Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisi için geliştirilen hücresel tedavi adayı Deramiocel (eski adıyla CAP-1002)’in Ruhsatlı Ürün Başvurusunu (BLA) yeterli etkinlik kanıtı bulunmadığı gerekçesiyle reddetti. Bu karar, tedaviden umut bekleyen hasta toplulukları ve geliştirici firma Capricor Therapeutics için hayal kırıklığı yarattı, ancak süreç henüz tamamlanmış değil.
Capricor tarafından yapılan açıklamada, FDA'nın mevcut klinik veri setinin özellikle etkililik (efficacy) açısından yetersiz bulduğuna dikkat çekildi. Buna karşılık, ajansın güvenlik (safety) profiliyle ilgili herhangi bir olumsuz geri bildirimde bulunmadığı belirtildi.
HOPE-3 Çalışmasıyla Yeni Başvuru 2025’te Planlanıyor
Deramiocel, alojenik kardiyak kökenli progenitör hücreler (CDC) içeriyor ve sistemik inflamasyonu modüle ederek DMD’li bireylerde kardiyak ve iskelet kas fonksiyonlarını korumayı hedefliyor. Daha önceki HOPE-2 çalışmasında, bazı klinik iyileşme işaretleri bildirilmiş olsa da, FDA bu verileri ruhsatlandırma için yeterli görmedi.
Capricor şu anda devam etmekte olan HOPE-3 faz III klinik çalışmasından elde edilecek daha güçlü ve istatistiksel olarak anlamlı verilerle birlikte 2025 yılı içinde yeni bir başvuru yapmayı planlıyor.
DMD Topluluğu Umutlu Ancak Temkinli
Duchenne Musküler Distrofi, ilerleyici kas kaybına neden olan ve erken yaşta tekerlekli sandalye kullanımına, kalp ve solunum yetmezliğine yol açabilen nadir bir genetik hastalık. Onaylı tedavi seçeneklerinin sınırlı olduğu bu alanda, Deramiocel gibi hücresel tedaviler hastalar için önemli bir potansiyel taşıyor. Ancak FDA’nın kararı, bilimsel titizlikten ödün verilmeksizin geliştirilen tedavilere duyulan ihtiyacın altını bir kez daha çizdi.
Capricor, HOPE-3 çalışmasının yalnızca klinik sonlanım noktaları açısından değil, aynı zamanda regülatör ajansların gerektirdiği metodolojik kalite açısından da başarılı olması durumunda, yeniden FDA başvurusunda bulunacak.
DMD DAYANIŞMA PLATFORMU - Haber Merkezi