Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) 18 Aralık 2023 tarihinde, AGAMREE (Vamorolon) adlı ilacının Avrupa Birliği'nde Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tedavisi için 4 yaş ve üzeri hastalarda kullanımına onay verildiğini duyurdu. Bu onay, hastaların mutasyon türüne ve yürüme yeteneğine bakılmaksızın DMD tedavisi için AB’de onaylanan tek ilaç olduğunu gösteriyor. Avrupa İlaç Ajansı (EMA), AGAMREE'nin standart kortikosteroidlere kıyasla kemik sağlığı, kemik yoğunluğu ve normal kemik büyümesinin korunmasında önemli güvenlik avantajları olduğunu tanıdı. AGAMREE'ye geçiş yapan hastalar, etkinlik avantajını korurken büyüme ve kemik sağlığını yeniden kazandı.
Santhera CEO'su Dario Eklund, “AGAMREE'nin geleneksel kortikosteroidlere kıyasla güvenlik ve tolere edilebilirlik avantajlarının yanı sıra kemik sağlığı ve büyümeye olan faydalarını vurgulayan AB'deki bu onaydan son derece memnunuz,” dedi. “Şimdi ekibimiz, AGAMREE'yi Duchenne hastalarına en kısa sürede sunmak için çalışıyor; ilk ticari piyasaya sürümün Avrupa Birliği ülkelerinde 2024'ün ilk çeyreğinde planlanıyor.”
Bu açıklama, AGAMREE'nin DMD tedavisinde Avrupa'da kullanımına onay verilen tek ilaç olduğunu ve FDA tarafından ABD'de onaylanan ilk ve tek ilaç olduğunu belirtti. AGAMREE, DMD tedavisinde önemli bir adım olarak kabul ediliyor ve hastalar için yeni bir tedavi seçeneği sunuyor.
Elizabeth Vroom, World Duchenne Organization Başkanı, "AGAMREE'nin Avrupa Birliği'nde Duchenne Musküler Distrofisi tedavisi için ilk sınırsız piyasa onayına, birçok Duchenne hastaları organizasyonunun finansman, klinik çalışma tasarımı, veri toplama ve katılım süreçlerinde erken aşamadan itibaren büyük destek sağlamasıyla sevinç duyuyoruz" dedi.
Avrupa Komisyonu'nun onayı, pozitif VISION-DMD onay çalışması ve 2 ila 6 mg/kg/gün arasındaki dozlarda 30 aya kadar süren bir toplam tedavi süresince Vamorolon'un kullanıldığı üç açık çalışmadan elde edilen verilere dayanıyordu. Onaylı VISION-DMD çalışmasında, Vamorolon ile tedavi edilen çocuklar, ortalama olarak plasebo ile tedavi edilenlerle benzer bir büyüme korurken, prednizon ile tedavi edilen çocuklarda ortalama bir büyüme kaybı gözlendi. Prednizon'dan Vamorolon'a geçiş yapan çocuklar ise 24 haftalık tedavi süresince ortalama olarak yeniden büyümeye başladılar.
Klinik çalışmalarda, kortikosteroidlere kıyasla 48 hafta sonra Vamorolon, kemik biyobelirteçleri ile ölçülen kemik metabolizmasında azalmaya veya Dual-Energy X-Ray Absorptiometry (DXA) ile ölçülen omurga kemik mineralizasyonunda anlamlı bir azalmaya neden olmadı.
Santhera, Vamorolon'un uzun vadeli etkinliğini ve geniş desteklenen güvenlik farklarını belirlemek için veri toplamaya devam edecek.
Avrupa Komisyonu'nun kararı, AGAMREE için İnsani İlaçlar Komitesi'nin (CHMP) 13 Ekim 2023'te yaptığı olumlu görüşün ardından geldi. Piyasa onayı, Santhera'nın Almanya'da 2024'ün ilk çeyreğinde ürünün piyasaya sürülmesini planladığı 27 AB üye ülkesi ile İzlanda, Lihtenştayn ve Norveç'te geçerli olacak.
Santhera, 27 Ekim 2023'te FDA'nın DMD tedavisi için 2 yaş ve üzeri hastalarda AGAMREE'yi oral süspansiyon 40 mg/ml olarak onayladığını duyurdu. Catalyst Pharmaceuticals, AGAMREE için Kuzey Amerika'da bir lisansa sahip ve ürünün ABD'de 2024'ün ilk çeyreğinde piyasaya sürülmesini planlıyor.
