Gen terapisi, bir kişinin genlerini tedavi etmek veya iyileştirmek için genleri değiştiren bir tekniktir. Gen terapileri birkaç mekanizma ile işe yarayabilir:
- Hastalığa sebep olan bir geni sağlıklı bir kopyası ile değiştirme
- Düzgün çalışmayan, bir hastalığa sebep olan geni etkisiz hale getirme
- Bir hastalığı tedavi etmeye yardımcı olmak için vücuda yeni veya değiştirilmiş bir genin tanıtılması
Gen terapisi ürünleri kanser, genetik hastalıklar ve bulaşıcı hastalıkları tedavi etmek için geliştirilmektedir.
Plazmid DNA gibi çeşitli gen terapisi ürünleri bulunmaktadır
- Plazmid DNA: Dairesel DNA molekülleri genetik olarak değiştirilebilir ve terapötik genleri insan hücrelerine taşımak için kullanılabilir.
- Viral vektörler: Virüsler, genetik materyali hücrelere taşıma doğal bir yetenekleri olduğundan, bazı gen terapisi ürünleri virüslerden türetilmiştir. Virüsler, enfeksiyon hastalığına sebep olma yetenekleri kaldırılarak değiştirildikten sonra, bu değiştirilmiş virüsler terapötik genleri insan hücrelerine taşımak için vektörler olarak kullanılabilir.
- Bakteriyel vektörler: Bakteriler, enfeksiyon hastalığına sebep olma yetenekleri kaldırılarak değiştirilebilir ve sonra terapötik genleri insan dokularına taşımak için vektörler olarak kullanılabilir.
- İnsan gen düzenleme teknolojisi: Gen düzenleme, zararlı genleri etkisiz hale getirmeyi veya mutasyona uğramış genleri onarmayı hedefler.
- Hastadan elde edilen hücresel gen terapi ürünleri: Hücreler hastadan alınır, genetik olarak değiştirilir (genellikle bir viral vektör kullanılarak) ve ardından hastaya geri verilir.
Bu grafik, gen terapisinin iki ana türünü gösteriyor. Soldaki resim, hücrelerin vücut dışında değiştirildiği ve ardından hastaya geri verildiği ex vivo gen terapisini gösterir. Sağdaki resim ise, genetik değişikliğin hücre içinde vücutta gerçekleştiği in vivo gen terapisini gösterir.
Gen terapisi ürünleri, FDA'nın Biyolojik Ürünler Değerlendirme ve Araştırma Merkezi (CBER) tarafından düzenlenen biyolojik ürünlerdir. İnsanlarda yapılan klinik çalışmalar, Amerika Birleşik Devletleri'nde klinik çalışmaların başlamasından önce bir deneysel yeni ilaç başvurusunun (IND) sunumunu gerektirir. Bir gen terapisi ürününün pazarlanması için bir biyolojik lisans başvurusunun (BLA) sunulması ve onaylanması gerekir.
Bu içerik DMD DAYANIŞMA PLATFORMU tarafından hazırlanmıştır.