Bu yeni kortikosteroid, geleneksel kortikosteroidlerin olumsuz yan etkilerini azaltmaktadır. Vamorolone, ABD'de menşeli ilaç firması Catalyst Pharmaceuticals tarafından sunulacaktır.
Muscular Dystrophy Association, vamorolone'un geliştirilmesine ilk başından itibaren yatırım yapmış ve bu tedavinin DMD hastaları ve toplum için yeni bir tedavi olarak gerçekleşmesinden memnuniyet duymaktadır. "Kortikosteroidler uzun yıllardır DMD'nin birinci basamak tedavisi olmuştur, ancak kullanımları her zaman yan etki profili ile sınırlı olmuştur; bu yan etkiler arasında kilo artışı, boy kısalığı ve kemik yoğunluğunun azalması gibi etkiler bulunur. AGAMREE (vamorolone) onayı, Duchenne ile yaşayan insanlara ve ailelerine, kortikosteroidlerle ilişkilendirilen bazı olumsuz yan etkileri sınırlayarak hastalığı tedavi etmek için güçlü bir olanak sunar," dedi MDA Baş Araştırma Sorumlusu Sharon Hesterlee, Ph.D. "MDA, vamorolone'un başlangıcından itibaren dahil olmaktan gurur duymaktadır. Bu, girişimcilik yardım kolunca yapılacak ilk yatırımlardan biri olmuştur ve bu yatırımın DMD hastaları ve toplum için yeni bir terapi olarak geri dönmesini memnuniyetle karşılamaktayız."
Tedavinin ilk geliştirildiği ReveraGen BioPharma'nın kurucu ortaklarından biri olan Eric Hoffman, Ph.D., kariyerine 1980'lerde Louis Kunkel, Ph.D. ile çalışarak başlamış ve DMD geninin ilk keşfinde MDA tarafından desteklenen bir post-doc olarak çalışmıştır. Hoffman, FDA onayını başarılı bir şekilde elde etmenin, AGAMREE (vamorolone) önemini gösteren kilit farklılaştırıcılarını klinik denemelerdeki güçlü tasarımına bağlamaktadır.
"Muscular Dystrophy Association, bu tedaviye baştan beri yatırım yapmış ve gerçekten programı mümkün kılmıştır," diyen Eric Hoffman, Ph.D., Binghamton Üniversitesi'nde Araştırma ve Araştırma Geliştirme Başkanı ve İlaç Hizmetleri Profesörü. "Temel endişe, çocuklara mümkün olan en kısa sürede etkili bir tedavi ulaştırmaktı. Bu gerçekten bir topluluk çabasıydı ve MDA ve diğerlerinin çok sayıda bakış açısından ve geri bildirimden faydalanmak, bu birçok aile için bir gerçekliğe dönüşmesine yardımcı oldu."
Harrisburg, Kuzey Carolina'dan Neekeesha ve Jay Griffin için onay, vamorolone ile yaklaşık altı yıl deneyimin sonucu olarak gelir. Şimdi 14 yaşındaki oğulları Franklin, 2016 yılında tedavinin ABD'deki klinik denemesine kaydolmuş ilk çocuktu ve deneme sonrası genişletilmiş erişim programı aracılığıyla tedaviye devam etmiştir. Vamorolone, Griffin ailesi de dahil olmak üzere aileler üzerinde olumlu etkiler bırakmıştır ve Duke Üniversitesi MDA Bakım Merkezi'nde çok disiplinli bakım almışlardır.
"Oğlum Duchenne Musküler Distrofi tanısı aldı ve tedaviye ilk başladığımda 7. yaş gününden hemen önce vamorolone ile dozlandı. Zaman bizim en iyi dostumuz değildi ve Dr. Smith'in [Edward Smith, M.D.] bakımı ve MDA'nın bize gösterdiği destek nedeniyle bu tedaviyi denemeye istekliydik," dedi Jay Griffin, MDA aile üyesi. "Bu onay, diğer steroidlerle ilişkilendirilen tipik yan etkileri görmeyen tüm çocuklar için her şey anlamına gelir, bu yüzden ona sadık kalıyoruz."
