Sarepta’nın Ekzon 51 Atlama Tedavisi Akdeniz Üniversitesi’nde Klinik Aşamayı Tamamladı: Post-Trial Dönemde Firma İlacı Sağlamaya Devam Edecek Ancak Uygulama Desteği Olmayacak!

Akdeniz Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Nörolojisi Bölümü’nde, Prof. Dr. Özgür Duman’ın öncülüğünde yürütülen Sarepta Therapeutics’e ait MISS51ON ekzon 51 atlama klinik çalışmasında önemli bir dönemeç geride kaldı. Ağustos 2022’de tedaviye başlayan ilk beş çocuk için planlanan 144 haftalık takip süreci, Mayıs 2025 itibarıyla tamamlandı. Bu gelişme ile birlikte söz konusu hastalar için klinik çalışma süreci sona ermiş oldu.

Klinik Süreç 2026’ya Kadar Sürecek

Çalışmaya daha sonra dahil olan diğer çocuklar için takip süreci ise devam ediyor. Bu hastalar için klinik sürecin 2026 yılına kadar tamamlanması bekleniyor. Ancak, süreci tamamlayan çocuklar için şimdi yepyeni bir belirsizlik gündeme geldi: Klinik çalışma sona erdikten sonra, hastalar ilaca erişmeye devam edebilecek mi?

Prof. Dr. Duman’ın Ayrılığı Endişe Yarattı

Çalışmanın yürütücüsü olan Prof. Dr. Özgür Duman’ın, süreç devam ederken görevinden ayrılması, hastalar ve aileler arasında belirsizlik ve kaygı yarattı. Ancak bu kritik süreçte, Akdeniz Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Nörolojisi Bilim Dalı'ndaki diğer uzman hekimler sürece müdahil olarak, klinik çalışmanın aksamadan devam etmesini sağladı.

Hasta Seçim Süreci Şeffaf mıydı?

Çalışmaya hasta seçimiyle ilgili süreçte ise bazı tartışmalar yaşandı. Bazı kişilere ayrıcalık tanındığı yönündeki iddialar kamuoyuna yansıdı. Bu iddiaların ardından Prof. Dr. Özgür Duman’ın geçici olarak görevden alındığı ileri sürüldü. Ancak söz konusu olayla ilgili kamuoyuna net ve resmi bir açıklama yapılmadığı için, bu durumun ayrıntıları ve doğruluğu halen belirsizliğini koruyor.

Tedavi Gözle Görülür Fayda Sağladı

Klinik çalışma boyunca Sarepta Therapeutics firması tarafından sağlanan tedavinin hastalarda gözle görülür faydalar sağladığı bildirildi. Ailelerin aktardığına göre; çocuklarda kas gücü, hareket kabiliyeti ve genel sağlık durumunda anlamlı ilerlemeler gözlemlendi. Bu nedenle, tedavinin kesintiye uğramaması hastalar açısından büyük önem taşıyor.

Sarepta Tedaviye Ücretsiz Devam Etmeye Hazır, Ama…

Firma, çalışma sonrası erişim (post-trial access) kapsamında, klinik süreci tamamlayan çocuklara ilacı ücretsiz olarak sağlamaya devam edeceğini açıkladı. Ancak bu süreçte ilaç yalnızca gönderilecek, hastaneye ulaştırılması, hasta yatışı, tedavi takibi, sağlık personeli desteği ve organizasyonel işlemler artık Sarepta tarafından karşılanmayacak. Bu durum, tedavi sürecinin sürdürülebilirliğini ciddi biçimde riske atıyor.

Sorumluluk Kime Ait Olacak?

Post-trial access süreci yeterince organize edilemezse ve Sarepta’nın desteği olmadan tedaviyi sürdürecek bir hekim veya kurum bulunamazsa, tedavinin tamamen durdurulması gündeme gelebilir. Bu da, tedaviden yarar gören çocuklar için ciddi bir sağlık tehdidi anlamına geliyor.

Hekimler Post-trial Süreçten Tedirgin

Hekimlerin post-trial access sürecinde tedaviyi sürdürme konusunda birçok risk ve çekince ile karşı karşıya kaldığı ifade ediliyor:

1.  Yasal Sorumluluk: Klinik çalışma tamamlandığında, tedavi artık deneysel değil, rutin bir sağlık hizmeti gibi değerlendiriliyor. Bu durumda, oluşabilecek yan etkiler ya da komplikasyonlardan hekim doğrudan sorumlu tutulabilir.
2. Ruhsat Sorunu: İlacın Türkiye’de resmi ruhsatı bulunmadığı veya Sağlık Bakanlığı onayı olmadığı için, uygulayan hekim “onay dışı ilaç kullanımı” nedeniyle hukuki risk altına girebilir.
3. Altyapı Eksiklikleri: Firma artık gümrük, lojistik, yatış, takip ve sağlık personeli desteği vermeyeceği için, bu süreçlerin eksik yürütülmesi tıbbi ve idari sorunlara yol açabilir.
4. Etik Sorumluluk: Takibi düzgün yapılmayan ya da sürdürülemeyen bir tedaviyi uygulamak, etik açıdan da sorunlu hale gelir. Hekimler, zarar verme riskini göz önünde bulundurarak bu sorumluluğu almak istemeyebilir.
5. Maddi ve İnsan Kaynağı Yetersizliği: Firma desteği olmadan tüm süreç, hastane ve hekimin omzuna binecek. Bu da hem zaman hem personel hem de maliyet açısından sürdürülemez bir yük oluşturabilir.

Hastalar ve Aileleri Belirsizlik İçinde

Klinik çalışmada yer alan çocuklar ve aileleri, tedavinin devamı konusunda büyük bir belirsizlik yaşıyor. Tedaviye erişimin kesilmesi, hastaların mevcut kazanımlarını kaybetmesine ve sağlık durumlarında ciddi gerilemelere yol açabilir. Bu nedenle, Sağlık Bakanlığı başta olmak üzere tüm yetkili kurumların konuya acilen müdahil olması ve post-trial access sürecini hem yasal hem de lojistik olarak güvence altına alması büyük önem taşıyor.

DMD Haber