Sarepta Therapeutics, Duchenne kas distrofisi tedavisi için geliştirdiği ELEVIDYS'in etiketli endikasyonunu genişletme adına ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) başvuruda bulundu. Şirket, Duchenne kas distrofisi hastalarının tedavisinde kullanılan ELEVIDYS'in etiketli endikasyonunu, DMD geninde mutasyona sahip hastalara yönelik olarak genişletmeyi amaçlıyor.
Sarepta'nın CEO'su Doug Ingram, FDA'nın süreci hızlandırarak şirketin genişleme başvurusunu gözden geçirmesine dair takdirini belirtti ve etiketli endikasyonun yaş ve ambulasyon kısıtlamalarını kaldırmayı hedeflediklerini vurguladı.
2019'da Roche ile yapılan işbirliği kapsamında, Sarepta ELEVIDYS'in ABD'deki düzenleyici onaylarından ve ticarileştirilmesinden sorumlu iken, Roche dünya genelindeki hastalara ulaşım ve düzenleyici onaylarla ilgileniyor. İki şirket, ELEVIDYS'in Duchenne hastalarına erişimini hızlandırmak amacıyla geniş kapsamlı bir ortak klinik geliştirme planı yürütüyor.
Detaylı bilgi için www.SareptAssist.com adresi ziyaret edilebilir veya 1-888-727-3782 numaralı telefondan bilgi alınabilir.
Sarepta, nadir hastalıklarda genetik tedaviler konusunda öncü bir firma olup Duchenne kas distrofisi ve limb-girdle kas distrofileri alanlarında 40'tan fazla geliştirme aşamasındaki programa sahiptir. Şirketin gen terapisi, RNA ve gen düzenleme alanlarında geniş çalışma ağı bulunmaktadır.
Kaynak: https://www.businesswire.com/news/home/20231222229596/en/