun hastalar için mali yardım sağlamak amacıyla ITF ARC (Access, Resources and Care) hizmetlerini sunmaktadır. Ancak bu maliyet, Türkiye gibi düşük ve orta gelirli ülkelerdeki hastalar için büyük bir engel teşkil etmektedir.
Duvyzat'ın onayı, faz 3 EPIDYS denemesinde elde edilen sonuçlara dayanmaktadır. Bu çalışmada, Duvyzat alan hastaların dört basamaklı tırmanma testini tamamlama süresinde anlamlı bir iyileşme gösterdiği kanıtlanmıştır. En yaygın yan etkiler ishal, karın ağrısı, trombosit sayısında azalma, bulantı/kusma, trigliserid artışı ve ateştir. Bu çalışmanın sonuçları Mart 2024'te The Lancet Neurology dergisinde yayımlanmıştır.
Duvyzat'ın yüksek maliyeti, dünya genelinde pek çok hasta ve aile için erişim zorlukları yaratmaktadır. Özellikle düşük ve orta gelirli ülkelerde, bu tür pahalı tedavilere ulaşmak büyük bir sorun teşkil etmektedir. Sağlık sistemlerinin bu tür pahalı tedavileri kapsama konusundaki kısıtlamaları, hastaların gerekli tedavilere erişimini engellemektedir. Bu nedenle, dünya genelinde DMD hastalarının ve ailelerinin, devlet desteği ve sigorta kapsamı konusunda yardımlara ihtiyaçları vardır.
DMD ile mücadele eden aileler, ilaçlara erişim konusunda daha fazla farkındalık ve birlik içinde kamuoyu oluşturmalıdırlar.
Bu haber DMD DAYANIŞMA PLATFORMU tarafından hazırlanmıştır.
Her çıkan ilaç umudumuzu yeşertirken. Fiyatının afaki rakamlarda olması umut ışığımızı söndürüyor.
YanıtlaSilAllah'ım yetkililere merhamet versin bu çocuklar bizim ülkemizin çocukları bunlara duyarsız kalmayın lütfen Allah rızası için bu çocukların yürümeleri ellerinden gitmeden ilaçı bir an önce getirmeleri lazım ülkemize 😥
YanıtlaSilAllahim nolur şu ilacı Antep'e gönderin benim cocuguma ve başka çocuklarda şifa olsun nolur yalvarırım size bize ve başkasına çocuk acısı yaşatmayın 🤲🤲🤲
YanıtlaSilçalışma yapan türk doktorlarımıza bu konuda destek vermek ve kendi ilacımızı üretmek konusunda hem aileleri hem eczacı hem de doktorlarımızı yüreklendirmek gerek. Gültekin Kutluk ve Çağla Serpil Doğan 2020 de çalışma yapılmış ve böbrek fonksiyonlarında kas yıkımını hastalık ile böbrek ilişkisini araştırmış. Bu doktorların çalışmalarını desteklemeliyiz. Bu bir yağ yıkımı ve bunda bir mekanizma işliyor. Bu mekanizmayı ortaya çıkaran ezberbozan çalışmalara ihtiyaç var. Bazen gerçek gözünün önündedir o kadar kurulmuşuz ki genetik mutasyona belki de farklı bakmalıyız.
YanıtlaSilSsk karşiliyorm mu
YanıtlaSilmaalesef ssk karşılamıyor
Sil