Satellos Bioscience Inc., Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) hastalığına karşı geliştirdiği yeni terapiyle ilgili umut vadeden sonuçlar açıkladı. Şirketin geliştirdiği SAT-3247 adlı tedavi, DMD'li köpekler üzerinde yapılan deneylerde distrofinin neredeyse normal seviyelerde üretilmesini sağladı. Bu önemli gelişme, DMD ile mücadele eden aileler için yeni bir umut oldu.
Yapılan analizler, diyafram, kuadriseps ve baldır kasları da dahil olmak üzere kas gruplarında morfolojik iyileşmeler ve rejenerasyon seviyelerinde belirgin artışlar olduğunu gösterdi. SAT-3247 ile dört aylık günlük, oral tedavinin ardından, deneklerde hiçbir yan etki veya klinik kimya ve hematolojide önemli bir değişiklik gözlemlenmedi.
Satellos, elde edilen bu sonuçları 8-12 Ekim 2024 tarihlerinde Prag'da düzenlenen Dünya Kas Topluluğu’nun 29. Yıllık Kongresi'nde sunacak. Çalışmada kullanılan köpek modeli, daha ağır seyreden bir klinik fenotipi temsil ettiği için, insanlardaki Duchenne hastalığına dair daha güçlü bir test zemini sundu. Bu kapsamda dört ay boyunca SAT-3247 tedavisi uygulanan köpeklerin kas fonksiyonlarının, sağlıklı ve hastalıksız hayvan seviyelerine yaklaştığı gözlemlendi.
Şirketin Kurucu Ortağı ve CEO’su Frank Gleeson, "Bu sonuçlar bizim için çığır açıcı nitelikte. Özellikle köpek modeli, insanlardaki hastalık ilerleyişini daha doğru yansıttığı için, bu iyileşmelerin çok önemli olduğuna inanıyoruz" dedi. Gleeson, ayrıca SAT-3247'nin oral küçük molekül tedavisi olarak kas fonksiyonu ve rejenerasyon üzerinde çarpıcı iyileşmeler sağladığını belirterek, ilacın Duchenne hastaları için anlamlı bir tedavi seçeneği olabileceğine dair inançlarının güçlendiğini ifade etti.
DMD'nin köpek modeli, fare modellerine kıyasla daha şiddetli semptomlar gösterdiği için bu çalışmadan elde edilen veriler, potansiyel bir tedavinin insanlar üzerinde uygulanabilirliğini test etmek açısından büyük önem taşıyor. Kas histolojisi üzerinde yapılan geniş kapsamlı çalışmalarla elde edilen rejenerasyon indeksi (RI) de bu iyileşmeyi destekleyen önemli bulgulardan biri oldu.
Duchenne kas distrofisi tedavisinde umut verici bir dönüm noktası olan bu bulgular, Satellos'un nadir kas hastalıklarıyla mücadelede yenilikçi tedavi yaklaşımlarına yönelik önemli bir adım attığını gösteriyor. SAT-3247'nin klinik çalışmalara geçişi, bu alandaki bilimsel gelişmelerin ve hastalar için yeni umutların habercisi olabilir.
DMD DAYANIŞMA PLATFORMU - Haber Merkezi