Edgewise Therapeutics tarafından geliştirilen oral tedavi EDG-5506, Duchenne kas distrofisi (DMD) için ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından hızlı izleme statüsüne alındı.
Bu statü, deneysel tedavilere, tıpta karşılanmamış ihtiyaçları giderebilecek potansiyele sahip olanlara verilir ve ilaçların daha hızlı bir şekilde piyasaya sürülmesini amaçlar. Bu statü ile Edgewise, ilaç geliştirme sürecinde FDA ile daha sık toplantı yapma gibi avantajlara sahip olacak.
Edgewise'in CEO'su Kevin Koch, "Her gün, Duchenne ile yaşayan bireyler ve aileleri için önemlidir ve FDA'nın hızlı izleme statüsü verdiği için memnunuz" dedi, şirketin bir basın açıklamasında.
Geçen yılın sonlarında FDA, EDG-5506'ya hem nadir hastalıklar için özel ilaç hem de nadir pediatrik hastalık statüsü verdi, bu statüler şirketlere DMD ve diğer kas distrofileri için tedaviler geliştirmeye teşvik etmek amacını taşır.
Koch, "EDG-5506'ya verilen düzenleyici statülerimiz, bu nadir ve yaşamı tehdit eden kas bozukluklarına sahip insanlar için yeni ve daha iyi terapötik seçeneklere acil ve kritik bir ihtiyacın altını çiziyor" dedi.
DMD'de, kas hücreleri normalde kas hareketleri sırasında kasları hasara karşı koruyan bir şok emici gibi çalışan distrofin adlı bir proteini eksiktir. Distrofin olmadan, kas hücreleri zamanla daha fazla aşınma ve yıpranma hasarı biriktirir, sonuçta kas zayıflığı ve erimesi gibi belirtilere neden olur.
EDG-5506, oral olarak verilen bir tedavi olarak, kas kasılmalarında yer alan ana proteinlerden biri olan myosinin aktivitesini engellemek üzere tasarlanmıştır. Tedavinin amacı, kas hareketlerini daha nazik hale getirerek kasların daha az aşınma ve yıpranma biriktirmesini sağlayarak DMD ilerlemesini yavaşlatmaktır.
Edgewise şu anda EDG-5506'yı DMD'li bireylerde test etmek üzere birkaç klinik çalışma yürütüyor. Faz 2 LYNX çalışması (NCT05540860), 4 ila 9 yaş arasındaki ambulatuar erkek çocuklarda EDG-5506'nın günlük çoklu dozlarını plaseboya karşı test ediyor ve ABD'deki sitelerde devam eden bir çalışmadır. Değerlendirmeler iki yıl boyunca yapılacaktır.
Ayrıca, FOX adlı bir yıllık Faz 2 çalışması (NCT06100887), daha önce gen terapisi almış 6 ila 14 yaş arasındaki DMD hastalarında iki EDG-5506 dozunu plaseboya karşı test edecektir. FOX çalışması da ABD genelindeki sitelerde devam edecektir.
Edgewise ayrıca EDG-5506'yı Becker kas distrofisi (BMD) için de geliştirmektedir, bu daha hafif bir bozukluktur ve kas hücreleri distrofin proteinine sahiptir, ancak protein disfonksiyonel veya normalden düşük düzeydedir. BMD için bir CANYON adlı çalışma (NCT05291091) ve 120 ek katılımcı içeren GRAND CANYON, ABD, İngiltere ve Hollanda'daki sitelerde devam etmektedir.
Bu içerik DMD DAYANIŞMA PLATFORMU tarafından yazılmıştır.
Umarım kısa zamanda tedaviler çıkar ve ülkemize gelir.
YanıtlaSil