Duvyzat (Givinostat) Nedir? DMD Tedavisi İçin Onaylanan İlaç Hakkında Sıkça Sorulan Sorular

ITF Therapeutics'in geliştirmiş olduğu Duvyzat (Givinostat) adlı ilaç Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) tarafından, Duchenne kas distrofisi (DMD) tanısı konmuş 6 yaş ve üzeri hastaların tedavisi için onaylandı. Duvyzat hakkında hasta ve ailelerine daha fazla bilgi sağlamak için Sıkça Sorulan Sorular (S.S.S.) listesi hazırladık.

1. DUVYZAT nedir ve ABD'deki düzenleyici onay durumu nedir?

DUVYZAT, 6 yaş ve üzeri DMD hastaları için bir reçeteli ilaçtır. Bir histon deasetilaz (HDAC) inhibitörüdür. ABD FDA tarafından 21 Mart 2024 tarihinde onaylanmıştır.

2. DUVYZAT tedavisi için kimler uygun?

DUVYZAT, ABD'de 6 yaş ve üzeri DMD hastaları için uygundur. DMD, genetik bir hastalıktır, yani genlerdeki değişiklikler veya mutasyonlar tarafından neden olunur. DMD farklı tipte genetik mutasyonlar tarafından tetiklenebilir. Doktorlar, mutasyona bakılmaksızın DUVYZAT'ı reçete edebilirler.

DUVYZAT tedavisi için uygunluk hakkında daha fazla bilgi için lütfen doktorunuzla konuşun.

3. Amerika'daki hastalar şu anda DUVYZAT'a erişebilir mi?

ITF Therapeutics, DUVYZAT'ı mümkün olan en kısa sürede erişilebilir hale getirmek için çalışıyor. DUVYZAT'ın 2024'ün üçüncü çeyreğinde hastalara sunulması planlanmaktadır.

4. Türkiye'deki hastalar şu anda DUVYZAT'a erişebilir mi?

Türkiye'deki hastalar için sürecin nasıl işleyeceği şuan bilinmemektedir. Ailelerin hekimler ve dernekler ile görüşerek süreci hızlandırma adımları atmaları gerekmektedir.

5. Klinik denemelerin bir parçası olarak DUVYZAT alan hastalar tedaviye devam edebilecekler mi?

ITF Therapeutics, klinik deneme hastalarının DUVYZAT'ı almaya devam edebilmelerini sağlamak için çalışmaktadır. Klinik deneme merkezleriyle işbirliği yaparak hastaların ticari olarak mevcut ürüne geçişlerine yardımcı olunacktır. Daha fazla bilgi almak isteyen klinik deneme hastaları ve bakıcıları, bakım yerlerinin temsilcileriyle konuşmalıdır. (Klinik çalışmada yer alan aileler için bu cevap)

6. DUVYZAT'ın maliyeti ne kadar olacak?

DUVYZAT'ın ticari maliyeti henüz belirlenmedi. Ancak, ITF Therapeutics DMD hastaları için DUVYZAT'ı uygun hale getirme konusunda kararlıdır ve bunu mümkün olan en kısa sürede gerçekleştireceğine inanıyoruz.

7. DUVYZAT'a erişimi desteklemek için bir hasta yardım programı olacak mı?

DUVYZAT'a erişimi desteklemek için çeşitli hizmetler sunacak. DUVYZAT topluluğundan geri bildirim toplama sürecinde geliştirdiği programlar ve hizmetler hastaların ve ailelerinin ihtiyaçlarını karşılamak içindir.

8. DUVYZAT, Becker kas distrofisi olan hastalar için mevcut olacak mı?

Becker kas distrofisi (BMD) ile yaşayan insanların ve ailelerinin önemli karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlarını ITF Therapeutics tarafından bilinmektedir.. BMD için klinik geliştirme henüz erken aşamalardadır. İlerleyen süreçlerde kullanıp kullanılmayacağı netleşecektir.

9. ITF Therapeutics kimdir?

ITF Therapeutics, İtalya'nın Milano şehrinde 1938 yılında kurulan Italfarmaco S.p.A.'nın ABD merkezli nadir hastalıklar bölümüdür. İtalfarmaco, dünya genelinde birçok hastaya kullanım için onaylanmış birçok yenilikçi terapötik ürünün başarılı bir şekilde geliştirilmesini sağlayan özel bir küresel ilaç şirketidir. Şirket, 5 kıtada 60'tan fazla ülkede faaliyet göstermekte ve birçok terapötik alanın karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlarını ele almak için umut verici araştırmaları ilerletmeye devam etmektedir. Ocak 2024'te, İtalfarmaco, ABD'de nadir hastalıkları da içeren ürünlerin geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklanan ITF Therapeutics'i yeni bir bölüm olarak başlattı.

