İtalfarmaco Grubu 29.11.2023 tarihli açıklamada, şirketin Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisi için geliştirdiği özel bir histon deasetilaz (HDAC) inhibitörü olan Givinostat için Yeni İlaç Başvuru (NDA) sürecinin ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) inceleme süresinin uzatıldığını duyurdu. Karar alma süreci için Yönetmelikle Öngörülen İlaç Kullanımı Ücreti Yasası (PDUFA) kapsamında belirlenen yeni hedef tarih, şu anda 21 Mart 2024 olarak belirlendi.
FDA, İtalfarmaco tarafından NDA sürecinin bir parçası olarak sunulan ek bilgilerin detaylı bir şekilde incelenmesine olanak tanımak amacıyla PDUFA tarihini uzattı. İtalfarmaco, NDA değerlendirmesi için FDA ile kapsamlı destek sağlama konusundaki taahhüdünü sürdürüyor.
Duchenne Musküler Distrofi Hakkında
Duchenne Musküler Distrofi (DMD), ilerleyici kas zayıflığı ve dejenerasyonu ile karakterize olan ciddi bir nöromusküler genetik hastalıktır ve dünya genelinde en yaygın kas distrofisi türüdür. DMD, kas liflerinin yapısal ve membran stabilitesini korumada önemli bir rol oynayan fonksiyonel bir distrofin proteininin eksikliğine neden olan DMD genindeki mutasyonlardan kaynaklanır. Hastalık genellikle iki ile beş yaşları arasında görülen belirtilerle erkek çocukları etkiler ve zamanla kötüleşir, bireyler yürüme yeteneklerini kaybeder. Sonunda kalp ve solunum kasları etkilenir ve erken ölüme yol açar. DMD görülme sıklığı dünya genelinde yaklaşık olarak her 3500 ila 6000 erkek doğumunda bir olarak bilinmektedir.
Givinostat Hakkında
Givinostat, İtalfarmaco Grubu'nun iç araştırma ve geliştirme çabalarıyla, Lorenzo Puri (Sanford Burnham Prebys Medical Research Institute, San Diego, eski adıyla Santa Lucia Foundation, Roma) ve ekibi ile işbirliği içinde keşfedilen bir araştırmalı ilaçtır. Telethon ve Parent Project aps ile yapılan ortaklıklarla değerlendirilmekte olan bir HDAC inhibitörüdür. Givinostat, HDAC'leri inhibe eder. HDAC'ler, hücredeki DNA'nın üç boyutlu yapısını değiştirerek gen çevirisini engelleyen enzimlerdir. Çalışmalar, DMD'li bireylerde normalden yüksek HDAC aktivitesinin kas rejenerasyonunu engelleyebileceğini ve ayrıca iltihaba neden olabileceğini göstermektedir. Givinostat'ın hastalık ilerlemesini yavaşlattığı, kas kütlesini önemli ölçüde artırdığı, fibröz doku miktarını azalttığı ve kas dokusu nekrozunu ve yağlı doku yerine geçmeyi önemli ölçüde azalttığı gözlemlenmiştir (Bettica vd., Neuromuscular Disorders 2016).
İtalfarmaco Grubu Hakkında
İtalfarmaco Grubu, 5 kıtada 60'tan fazla ülkede markalı reçeteli ve reçetesiz ürünlerin keşfi, geliştirilmesi, üretimi ve pazarlaması ile ilgili olan özel bir ilaç şirketidir. İtalfarmaco Grubu'nun araştırma ve geliştirme uzmanlığı, özellikli ve nadir hastalıkların yeni terapötik tedavilerine yönelik HDAC inhibitörü geliştirme programlarıyla en iyi şekilde gösterilmektedir. Hem piyasada bulunan ilaçlar hem de geliştirme aşamasında olan bileşikler aracılığıyla, İtalfarmaco Grubu, ihtiyaçları büyük ölçüde karşılanmamış olan hastalara hizmet etmeye adamıştır.
Bu haber DMD DAYANIŞMA PLATFORMU taradından hazırlanmıştır.