Duchenne Kas Hastalığı (DMD), genetik bir kas hastalığı olup, genellikle erkek çocuklarda görülen ve zamanla kasların zayıflamasına neden olan ciddi bir hastalıktır. Bu hastalık, tedavi edilmediğinde yaşam kalitesini büyük ölçüde düşürebilir ve erken yaşta hayatı tehdit edici sonuçlara yol açabilir. Ancak, bu zorlu yolculukta önemli bir umut ışığı olan DMD Warrior, DMD'li bireylerin sesi olmayı ve farkındalık yaratmayı amaçlayan güçlü bir platformdur.
Bugün, DMD Warrior'ın kurucularından Maristela ve Çağdaş ile gerçekleştirdiğimiz röportajda, bu önemli misyonu daha yakından keşfedecek ve Duchenne kas hastalığıyla mücadelede neler yapıldığını öğreneceğiz.
Genel Bilgiler ve DMD Warrior Hakkında:
1. Öncelikle en çok merak ettiğim sorudan başlamak istiyorum. DMD Warrior kimlerden oluşuyor?
Ekibimiz şu an için 8 farklı ülkeden ve 8 kişiden oluşuyor. ABD, Brezilya, İtalya, Türkiye, Güney Kore, Japonya, Hindistan ve Rusya. Bunun haricinde de kalabalık bir aileyiz. DMD’li çocuklar ve ailelerle iletişim halindeyiz. Onlardan edindiğimiz bilgileri de paylaşmak adına kullanıyoruz ve bu da güncel gelişmeleri takip etmemizi kolaylaştırıyor.
2. DMD Warrior dünyada kimlerle iş birliği yapıyor? Nasıl belirliyorsunuz?
Belirli bir kriterimiz yok ama kâr amacı gütmeyen, ilaç şirketlerinden bağış almayan, şeffaf bir yönetim benimseyen her örgüt ve toplulukla iş birliği yapabiliriz. Bağımsız olduğuna inandığımız tüm topluluklara teklif götürüyoruz.
3. Türkiye’de DMD Dayanışma ile tanışmanız nasıl oldu? Topluluğumuz bunu merak edecektir.
Biz derneklere, vakıflara ya da topluluklara kurumsal e-posta adreslerimizden yazmıyoruz. Öncelikle kişisel adreslerimizden bilgi almak için bu topluluklara mail gönderiyoruz. İlgilenme seviyeleri ve dönüş süreleri bizim ilk dikkat ettiğimiz noktalardan. Türkiye’de de aynı metodu uyguladık. DMD Dayanışma çok hızlı şekilde cevap yazdı ve o kadar ilgilendiler ki biz de sizlerle iş birliği yapmaya karar verdik.
Özlem hanım başta olmak üzere DMD Dayanışma’nın yöneticileri çok özverili çalışıyor. Neredeyse 7/24 haberleşme olanağımız var. Ailelerin sorunlarıyla aktif şekilde ilgileniyorlar. Web siteleri ve sosyal medya hesapları çok aktif, güncel bilgileri sürekli olarak topluluklarıyla paylaşıyorlar, tarafsızlar, kâr amacı gütmüyorlar ve en önemlisi ilaç şirketleriyle yakınlıkları yok ayrıca politikadan uzak duruyorlar.
4. DMD Warrior olarak başladığınız bu yolculuk nasıl aklınıza geldi?
DMD Warrior, Breziya'da oğlu DMD hastası olan bir babanın girişimiyle başladı. Çok kısa sürede ekip yöneticileri oluşturuldu. Ekip çok özverili çalıştı ve 1 ay gibi kısa bir sürede projenin ana hatları tamamlandı. Sürekli öğreniyoruz ve gelişmeye devam ediyoruz.
5. DMD Warrior’un kuruluş amacını ve misyonunu anlatır mısınız?
Bizim kuruluş amacımızı 4 başlığa bölebiliriz.
- Güncel bilgileri paylaşmak.
- Tedavi seçeneklerine tüm çocukların ulaşmasını sağlamak.
- Fahiş fiyatlarla satılan ilaçların fiyatını düşürmek.