10. DUVYZAT'ın 6 yaşın altındaki çocuklarda güvenli mi?

DUVYZAT'ın 6 yaşın altındaki çocuklarda güvenli ve etkili olup olmadığı bilinmemektedir.

11. DUVYZAT hakkında bilinmesi gereken en önemli güvenlik bilgileri nedir?

• Kanınızdaki düşük trombosit sayısı (trombositopeni). Trombositler, kan pıhtılaşması için önemlidir ve sayılarının azalması kanama veya morarma riskinin artmasına neden olabilir. Sağlık uzmanınız, DUVYZAT'ı kullanmaya başlamadan önce ve tedavi sırasında trombositopeni belirtileri için kan sayımınızı düzenli olarak kontrol edecektir. Eğer cildinizde sıra dışı kanama veya peteşi olarak adlandırılan küçük kırmızı veya mor lekeler fark ederseniz derhal sağlık uzmanınıza başvurun. Sağlık uzmanınız, kan trombosit sayınız düşük devam ediyorsa DUVYZAT dozunuzu değiştirebilir veya DUVYZAT tedavinizi durdurabilir.
• Kanınızdaki yağ (trigliserid) seviyelerinin artması. Herhangi bir belirti olmayabilir, bu nedenle sağlık uzmanınız, DUVYZAT'ı kullanmaya başlamadan önce ve tedavi sırasında trigliserid seviyelerinizi kontrol etmek için düzenli olarak kan testleri yapacaktır. Sağlık uzmanınız, trigliserid seviyeleriniz yüksek devam ediyorsa DUVYZAT dozunuzu değiştirebilir veya DUVYZAT tedavinizi durdurabilir.
• Sık sık sulu gevşek dışkılar (ishal) ve kusma. DUVYZAT kusmaya ve orta ila şiddetli diyareye neden olabilir. Eğer ishal olursa, dışkı semptomlarının sıklığını ve şiddetini takip etmelisiniz, bol miktarda sıvı tüketmeli ve sağlık uzmanınıza başvurmalısınız. Sağlık uzmanınız, diyare yönetilemez veya geçmezse DUVYZAT dozunuzu değiştirebilir veya DUVYZAT tedavinizi durdurabilir.
• DUVYZAT'ı kullanmadan önce, tüm tıbbi durumlarınızı, dahil olmak üzere sağlık uzmanınıza söyleyin:
• Herhangi bir kalp problemi var mı veya düzensiz kalp ritimlerine neden olabilecek herhangi bir ilaç alıyor musunuz?
• Herhangi bir kanama probleminiz var mı?
• Ayrıca, reçeteli ve reçetesiz ilaçlarınızı, vitaminlerinizi ve bitkisel takviyelerinizi içeren tüm ilaçları sağlık uzmanınıza söyleyin.
• DUVYZAT'ı belirli diğer ilaçlarla birlikte almak birbirlerini etkileyebilir. Diğer ilaçları başlatmayın veya durdurmayın ve sağlık uzmanınıza danışın.
• DUVYZAT ciddi yan etkilere neden olabilir, bunlar arasında:
• Kalp elektrik aktivitesinde değişiklikler, QT Uzaması denilen. QT Uzaması, Torsades de Pointes olarak bilinen bir tür düzensiz kalp ritimi gelişme riskini artırabilir. Hissiz hissetme, düzensiz kalp atışları, baş dönmesi veya bilincinizi kaybetme gibi belirtiler varsa hemen sağlık uzmanınıza başvurun.
• DUVYZAT'ın en yaygın yan etkileri arasında diyare, bulantı, kusma, mide ağrısı, kanınızdaki trombosit sayısının azalması, kandaki yağ seviyesinin artması ve ateş bulunmaktadır.
• Bunlar DUVYZAT'ın olası tüm yan etkileri değildir. Daha fazla bilgi için sağlık uzmanınıza veya eczacınıza başvurun.

Bu içerik DMD DAYANIŞMA PLATFORMU tarafından hazırlanmıştır.