Dyne Terapi, Ekzon 51 atlamasına uygun olan Duchenne Musküler Distrofi hastalarında yapılan DELIVER Faz 1/2 denemesinde DYNE-251'in olumlu klinik veriler elde ettiğini duyurdu.
>> DMD ekzon atlama tedavisi nedir ve nasıl çalışır?
HABER ÖZETİ: Dyne Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi'li hastalar üzerinde yapılan DYNE-251'in olumlu sonuçlarını duyurdu. Bu ilaç, Eteplirsen ile benzer özelliklere sahip olarak görüldü ve kaslarla ilişkili distrofin proteininde %0,28'lik bir artış sağladı. Ayrıca, miyotonik distrofi tip 1 için geliştirilen DYNE-101'in ACHIEVE çalışmasının verileri de paylaşıldı; bu çalışma, miyotonik distrofi sağlık indeksinde (MDHI) iyileşmeler gösterdi. Dyne'ın baş tıbbi sorumlusu Wildon Farwell, elde edilen verilerin kronik hastalıkların tedavisinde kritik önem taşıdığını ve yeni tedavi seçeneklerinin geliştirilmesinde heyecan verici bir fırsat sunduğunu vurguladı. Bu sonuçlar, Elevidys'in yanı sıra Sarepta Therapeutics'in DMD ilaçlarıyla rekabet edebileceğini gösteriyor. Ancak, FDA'nın yürüttüğü süreç ve Dyne'ın daha fazla veri beklemesi piyasada belirsizlik yaratıyor. Dyne CEO'su Joshua Brumm, ilacın DMD'de kas hücrelerine odaklanan bir platform olduğunu belirtirken, aynı zamanda merkezi sinir sistemi bozukluklarına karşı yeni tedavilere de yatırım yapıldığını açıkladı.
DYNE-251 ilacı, Eteplirsen olarak Amerika'da piyasada olan ilaç ile benzer özelliklere sahiptir. Eteplirsen ile benzer düzeyde distrofin akışı ile sonuçlandı.
DYNE-251 ile tedavi edilen hastalar, altı ay içinde kaslarla ilişkili bir protein olan distrofinde %0,28'lik bir artış yaşadı.
İlaç aynı zamanda miyotonik distrofi tip 1 (DM1) için başka bir tedavi olan DYNE-101'deki ACHIEVE çalışmasının verilerini de yayınladı.
Bu çalışmada DYNE-101, doza bağlı bir ekleme düzeltmesi ve kas iletiminde artış göstererek miyotonide fonksiyonel iyileşmeye yol açtı. ACHIEVE araştırması, 1,8 mg/kg DYNE-101 Q4W alan hastaların, altı ayda miyotonik distrofi sağlık indeksinde (MDHI) genel iyileşme yaşadıklarını buldu.
Dyne'ın baş tıbbi sorumlusu Wildon Farwell yaptığı bir açıklamada, "ACHIEVE and DELIVER denemelerimizden elde edilen bu ilgi çekici ilk veriler, tedavi seçeneği olmayan veya sınırlı tedavi seçeneği olan yıkıcı hastalıklara yönelik araştırma tedavi yöntemlerimizi ilerletmek zorunda olduğumuz heyecan verici fırsatın altını çiziyor" dedi. "Bu sonuçların temelinde, kronik hastalıklara yönelik tedavilerin geliştirilmesinde kritik öneme sahip olan olumlu güvenlik profilleri yer alıyor."
Sonuçlar, DYNE-251'in, dört ila beş yaşlarındaki ayaktan pediatrik hastalarda adeno-ilişkili virüs bazlı bir gen terapisi olan Elevidys'i içeren Sarepta Therapeutics'in DMD ilaçları ile rekabet halinde ortaya çıkabileceğini göstermektedir.
Elevidys , Haziran ayında Gıda ve İlaç İdaresi'nden hızlandırılmış bir onay aldı ancak Ekim ayında yapılan 3. Aşama denemesinde beklenen sonucu alıp almayacağı net değil. Sarepta'nın hisseleri Dyne'ın duyurusunun ardından %2,1 oranında değer kaybetti.
Ocak 2022'de FDA, ilacın IND başvurusunun klinik olarak durdurulduğunu duyurdu ve daha fazla klinik ve klinik olmayan bilgi istedi. Dyne'ın terapiyi yılın ilerleyen dönemlerinde Faz 1/2 denemelerine taşımasıyla bu durum yaklaşık altı ay sonra netleşti.
Dyne, 2024'ün ikinci yarısında ACHIEVE ve DELIVER denemelerinden daha fazla veri beklediğini söyledi.
Dyne CEO'su Joshua Brumm, ilacın FORCE platformunun altını çizdi. FORCE, DMD'deki kas hücrelerine ekzon atlayan antisens oligonükleotidler göndererek distrofin proteininin ekspresyonunu teşvik eder ve kas dejenerasyonunun yavaşlamasına yardımcı olur.
Ancak Brumm, Dyne'ın DMD'nin ötesinde ve merkezi sinir sistemi (CNS) bozukluklarına karşı yeni tedaviler geliştirmek için platforma yatırım yaptığını söyledi.
Bu haber DMD DAYANIŞMA PLATFORMU tarafından hazırlanmıştır.