ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Sarepta Therapeutics'in Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisinde kullanılan Elevidys adlı gen terapisinin kullanımını dört yaş ve üzeri hastaları kapsayacak şekilde genişletti. FDA, dört yaş ve üzeri yürüyebilen hastalar için bu terapiye doğrudan onay verirken, yürüyemeyenler için hızlandırılmış onay verdi.
Elevidys, geç aşama klinik denemelerde birincil hedeflerini sağlayamamış olsa da, ikincil hedeflere ulaşmış ve yeni bir güvenlik sorunu görülmemiştir. Bu gen terapisi, Duchenne kas distrofisi hastalarında motor fonksiyonlarını önemli ölçüde iyileştirmediği için etkinliği konusunda bazı sorular gündeme gelmişti.
CureDuchenne adlı, DMD hastalarına destek ve araştırma finansmanı sağlayan kar amacı gütmeyen kuruluşun kurucusu ve CEO'su Debra Miller, terapi kararını değerlendirdi. "Bir ebeveyn olarak, çocuğunuzun kötüleştiğini izlemek ve daha iyi bir şeyler ummak yerine, şu anda var olan bir fırsatı değerlendirebilirsiniz," dedi.
Duchenne kas distrofisi, dünya genelinde yaklaşık her 3.500 erkek doğumdan birini etkileyen bir hastalık. Bu hastalık, iskelet ve kalp kaslarını zayıflatıyor ve zamanla kötüleşiyor. Cleveland Clinic'e göre, hastalar genellikle 25 yaşına kadar bu hastalık nedeniyle hayatlarını kaybediyorlar.
FDA, geçen yıl yürüyebilen dört ila beş yaşındaki hastalar için Elevidys’e hızlandırılmış onay vermişti. Hızlandırılmış onay, doğrulayıcı veriler elde edilmeden tedavilerin onaylanmasını sağlamaktadır. Ancak genişletilmiş onayın ardından, yürüyemeyen Duchenne hastaları için gen terapisinin devam eden kullanımı, klinik faydanın bir doğrulama denemesiyle teyit edilmesine bağlı olabilir. Elevidys’in DMD geninde belirli mutasyonlara (8. ve 9. ekzonları kapsayan) sahip hastalarda kullanılmamaktadır.
DMD DAYANIŞMA PLATFORMU - Haber Merkezi
Bu çok sevindirici bir haber. Umarım kısa zamanda ülkemizdeki çocuklar içinde uygulanır.
YanıtlaSil