- Tüm dünyada Duchenne farkındalığı yaratmak.
6. Duchenne kas hastalığına sahip bireylerin yaşadığı zorluklar hakkında genel bir bilgi verir misiniz?
Aslında bunu hasta çocuklar, aileleri ve ailelerin çevreleri olarak düşünmek lazım. Bu zorluklar tek bir çocuğu değil çevresindeki herkesi psikolojik olarak etkiliyor. DMD hastalığında fizyoterapi çok önemli ama bunun yanında insanların psikolojik olarak da güçlü olmaları gerekiyor. Bir çok ülke yalnızca fizik tedaviye ağırlık veriyor, halbuki psikolojik destek de çok önemli.
7. DMD Warrior olarak, Duchenne hastalığına dair toplumda en çok eksik veya yanlış bilinen şeyler nelerdir?
Bu hastalığın şu anda kesin bir tedavisi yok fakat hastalığı ciddi ölçüde yavaşlatan tedaviler var. Eksik olan şey doktorların ve politikacıların bilgi sahibi olmaması.
Özellikle nöroloji ve genetik doktorlarının yeni geliştirilen tedaviler üzerine bilgi sahibi olması gerekli. ‘İlaç çok pahalı ve işe yaramıyor’ gibi söylemlere tamamen karşıyız. FDA ve EMA tarafından yıllarca incelenen ilaçların onayları kolay alınmıyor. Birkaç doktorun ‘işe yaramıyor’ demesi gerçeği yansıtmıyor.
Politikacıların da aktif olarak nadir hastalıklara eğilmesi gerekli. Onay alan tüm ilaçların devletler tarafından bir şekilde karşılanması gerekiyor. Bu hastalıklarda çocukların süreleri kısıtlı. İlaç şirketleri davet edilir, konuşulur, ortak bir noktada anlaşılır. Her şey iletişimle mümkün.
Ailelerin de boş durmaması lazım. Baskı yapmaları ve her ortamda aktif olarak ilaçların gelmesini istemeliler. Sosyal medya bazen yeterli olmayabiliyor. Farklı kanalları kullanmak gerekiyor.
Hastalık ve Topluluk:
8. Duchenne kas hastalığına sahip bireylerin karşılaştığı sosyal ve psikolojik zorluklarla nasıl başa çıkmaları gerektiğine dair tavsiyeleriniz neler?
Bu çok derin bir konu fakat kısaca açıklamak gerekirse, Aileler çocuklarıyla güzel zaman geçirmeli. Hastalığı sürekli düşünerek, çocuklara faydalı olamazlar.
Derneklerin ve toplulukların paylaşımlarına dikkat etmesi gerekiyor. En önemli şey ailelere umut aşılamak ama bunu yaparken de aşırıya kaçmamak önemli.
Biz, herkesin bu konuya gönül vermesini arzuluyoruz. Birlikte mücadele edersek kazanacağımıza inanıyoruz.
9. DMD Warrior olarak, toplumu bilgilendirmek adına en çok hangi kanalları kullanıyorsunuz? (Sosyal medya, etkinlikler, yayınlar vb.)
Web sitemizde 9 farklı dilde yayın yapıyoruz. Sosyal medya hesaplarımızı aktif olarak kullanıyoruz. Bireysel yazışmaları mümkünse yazan kişinin kendi diliyle cevaplandırmaya çalışıyoruz.
10. Bireysel olarak başlatılan bağış kampanyalarını nasıl değerlendiriyorsunuz?
Bireysel bağış kampanyaları artık ailelerin son çıkış kapısı. Stresli bir süreç. Türkiye’de bağış kampanyası için verilen süre şu anda 2 yıl. Bu sürenin uzatılması gerekiyor. Bin USD toplayacakla, 3 milyon USD toplayacak kişiler arasında fark olmalı.
Burada resmi derneklerin ve vakıfların da oturup düşünmesi gerekli. Ailelerin bağış kampanyası başlatmalarının sebeplerinden biri de bu kurumlar. İlaçları getiremiyorsanız, sigorta kapsamında ödenmesini başaramıyorsanız, bırakın bunu daha iyi yapacak birileri gelsin yönetime. Bakın önümüzde Brezilya örneği var. Adım adım mücadele ederek başarıya ulaşmak üzereler. Onlar adına çok mutluyuz.