AGAMREE (Vamorolon) Hakkında:
Vamorolon, glukokortikoidlere bağlanma temeline dayanan ancak sonrasındaki etkinliği değiştiren ve 11-β-Hydroxysteroid Dehydrogenase (11β-HSD) enzimleri için bir substrat olmayan bir etki mekanizmasına sahip yeni bir ilaçtır. Bu mekanizma, kortikosteroidlere ilişkin doku içi artış ve toksisite sorunlarını yönetmede etkilidir ve bu nedenle ayırıcı bir anti-enflamatuar olarak kabul edilir. Bu mekanizma, güvenlik endişelerini etkinliğinden ayırma potansiyeline sahiptir. Dolayısıyla Vamorolon, şu anda DMD'li çocuklar ve gençler için standart tedavi olan mevcut glukokortikoidlere alternatif olabilir.
Zulassama odaklı VISION-DMD çalışmasında, Vamorolon, 24 haftalık tedavi sürecinde Placebo'ya kıyasla Stand-Up Hızı (TTSTAND) adlı birincil son noktayı (p=0,002) başardı ve olumlu bir güvenlik ve tolere edilebilirlik profili sergiledi [3]. VISION-DMD çalışmasındaki Placebo'ya kıyasla en sık bildirilen istenmeyen olaylar, Cushingoid görünümü, kusma ve D vitamini eksikliği idi. Genellikle istenmeyen olaylar hafif ila orta derecede seyretti.
Mevcut veriler, Vamorolon'un kortikosteroidlerin aksine büyümeyi kısıtlamadığını ve kemik metabolizmasına olumsuz etkisi olmadığını, normal kemik oluşumu ve rezorpsiyonu için serum işaretçileriyle desteklenen bulgularla gösteriyor.
AGAMREE (Vamorolon), DMD için ABD ve Avrupa'da Orphan-Drug statüsüne sahip ve FDA tarafından DMD için "Fast Track" ve "Nadir Pediatrik Hastalık" olarak, İngiliz MHRA tarafından ise DMD için "Umut Vaat Eden Yenilikçi İlaç" (PIM) olarak tanındı.
Duchenne Musküler Distrofisi Hakkında
Duchenne Musküler Distrofisi (DMD), neredeyse yalnızca erkekleri etkileyen X kromozomu ile ilişkili nadir bir kalıtsal hastalıktır. DMD, doğumda veya hemen sonrasında ortaya çıkan bir iltihaplanma ile karakterizedir. Bu iltihaplanma, kaslarda fibrozise yol açar ve klinik olarak ilerleyici kas dejenerasyonu ve zayıflık ile kendini gösterir. Hastalığın önemli aşamaları yürüme yeteneğinin kaybı, kendini besleme yeteneğinin kaybı, yardımcı solunuma başlama ve kardiyomiyopati gelişimidir. DMD, solunum ve/veya kalp yetmezliği nedeniyle yaşam süresini dördüncü on yıldan önce azaltır. Şu anda DMD'nin tedavisi için standart olanlar kortikosteroidlerdir. >> DMD Aile Rehberi
Santhera Pharmaceuticals Hakkında
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN), nadir görülen nöromusküler ve pulmoner hastalıklar için yenilikçi ilaçların geliştirilmesi ve pazarlanmasına odaklanmış İsviçre merkezli bir özel ilaç şirketidir. Şirket, ReveraGen'den AGAMREE (Vamorolon) için tüm dünyadaki endikasyonlar için özel bir lisansa sahiptir. Bu ilaç, Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) hastalarında standart kortikosteroidlere alternatif olarak araştırılmış disosiyatif bir steroiddir. AGAMREE'nin DMD tedavisi için ABD'de FDA ve Avrupa'da EMA tarafından onayı bulunmaktadır; ayrıca Avrupa'da ilaç başvurusu (MAA) şu anda İngiltere İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Ajansı (MHRA) tarafından incelenmektedir. Santhera, Vamorolon'un Kuzey Amerika'daki haklarını Catalyst Pharmaceuticals'e ve Çin'deki haklarını Sperogenix Therapeutics'e lisanslamıştır. Şirketin klinik piyasada bulunan Lonodelestat adlı ilacı ise kistik fibroz (CF) ve diğer nötrofilik akciğer hastalıklarının tedavisinde kullanılmaktadır. Daha fazla bilgi için www.santhera.de adresini ziyaret edebilirsiniz.
AGAMREE, Santhera Pharmaceuticals'ın tescilli bir markasıdır.
Bu içerik DMD DAYANIŞMA PLATFORMU tarafından hazırlanmıştır.