Edward Smith, M.D., en son Duke Üniversitesi Tıp Merkezi'nde MDA Bakım Merkezi'nin eş direktörüydü ve 2007'den 2023'e kadar çocuk nöromusküler kliniğini başlattı. Şu anda Duke Üniversitesi Tıp Merkezi'nde Pediatrik Profesörü ve Nadir Hastalık Araştırmaları-NC, LLC'nin Tıbbi Direktörü ve Baş Araştırmacısıdır. "Şu anda kullanılan steroid tedavisinin faydalarını sağlayan ancak daha az yan etki sunan yeni bir steroidin bulunması, tedavi seçeneklerinde büyük bir ilerlemedir. AGAMREE (vamorolone) ile farkı gerçekten görebilirsiniz. Çocuklar daha uzun boylu hale geliyor ve gelişmiş kemik sağlığı, onları daha önce kaybedilen ambulasyonunun daha da erken kaybına yol açabilen ağrılı kırıklardan koruma konusunda yardımcı olabilir," dedi Dr. Smith.
"AGAMREE gibi bir tedavi, Duchenne Musküler Distrofi ile yaşayan birçok hastamızın yaşamını ve durumunu iyileştirmek için kritik ve hoş karşılanan bir steroid alternatifidir," dedi Barry Byrne, M.D., Ph.D., MDA Baş Tıbbi Danışmanı ve Florida Üniversitesi'nde Pediatriklerin Yardımcı Başkanı ve Powell Gen Tedavi Merkezi'nin Direktörü. "Klinik denemelerin başarısı, bize başka bir hoş karşılanan tedavi seçeneği sunuyor ve topluma bunu ulaştırmayı dört gözle bekliyoruz."
Duchenne Musküler Distrofi (DMD) Hakkında
Duchenne Musküler Distrofi (DMD), kritik bir membran stabilizasyon proteini olan distrofinin eksikliğinden kaynaklanan nadir ve ilerleyici bir genetik kas hastalığıdır, bu da kas dejenerasyonu ve zayıflığa yol açar. DMD belirti başlangıcı, genellikle 2 ve 3 yaşları arasında, erken çocukluk döneminde olur. Hastalık çoğunlukla erkek çocukları etkiler, ancak nadir durumlarda kızları da etkileyebilir. Avrupa ve Kuzey Amerika'da DMD yaygınlığı yaklaşık olarak 100.000 kişide 6'dır. Doktorlar, çocukların oturmayı, ayakta durmayı veya yürümeyi geciktiren önemli kas zayıflığı belirtilerini gösterdiğinde, genellikle hastalığı 3 ile 6 yaşları arasında teşhis ederler. Zamanla, DMD, kas dejenerasyonunun akciğer ve kalp fonksiyonunu bozması nedeniyle ölümcül hale gelir.
DMD için bir tedavi yoktur, ancak birçok kişinin yaşam süresi uzatılmış ve yaşam kalitesi, bazı belirtileri tedavi etmek için fizik tedavi ve ilaçlar aracılığıyla artırılmıştır. En son onayla birlikte, AGAMREE, bu nadir kas hastalığına sahip insanlar için yeni bir tedavi seçeneği haline gelir.
AGAMREE (vamorolone) Onayını Destekleyen Klinik Denemeler
AGAMREE'nin FDA onayı, kritik Aşama 2b VISION-DMD çalışmasından elde edilen verilere dayanmaktadır ve bu verilere, açık etiketli üç uzatma çalışması da dahil olmak üzere 2 ila 6 mg/kg/gün dozlarında 48 aya kadar süren bir süre boyunca veri toplanan güvenlik bilgileri eşlik etmektedir. Bu yeni kortikosteroid tedavi, mevcut standart-of-care kortikosteroidlere benzer etkililik sergiledi ve özellikle kemik sağlığı, büyüme seyri ve davranışla ilgili olumsuz olayların azaldığını gösteren veriler sunmaktadır.
Muscular Dystrophy Association Hakkında
Muscular Dystrophy Association (MDA), Amerika Birleşik Devletleri'nde kas distrofisi, ALS ve ilgili nöromusküler hastalıkları olan insanlar için en büyük gönüllü sağlık kuruluşudur. 70 yılı aşkın süredir, MDA, araştırmeyi hızlandırma, bakımı ilerletme ve ailelerimizin desteklenmesini savunma konularında liderlik etmiştir. MDA'nın misyonu, hizmet verdiğimiz insanların daha uzun, daha bağımsız yaşamalarını sağlamaktır.
Bu içerik DMD DAYANIŞMA PLATFORMU tarafından Türkçe diline çevrilmiştir.