Araştırma ve Tedavi Süreçleri:
11. Duchenne kas hastalığının tedavisi konusunda son yıllarda ne gibi önemli gelişmeler yaşandı?
Bildiğiniz gibi FDA tarafından onaylanan bir gen terapisi var, bunun onaylanma süreci şu anda Avrupa’da da devam ediyor. Fakat fiyatı, aileler tarafından karşılanamayacak kadar pahalı. 2025 yılında alternatif gen terapileri haberleri alacağımızı düşünüyoruz. Türkiye’de de ciddi çalışmalar yapılabilir. Bu konuda potansiyeli olan doktorlar var ama desteklenmeleri gerekli.
12. DMD Warrior olarak, araştırma ve tedavi süreçlerine katkıda bulunmak için neler yapıyorsunuz?
Ekip olarak her yeni gelişmeyi karşılık beklemeden yayınlıyoruz. Tek kriterimiz, çalışmanın bilimsel bir makale olarak yayınlanmış olması. Bizlere ulaşan gen terapi merkezleri ve doktorlarımız var. Onlarla da sık sık fikir alışverişi içindeyiz. Elimizden ne gelirse tarafsız olarak destek vermeye çalışıyoruz.
13. Hastalığın tedavisinde daha fazla farkındalık yaratmak için hangi adımların atılması gerektiğini düşünüyorsunuz?
Herkesin bu konuda mücadele etmesi gerekli. En başta da ailelerin. Aileler baskı yapmazsa, politikacılar, dernekler veya buna benzer vakıflar diyelim, gerekli adımları atmazlar. Gen terapisi sayısı arttıkça umutlarımız da artacak. Zaman kaybetmeden şu anda yapılabilecek şeylere odaklanılması lazım. Beklemek sadece bir zaman kaybı yaratacaktır.
Gelecek ve Hedefler:
14. DMD Warrior olarak gelecek için belirlediğiniz vizyon nedir? Hedefleriniz arasında neler yer alıyor?
Bizim temel hedefimiz, dünyadaki tüm DMD’li çocukların ilaçlarına kavuşması. Devletlerin aktif olarak ilaç şirketleriyle iş birliği yaparak FDA veya EMA tarafından onaylanan tüm tedavi seçeneklerinin hasta çocuklara ulaştırılması. Bunun haricinde alt hedeflerimiz de var elbette fakat sanırım şu anda en önemlisi bu.
15. Ailelere neler önermek istersiniz?
Her ailenin üzerine düşen en büyük sorumluluk, derneklere, doktorlara, ilaç şirketlerine, politikacılara baskı kurmalarıdır. ‘İlaçlarımızı istiyoruz’ demeliler.
Birilerinin bir şey yapması beklemesinler. Bizim sloganımız ‘O birisi sizsiniz’. Bu amaçla DMD Warrior’u kurduk.
Kimsenin dini inancı, ırkı, yaşadığı ülke, nereli olduğu veya politik düşüncesi önemli değil. Birlikte mücadele edersek hem kendi çocuklarımız hem de tüm DMD’li çocuklara umut olabiliriz. Buna inansınlar ve destek versinler.
DMD Dayanışma Platformu olarak, DMD Warrior ekibine bu değerli röportaj için içten teşekkürlerimizi sunuyoruz. Duchenne kas hastalığıyla mücadelede gösterdiğiniz özverili çaba, dünya genelinde DMD’li bireyler ve aileleri için büyük bir ışık. Sizlerin bilgi paylaşımı, farkındalık çalışmaları ve ilaca erişim konusundaki kararlılığı, bu mücadelede yalnız olmadığımızı hissettiriyor. Birlikte daha güçlü olduğumuza inanıyor, DMD’li çocuklarımız için daha adil bir gelecek inşa etme yolunda dayanışmamızın büyüyerek devam etmesini diliyoruz. Hep birlikte daha umut dolu yarınlara!