Duchenne kas distrofisi (DMD), kasların zayıflamasına yol açan ve özellikle erkek çocukları etkileyen genetik bir hastalıktır. Bu makalede, DMD hastalarına yönelik bir tedavi olan Viltepso (Viltolarsen) hakkında tüm detayları inceleyeceğiz. Viltepso, DMD hastalarında belirli genetik mutasyonlara sahip olanların tedavisinde kullanılan bir ilaçtır.
>> Oğlum ekzon atlama tedavisine uygun mu?
Viltepso'nun tanıtımı
Viltepso, Nippon Shinyaku şirketi tarafından geliştirilen ve distrofin geninin doğrulanmış eksikliği ile exon 53 atlama tedavisi için onaylanmış bir ilaçtır. Bu tedavi, kasların distrofin adı verilen önemli bir proteinin eksikliği nedeniyle zayıfladığı DMD hastalarında etkilidir. Viltepso, ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından 12 Ağustos 2020 tarihinde koşullu onay almıştır. Bu, normalde tam onay için gereken daha kapsamlı verilere dayanarak Viltepso'nun satışına izin verildiği anlamına gelmektedir.
Viltepso nasıl çalışır?
DMD hastalığı, distrofin adı verilen bir proteini üretemeyen DMD genindeki mutasyonlar nedeniyle ortaya çıkar. Viltepso, antisense oligonükleotit adı verilen bir ilaç türüdür ve exon 53'ü maskeler(siler). Bu sayede hücreler, mature mRNA yaparken exon 53'ü atlama eğilimindedir. Bu atlama, diğer exonların yeniden bir araya gelmesine yardımcı olur ve hücrelerin kısa ama işlevsel bir distrofin proteini üretmesini sağlar.
Viltepso klinik çalışmaları
ABD ve Kanada'da gerçekleştirilen bir Faz 2 çalışma, Viltepso'nun exon 53 atlama tedavisine uygun onaylı mutasyonlara sahip DMD'li 16 erkek çocuk üzerinde etkisini inceledi. Sonuçlar, Viltepso'nun düşük doz (40 mg/kg) veya yüksek doz (80 mg/kg) olarak verildiğinde 20 ila 24 hafta süren infüzyonun ardından kaslarda distrofin üretimini artırdığını gösterdi. Tedavi, öksürük ve üst solunum yolu enfeksiyonu gibi yaygın yan etkilere sahipti, ancak bu yan etkiler çalışmadan ayrılmalarına neden olacak kadar ciddi değildi.
VILTEPSO distrofin üretimini önemli ölçüde artırdı
Japonya'da gerçekleştirilen bir Faz 1/2 klinik çalışma, Viltepso'nun 16 DMD'li çocuk üzerindeki etkisini değerlendirdi ve tedavinin kaslarda distrofin üretimini artırdığını gösterdi. Yüksek doz (80 mg/kg) alan hastalarda kas gücünde artış eğilimi gözlemlendi ve ciddi tedavi ile ilgili yan etkiler rapor edilmedi.
ABD ve Kanada'da gerçekleştirilen bir açık etiket uzatma çalışması, Viltepso'nun uzun süreli kullanımının motor fonksiyonunun gerilemesini önlediğini gösterdi.
Sonuç ve gelecek araştırmalar
Viltepso'nun koşullu onayı, devam eden Faz 3 RACER53 çalışmasının sonuçlarına bağlıdır. Bu çalışma, 4 ila 7 yaş arası DMD'li çocuklarda tedavinin güvenliği ve etkinliğini test etmektedir. Araştırmacılar, hastaları Viltepso'nun haftalık infüzyonu (80 mg/kg) veya plasebo ile rastgele atayacaktır. Çalışmanın temel hedefi, hastaların ayakta durma süresini ölçerek kas gücü ve fonksiyonundaki değişiklikleri test etmektir.
Viltepso, 250 mg/5 mL (50 mg/mL) dozunda flakonlar halinde sunulmaktadır ve haftalık olarak intravenöz infüzyonla uygulanır. Viltepso kullanımı böbrek toksisitesine neden olabilir, bu nedenle tedavi sırasında böbrek fonksiyonu yakından takip edilmelidir.
Viltepso, belirli genetik mutasyonlara sahip DMD hastalarının tedavisinde umut vadeden bir ilaçtır ve devam eden araştırmalar bu tedavinin etkinliğini daha da kesinleştirecektir. Viltepso, DMD hastaları için yeni bir umut kaynağıdır ve bu tedaviye ihtiyaç duyan hastalar için önemli bir ilerlemedir.
ÖZET
Viltepso (Viltolarsen), Duchenne kas distrofisi (Duchenne Muscular Dystrophy - DMD) tedavisinde kullanılan ve distrofin geninin belirli bir eksikliği olan hastalara yönelik olarak geliştirilmiş bir ilaçtır.
- Onay ve üretici: Viltepso, Japonya'da Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) adıyla onay almıştır ve NS İlaç tarafından üretilmektedir.
- Kullanım: Viltepso, intravenöz yolla (damar içi infüzyon) uygulanan bir ilaçtır. Bu nedenle hastaların bu tedaviyi alabilmek için bir sağlık profesyonelinin gözetiminde bir sağlık kuruluşunda tedavi edilmeleri gerekebilir.
- Onay durumu: Viltepso, Amerika Birleşik Devletleri'nde Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından onay almış ve Japonya'da İlaç ve Tıbbi Cihazlar Kurumu (PMDA) tarafından onaylanmıştır.
- Fiyat: Viltepso'nun fiyatı tahmini olarak €2,176.20 civarındadır. Ancak ilaç fiyatları coğrafyaya, sağlık sigortasına ve diğer faktörlere bağlı olarak değişebilir.
- Satış: Bazı ülkelerde henüz onaylanmamış olsa bile, Viltepso'nun everyone.org gibi platformlarda satışı yapılabilmektedir. Ancak ilacı kullanmaya başlamadan önce bir sağlık profesyoneli ile danışmak önemlidir.
Viltepso (Viltolarsen), belirli genetik mutasyonlara sahip DMD hastalarının tedavisinde kullanılan bir tedavi seçeneğidir. Bu ilacın kullanımı ve tedavi süreci, bir doktorun denetiminde ve hastanın genetik profiline bağlı olarak belirlenmelidir. Bu nedenle, DMD hastaları veya aileleri bu ilacı kullanmayı düşünüyorlarsa, bir sağlık profesyoneli ile iletişime geçmelidir.
Viltepso (Viltolarsen) hakkında daha fazla detay ve güncel bilgilere erişmek için https://www.viltepso.com/ internet sitesini ziyaret edebilirsiniz. Bu resmi web sitesi, Viltepso'nun özellikleri, kullanımı, tedavi süreci ve diğer önemli bilgiler hakkında kapsamlı bilgi sağlayacaktır.
Bu içerik DMD DAYANIŞMA PLATFORMU tarafından hazırlanmıştır.