Edgewise Therapeutics'in EDG-5506 tedavisi, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) ve Becker Musküler Distrofi (BMD) için potansiyel bir tedavi olarak değerlendirilerek ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) hem orphan ilaç hem de nadir pediatrik hastalık tanınırlığı kazandı.
Bu tanınmalar, ABD'de 200.000'den az insanı etkileyen nadir hastalıkların tedavisi için gelişmeleri hızlandırmayı amaçlıyor. Orphan ilaç tanınırlığı, ilaç geliştiren şirketlere bazı teşvikler sağlıyor ve bu tanınırlık sayesinde, piyasa haklarına sahip olma vaadi de sunuluyor.
Edgewise'in başkanı ve CEO'su Kevin Koch, şirketin basın bülteninde, "Orphan ilaç ve nadir pediatrik hastalık tanınırlıklarını almak, Duchenne ve Becker hastalıklarını tedavi etmek için geliştirdiğimiz yeni küçük molekül terapötik yaklaşımımızı ilerletmede önemli kilometre taşlarıdır" dedi.
Deneme aşamasındaki bu terapi, sonuç olarak DMD ve BMD'nin ilerlemesini yavaşlatmayı hedefliyor.
FDA'nın orphan ilaç tanınırlığı, nadir hastalıklar için tedavilerin geliştirilmesini teşvik etmek amacıyla oluşturuldu. Bu tanınırlık, onaylanırsa, diğer formülasyonlardan veya jenerik ilaçlardan yedi yıl süreyle piyasa haklarına sahip olma garantisi sunuyor.
Nadir pediatrik hastalık tanınırlığı ise özellikle çocukları etkileyen nadir hastalıkları hedefleyen tedavilere veriliyor. Bu tanınırlık, FDA'nın onay sürecini birkaç ay kısaltarak öncelikli olarak incelenmelerini sağlıyor.
Eğer terapi sonunda onaylanırsa, geliştirici şirket bir başka ilacın öncelikli olarak incelenmesi için öncelik de kazanıyor.
Edgewise, bu üç yeni statüyü memnuniyetle karşıladı. Koch, "Bu düzenleyici tanınmalar, bu nadir, ciddi veya yaşamı tehdit eden bozukluklarla yaşayan insanlar için yeni ve daha iyi terapötik seçeneklere acil ve kritik bir ihtiyaç olduğunu gösteriyor" dedi.
EDG-5506 daha önce BMD için FDA hızlı takip tanınırlığı kazanmıştı, bu da potansiyel olarak önemli yeni tedavilerin geliştirilmesini hızlandırmayı amaçlıyor.
DMD ve BMD, distrofin proteinini üreten genin mutasyonlarından kaynaklanıyor. BMD'de anormal bir distrofin formu bulunurken, DMD'de hiç distrofin protein üretilmiyor.
EDG-5506, kas kasılmalarını yönlendiren başlıca proteinlerden biri olan myosin'in aktivitesini engelleyerek kas kasılmalarını daha az kuvvetli hale getirmeyi amaçlayan bir oral terapidir. Bu yaklaşımın kas kasılmalarını daha az kuvvetli hale getirmesiyle, zamanla daha az aşınma ve yıpranma olabileceği teorisi üzerine kurulu.
ARCH (NCT05160415) adlı Faz 1 çalışmasından elde edilen veriler, EDG-5506 ile bir yıl tedavi gören BMD'li erkeklerin çoğunun stabil veya gelişmiş motor fonksiyonlar sergilediğini gösterdi. Bu, hastalığın tipik seyrinden farklı bir durum; genellikle hastalık ilerledikçe motor fonksiyonları giderek kötüleşir.
Edgewise şu anda, ABD, İngiltere ve Hollanda'daki sitelerde devam eden, 12 ila 50 yaş arası BMD'li insanlarda EDG-5506'yı plaseboya karşı test eden CANYON (NCT05291091) adlı Faz 2 bir çalışma yürütüyor. Şirket, GRAND CANYON adında bir genişleme duyurarak bu deneyi 120 BMD'li yetişkin daha dahil etme planları yapıyor.
Bu haber DMD DAYANIŞMA PLATFORMU tarafından hazırlanmıştır.