Sağlık Bakanlığı Umut Tacirlerine Karşı Uyardı: “Türkiye’de DMD İlacı Bulundu” İddiası Gerçeği Yansıtmıyor; Klinik Deneme Yok, Faz Yok, Resmi Başvuru Bile Yok!

Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastası çocukların ailelerini doğrudan ilgilendiren ve kamuoyunda zaman zaman “ilaç bulundu”, “faz 1 başlıyor”, “çocuklar seçilecek”, “sponsor aranıyor” gibi ifadelerle gündeme getirilen iddialar hakkında, CİMER üzerinden yöneltilen sorulara Türkiye Sağlık Enstitüleri Başkanlığı (TÜSEB) – Proje Yönetimi ve Destek Daire Başkanlığı tarafından kapsamlı ve resmi bir yanıt verilmiştir.

SENDE FİKRİNİ YORUMLARDA BELİRT

Verilen yanıt, ailelerin umutları üzerinden yürütülen yanıltıcı söylemlere karşı son derece açık ve serttir: Uluslararası standartlara uygun bir ilaç geliştirme süreci kapsamında kuruma yapılmış herhangi bir başvuru bulunmamaktadır ve henüz klinik çalışmalarda kullanıma aday olabilecek bilimsel veriye sahip olduğu gösterilmiş bir aday molekül varlığı söz konusu değildir.

---

İçindekiler

1. CİMER Üzerinden Sorulan Sorular
2. TÜSEB’in Vizyonu ve Nadir Hastalık Önceliği
3. 2019’dan Bugüne 150+ Nadir Kas Hastalığı Çağrısı
4. DMD Ar-Ge Çalışmalarının Gerçek Bilimsel Seviyesi
5. İnsan Deneyleri ve Etik Kurallar: İhlal Suçtur
6. En Kritik Nokta: “Kuruma Başvuru Yok”
7. “İlaç Tamamlandı” Söylemleri Neden Yanıltıcı?
8. Resmi Tespit: “Klinik Aday Molekül Yok”
9. Faz Çalışmalarına Geçiş İçin Zorunlu Aşamalar
10. Paylaşılan Tarihler Neden Bilimsel Değil?
11. Ailelere Sert Uyarı: Umut Ticareti ve Dolandırıcılık Riski
12. Aileler İçin Güvenlik Kontrol Listesi
13. Sonuç ve Net Mesaj

---

1) CİMER Üzerinden Sorulan Sorular

CİMER üzerinden, kamuoyunda gündeme getirilen iddialı çalışmalarla ilgili olarak şu sorular yöneltilmiştir:

• TÜSEB bu tür çalışmalara destek veriyor mu?
• Sağlık Bakanlığı’nın bu çalışmalarla ilgili bilgisi ve onayı var mı?
• Faz 1 insan deneyleri için gerekli maliyet nedir ve karşılanmış mıdır?
• Faz 1 çalışmaları ne zaman başlayacaktır?
• Çalışmanın sponsoru ve kontrol mekanizması kim olacaktır?
• Faz 1 başlarsa kaç çocuk seçilecek ve kriterler nerede duyurulacaktır?

---

2) TÜSEB’in Vizyonu ve Nadir Hastalık Önceliği

TÜSEB, “Üreten Sağlık Modeli” vizyonu kapsamında ilaç, aşı, biyoteknolojik ürünler, gen tedavileri ve tıbbi cihazların geliştirilmesine yönelik projeleri Ar-Ge aşamasından ürüne kadar desteklediğini belirtmektedir.

Kurum ayrıca nadir hastalıklar, çocuklar ve diğer korumasız gruplara yönelik tanı ve tedavi projelerine öncelik verdiğini açıkça ifade etmektedir.

---

3) 2019’dan Bugüne 150+ Nadir Kas Hastalığı Çağrısı

TÜSEB, 2019 yılından bugüne DMD, SMA, SSPE dahil olmak üzere tüm nadir kas hastalıklarına yönelik 150’den fazla çağrı yayımladığını; bu çağrıların üniversitelere, özel sektöre ve ulusal-uluslararası iş birliklerine açık olduğunu bildirmektedir.

Geçmiş ve aktif çağrıların kuruma ait resmi başvuru sistemi üzerinden şeffaf biçimde görüntülenebildiği ifade edilmektedir.

