ABD’de yapılan bir araştırmaya göre, Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) hastalarında kalp problemleri başlamadan önce uygulanan önleyici tedavi, yaşam süresini önemli ölçüde uzatıyor. Ancak, hastaların yalnızca dörtte biri bu tedaviye erişebiliyor.
ABD merkezli Kas Distrofisi Gözetim, Takip ve Araştırma Ağı (MD STARnet) tarafından yürütülen araştırmada, koruyucu kalp ilaçlarının DMD hastalarının yaşam süresini uzattığı ortaya kondu. Çalışma, Muscle & Nerve dergisinde yayımlandı.
Önleyici Tedaviyle Yaşam Süresi Uzuyor
DMD, kasları koruyan distrofin proteininin eksikliğinden kaynaklanan genetik bir hastalık olup, ilerleyici kas kaybına ve kalp kası problemlerine yol açıyor. Kardiyomiyopati, anormal kalp ritimleri ve sol ventrikül disfonksiyonu (LVD), hastaların en sık karşılaştığı kalp sorunları arasında yer alıyor.
Mevcut tedavi protokolleri, kalp ilaçlarına 10 yaş civarında başlanmasını öneriyor. Daha önce yapılan araştırmalarda, bu ilaçları erken dönemde alan hastaların, 27 yaşına kadar LVD geliştirmeden yaşama şansının, tedavi almayan hastalara kıyasla altı kat daha fazla olduğu tespit edilmişti.
Bu yeni çalışmada ise 325 DMD hastasının verileri incelendi. Hastaların %27,7’si kalp rahatsızlığı belirtileri başlamadan önce önleyici tedavi aldı. En yaygın kullanılan ilaçlar, anjiyotensin dönüştürücü enzim (ACE) inhibitörleri olurken, daha az sıklıkla beta-blokerler ve anjiyotensin II reseptör blokerleri (ARB) reçete edildi.
Koruyucu Tedavi Alan Hastalar Daha Uzun Yaşıyor
Araştırma, önleyici kalp tedavisi alan hastaların ortalama 26,4 yıl yaşadığını, bu tedaviyi almayanların ise ortalama 23,3 yıl yaşadığını ortaya koydu. Ayrıca, 25 yaşına ulaşan hasta oranı, tedavi alanlarda %53,9 iken, tedavi almayanlarda %36,2 olarak belirlendi.
Önleyici kalp tedavisi gören hastalarda kalp hastalıklarının daha geç başladığı, kortikosteroid kullanımının daha az olduğu ve yürüme yetisini daha uzun süre koruyabildikleri görüldü. Bununla birlikte, tedavi gören hastaların erken yaşta solunum desteği kullanmaya başladığı tespit edildi.
"ABD’de Koruyucu Kalp Tedavisi Yeterince Yaygınlaşmadı"
Araştırmacılar, kalp koruyucu tedavilerin sağladığı avantajlara rağmen, ABD’de bu tedavilere erişimin yetersiz olduğunu belirtti. 1989 yılı öncesinde doğan hastalar hariç tutulduğunda, koruyucu tedavi ile uzun yaşam süresi arasındaki ilişkinin daha da güçlendiği görüldü.
Ancak, çalışmada “Bu güçlü kanıtlara rağmen, ABD’de koruyucu kalp ilaçları kullanımının yaygınlaşmadığı” vurgulandı. Araştırmacılar, “Sadece dört hastadan biri önleyici tedavi alıyor. Bu durum, DMD hastalarının bakımının iyileştirilmesi için önemli bir konu olarak ele alınmalıdır” ifadelerini kullandı.
Kaynak:
Bryson, S. (2025). Prophylactic Use of Cardiac Medications and Survival in Duchenne Muscular Dystrophy. Muscle & Nerve.