PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT), şirketin geliştirdiği Translarna™ (ataluren) ilacının Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından yapılan bir yeniden değerlendirme sonrasında koşullu pazarlama yetkisinin iptal edilmesiyle ilgili olumsuz bir görüş açıkladı. Avrupa Komisyonu, bu görüşü kabul etmek için 67 gün süresi var.
Duchenne Musküler Distrofi'li hastalar için geliştirilen Translarna, genetik bir mutasyon nedeniyle ortaya çıkan bir protein eksikliğini tedavi etmek amacıyla tasarlanmış bir protein onarım tedavisidir. Ancak, EMA'nın Komite for Medicinal Products for Human Use (CHMP) tarafından yapılan değerlendirme sonucunda alınan olumsuz karar, Translarna'nın Avrupa'daki kullanımını etkileyecek ve tedaviye erişimi kısıtlayacaktır.
PTC Therapeutics CEO'su Matthew B. Klein, "CHMP'nin Translarna yetkilendirmesi konusundaki olumsuz görüşünü sürdürmüş olması, verilerin ilacın güvenli ve etkili olduğunu desteklemesine rağmen, Avrupa'daki nonsense mutasyon Duchenne Musküler Distrofi hastaları için bir tedavinin geri çekilmesine neden olacak. Bu karar, hasta topluluğunun ve uzman doktorların açıkça ifade ettiği isteklere karşı çıkması, Avrupa'da başka iyileştirici tedavilerin bulunmaması nedeniyle çocuklar ve genç erkekler için yıkıcı olacaktır" dedi.
Translarna, Duchenne Musküler Distrofi'li hastalarda kullanılmak üzere birçok ülkede lisanslıdır. Duchenne, genellikle erkekleri etkileyen nadir ve ölümcül bir genetik bozukluktur. Distrofin adlı kritik bir proteinin eksikliği nedeniyle kas zayıflığına ve yaşamın ortalarında kalp ve solunum yetmezliğine kadar ilerleyen bir kas bozukluğuna neden olur. Duchenne hastaları, yaşamlarının ilerleyen dönemlerinde yürüme yeteneğini kaybedebilir ve solunum desteği ve kalp sorunları gibi hayati risklerle karşılaşabilirler.
PTC Therapeutics, dünya çapında nadir hastalıklar için klinik olarak farklılaşmış ilaçlar geliştirmeye odaklanan bir küresel biyofarmasötik şirketidir. Şirket, hastalara sınırlı veya hiç tedavi seçeneği olmayan en iyi tedavilere erişim sağlamayı amaçlamaktadır. Translarna'nın Avrupa'daki durumuyla ilgili gelişmeleri takip etmek için www.ptcbio.com adresini ziyaret edebilir ve @PTCBio adresinden şirketi sosyal medyada takip edebilirsiniz.
Bu içerik DMD DAYANIŞMA PLATFORMU tarafından hazırlanmıştır.