Şu anda, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisinde devrim niteliğinde bir gelişme yaşanıyor. Brezilya hükümeti, Roche tarafından geliştirilen ve DMD hastaları için gen terapisi olarak kullanılan Elevidys adlı ilacın finansmanını sürdürülebilir hale getirmek amacıyla risk paylaşım modeli uygulamayı planlıyor. Bu model, sağlık sistemleri için yüksek maliyetli tedavilerin erişilebilirliğini artırırken, ilaç firmaları için de sonuç odaklı bir geri ödeme süreci sağlıyor.
Risk Paylaşım Modeli: Sağlık Ekonomisinde Yeni Bir Dönem
Risk paylaşım modeli, ilaç ve sağlık teknolojisi değerlendirme süreçlerinde giderek daha fazla benimsenen bir yöntemdir. Bu modelde, ilaç şirketi ile hükümet veya sigorta sağlayıcısı arasında, tedavinin belirli klinik sonuçları sağlaması koşuluyla ödeme yapılmasını içeren bir anlaşma yapılır. Elevidys’in Brezilya kamu sağlık sistemine (SUS) dahil edilmesi sürecinde de bu modelin temel alınması bekleniyor.
Brezilya hükümeti, Elevidys'in fiyatını 13,6 milyon Brezilya reali olarak belirledi. Ancak, %21,53’lük bir indirimle Elevidys’in kamu sağlık sistemi kapsamına 10,6 milyon Brezilya reali (yaklaşık 65.000.000 TL) bedelle alınması planlanıyor. Risk paylaşım modeli çerçevesinde, tedavi istenen klinik faydayı sağlamazsa Roche’un ödemelerin bir kısmını geri iade etmesi bekleniyor.
Benzer bir anlaşma, 2022 yılında Novartis ile Zolgensma gen terapisi için yapılmıştı. Zolgensma’nın kamu sistemine dahil edilmesi sürecinde, maliyetin yalnızca %20’si peşin ödenmiş, geri kalan miktar ise dört yıllık taksitlere bölünmüştü. Aynı yöntemin Elevidys için de uygulanması muhtemel görünüyor.
Elevidys ve DMD Tedavisindeki Önemi
Duchenne Musküler Distrofi (DMD), X kromozomuna bağlı resesif bir hastalık olup, genellikle erkek çocuklarında görülen, ilerleyici kas kaybına neden olan ölümcül bir kas hastalığıdır. Elevidys, AAV (Adeno-ilişkili Virüs) tabanlı gen terapisi kullanarak hastaların eksik olan distrofin proteininin işlevsel bir versiyonunu üretmelerini sağlamayı amaçlıyor.
ABD’de FDA (Gıda ve İlaç Dairesi) tarafından onaylanan Elevidys, Brezilya’da yasal süreçlerden geçerek ülkenin en pahalı tedavisi konumuna geldi. ABD’de Elevidys’in fiyatı 3,2 milyon dolar (yaklaşık 115.000.000 TL) seviyesinde olup, Brezilya hükümeti tarafından yapılan düzenlemeler ile bu rakam 10,6 milyon Brezilya reali (65.000.000 TL) seviyesine çekildi.
Brezilya Yüksek Mahkemesi’nde Elevidys ile ilgili açılan 70 dava, ilacın kamu sağlık sistemine dahil edilmesini zorunlu hale getirdi. Yargıç Gilmar Mendes, hükümetin Elevidys için ödeme yapmasını sağlayan ihtiyati tedbir kararı verdi.
Risk Paylaşım Modelinin Sağlık Sistemi Üzerindeki Etkileri
Brezilya’da yaklaşık 300 nitelikli DMD hastasının Elevidys tedavisi için uygun olduğu tahmin ediliyor. Elevidys’in kamu ve özel sağlık sistemlerine maliyetinin yılda 17 milyon Brezilya reali olabileceği öngörülüyor. Eski Bilim ve Teknoloji Bakanı Denizar Vianna, Elevidys’in yıllık toplam maliyetinin 3,6 milyar Brezilya realine ulaşabileceğini belirtiyor.
Sağlık Bakanlığı tarafından yürütülen hemofili programı, 2023 yılında 1,2 milyar Brezilya reali bütçeyle 32.000 hastaya hizmet verdi. Bu kapsamda Elevidys’in yıllık maliyetinin oldukça yüksek olması, risk paylaşım modelinin önemini artırıyor. Bu sistem sayesinde:
- Tedavi başarısına dayalı ödeme modeli uygulanacak.
- Sağlık bütçesinin sürdürülebilirliği sağlanacak.
- DMD hastalarının tedaviye erişimi artırılacak.
Risk paylaşım modeli, sadece Brezilya için değil, tüm dünyada gen terapileri için gelecekteki finansman modelleri konusunda önemli bir örnek teşkil ediyor.
Elevidys ve Risk Paylaşımının Küresel Yansımaları
Brezilya’nın Elevidys için Roche ile bir risk paylaşım anlaşması yapması, yüksek maliyetli gen tedavileri için yeni bir dönemin başlangıcı olabilir. Dünyada birçok ülke, gen terapilerinin yüksek maliyetini karşılamakta zorluk çekerken, Brezilya'nın bu modeli benimsemesi diğer ülkeler için de örnek teşkil edebilir.
Bu gelişmeler ışığında, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) ve diğer düzenleyici kurumların, Elevidys’i değerlendirirken Brezilya'nın benimsediği modeli inceleyerek benzer bir finansman modeli geliştirebileceği düşünülmektedir.
DMD hastaları ve aileleri için bu tür finansal düzenlemeler, tedaviye erişimi artırarak hayat kalitesini iyileştirebilir. Sağlık ekonomisi açısından ise bu tür modeller, pahalı tedavilerin sürdürülebilir şekilde uygulanmasını sağlayarak küresel sağlık sistemlerinde devrim yaratabilir.
DMD DAYANIŞMA PLATFORMU | Haber Merkezi