---

4) DMD Ar-Ge Çalışmalarının Gerçek Bilimsel Seviyesi

Resmi yanıta göre Türkiye’de DMD üzerine yürütülen çalışmalar henüz:

• Bilimsel olarak doğrulanmış değildir,
• Ruhsatlandırılmış yöntemler sunmamaktadır,
• Klinik uygulamaya geçebilecek düzeyde değildir.

Bu çalışmalar çoğunlukla temel laboratuvar ortamlarında, hücre kültürü ve deney hayvanları üzerinde yapılan sınırlı deneylere dayanmaktadır.

---

5) İnsan Deneyleri ve Etik Kurallar: İhlal Suçtur

TÜSEB, ilaç geliştirme süreçlerinin ulusal ve uluslararası etik kurallara ve bilimsel metodolojiye bağlı olduğunu vurgulamaktadır.

Bu standartların ihlal edilmesi veya insan üzerinde denemelerin bu kurallar dışında yapılması hukuki açıdan suç teşkil edebilir ve ağır yaptırımlara tabidir.

---

6) En Kritik Nokta: “Kuruma Başvuru Yok”

Resmi yanıtta yer alan en net ve tartışmasız ifade şudur:

• Uluslararası standartlara uygun bir ilaç geliştirme süreci kapsamında kuruma yapılmış herhangi bir başvuru bulunmamaktadır.

Bu durumda “faz başlıyor”, “klinik çalışma başlıyor” gibi açıklamaların hiçbir resmi dayanağı yoktur.

---

7) “İlaç Tamamlandı” Söylemleri Neden Yanıltıcı?

Resmi yanıta göre kamuoyunda yayılan “ilaç hazır” ifadeleri gerçeği yansıtmamakta, aileleri yanlış beklentiye sokmaktadır.

İlaç adayı değerlendirmeleri bilim kurulları tarafından yapılır ve deneysel aşamadaki projeler dahi titizlikle incelenir.

---

8) Resmi Tespit: “Klinik Aday Molekül Yok”

TÜSEB, henüz klinik çalışmalarda kullanılabilecek bilimsel veriye sahip herhangi bir aday molekül bulunmadığını açıkça ifade etmektedir.

Bu durum varken “çocuk seçimi” gibi ifadelerin kullanılması bilimsel ve etik açıdan kabul edilemezdir.

---

9) Faz Çalışmalarına Geçiş İçin Zorunlu Aşamalar

Faz çalışmalarına geçilebilmesi için:

• Ar-Ge sürecinin tamamlanması,
• Sertifikalı tesislerde hayvan deneylerinin yapılması,
• Düzenleyici kuruma resmi başvurunun gerçekleştirilmesi gerekir.

Bu aşamalar tamamlanmadan insan üzerinde deney yapılamaz.

---

10) Paylaşılan Tarihler Neden Bilimsel Değil?

Resmi yanıta göre kamuoyuna açıklanan tahmini takvimler bilimsel gerçeklikten uzaktır.

Bilim, sosyal medya takvimiyle değil; veri ve güvenlik kriterleriyle ilerler.

---

11) Ailelere Sert Uyarı: Umut Ticareti ve Dolandırıcılık Riski

TÜSEB, yanıltıcı bilgiler karşısında çocukların ve ailelerin güvenliği için gerekli tüm tedbirlerin alındığını ve denetimlerin sürdüğünü bildirmektedir.

Açık uyarı: Resmi başvurusu olmayan, klinik aşamaya gelmemiş çalışmalara dayanarak ailelerden para, bağış veya sponsorluk talep edilmesi ciddi bir risk ve etik ihlaldir.

---

12) Aileler İçin Güvenlik Kontrol Listesi

• Resmi klinik araştırma kayıt numarası var mı?
• Etik kurul onayı bulunuyor mu?
• Düzenleyici kurum başvurusu yapılmış mı?
• Sponsor ve denetim mekanizması kim?
• Çalışma hangi merkezde yürütülecek?

Bu soruların yanıtı yoksa ortada klinik çalışma değil, sadece iddia vardır.

---

13) Sonuç ve Net Mesaj

Resmi CİMER yanıtı açık ve nettir: Kuruma yapılmış başvuru yoktur, klinik aday molekül yoktur, faz süreci yoktur ve kamuoyuna verilen takvimler bilimsel değildir.

DMD’li çocukların umudu, belgesiz anlatıların malzemesi değildir. Ailelerin yalnızca resmi, denetimli ve şeffaf bilimsel süreçlere güvenmesi hayati önem taşımaktadır.

Bilgilerinize sunulur.