ABD'nin Boulder kentinde faaliyet gösteren Edgewise Therapeutics, Becker Musküler Distrofi (BMD) hastaları üzerinde gerçekleştirdiği CANYON Faz 2 klinik çalışmasının olumlu sonuçlarını duyurdu. Şirketin geliştirdiği, ağızdan alınabilen ve kas hasarını önlemeyi amaçlayan sevasemten adlı ilaç, çalışma kapsamında belirlenen temel hedeflere ulaşmayı başardı.
CANYON çalışması, BMD için bugüne kadar yapılan en büyük klinik müdahale çalışması olma özelliğini taşıyor. Araştırma, kreatin kinaz (CK) seviyelerindeki azalmayı ölçmeyi hedefliyordu. CK, iskelet kası hasarıyla ilişkili bir biyobelirteç olarak biliniyor. Sevasemten tedavisi gören hastalarda CK seviyelerinde anlamlı bir düşüş kaydedildi ve bu sonuç istatistiksel olarak da desteklendi.
Fonksiyonel İyileşme Eğilimi
Çalışmanın kilit ikincil hedeflerinden biri olan Kuzey Yıldızı Yürüme Değerlendirme Skalası (NSAA), hastaların motor fonksiyonlarını ölçmek için kullanıldı. Sevasemten tedavisi gören hastalarda 12 ay sonunda fonksiyonların stabil kaldığı, hatta iyileşme eğilimi gösterdiği gözlemlendi. NSAA skorlarında plasebo grubunda belirgin bir düşüş gözlenirken, sevasemten tedavisi alan grubun durumunun sabit kaldığı belirtildi.Ek olarak, 10 metre yürüme/koşma testi, 4 basamak tırmanma süresi ve 100 metre koşu testi gibi diğer fonksiyonel ölçümlerde de sevasemten grubunda iyileşme eğilimi raporlandı. Bununla birlikte, çalışmada tedavi alan grubun hastalık açısından daha ileri bir durumda olduğu ve bu dengesizliğin sonuçları etkileyebileceği ifade edildi.
Güvenlik ve Tolerabilite
Sevasemten’in güvenlik profilinin oldukça olumlu olduğu ve yeni bir yan etkiye rastlanmadığı açıklandı. Hem yetişkinlerde hem de ergenlerde ilacın iyi tolere edildiği ve çalışmaya katılan hastaların büyük bir çoğunluğunun, ilacın uzun vadeli etkilerini değerlendiren MESA adlı açık etiketli devam çalışmasına katıldığı belirtildi.Uzman Görüşleri
California Üniversitesi’nden Prof. Dr. Craig McDonald, “Becker Musküler Distrofi, motor fonksiyon kaybının başladığı noktadan itibaren hızla ilerleyen, yıkıcı bir nöromüsküler hastalıktır. CANYON çalışması, kas hasarını önlemeye yönelik umut verici bir tedavi seçeneği sunuyor. Sevasemten’in fonksiyonel stabilizasyon sağlama potansiyeli oldukça cesaret verici. Bu sonuçlar, tedaviye onay getirebilecek GRAND CANYON çalışmasının da başarıya ulaşabileceğinin sinyalini veriyor” dedi.Gelecek Planları ve Düzenleyici Başvurular
Edgewise Therapeutics, CANYON çalışmasından elde edilen sonuçların GRAND CANYON isimli Faz 3 çalışmasını güçlendirdiğini belirtti. Şirket, 2025 yılının ilk çeyreğinde GRAND CANYON çalışmasının katılımcı alımını tamamlamayı ve bu sonuçlarla ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA) ile pazarlama onayı stratejilerini görüşmeyi planlıyor.Becker Musküler Distrofi Hakkında
BMD, genetik bir nöromüsküler bozukluk olup kas zayıflığına ve motor fonksiyon kaybına yol açıyor. Hastalık, genellikle erkekleri etkiliyor ve hastalarda hem fiziksel hem de duygusal açıdan ciddi zorluklar yaratıyor. BMD’nin şu anda onaylanmış bir tedavisi bulunmamakla birlikte, erken teşhis ve multidisipliner bakım hastalığın seyrini yavaşlatabiliyor.Sevasemten’in sunduğu umut verici sonuçlar, BMD hastalarının tedaviye yönelik beklentilerini artırmış durumda. Tedavi sürecine yönelik bilimsel araştırmaların ve klinik çalışmaların hızlanması, BMD ile mücadelede önemli bir adım olarak değerlendiriliyor. > BMD (Becker Musküler Distrofi) kas hastalığı nedir?
DMD Dayanışma Platformu - Haber Merkezi