Sarepta tarafından geliştirilen ve Roche tarafından pazarlanan yenilikçi gen terapisi ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl)'in devam eden üç klinik denemesi, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından geçici olarak durduruldu. Amerika'da Elevidys gen terapisi alan bir çocuğun vefat olayından sonra beklenen ancak istenmeyen bu haber, Duchenne kas distrofisi (DMD) topluluğunda derin bir üzüntüye neden oldu.
>> Roche'un DMD topluluğuna gönderdiği mektup (PDF)
Duraklatılan çalışmalar arasında, 8 ila 17 yaş arasındaki erkek çocuklarında Elevidys'yi değerlendiren Sarepta destekli faz 3 Envision çalışması; bebeklerde ve yenidoğanlarda Elevidys'yi araştıran Roche'un faz 2 Envol çalışması; ve Sarepta'nın Çalışma 104'ü, belirli bir serotipe karşı önceden var olan antikorları olan 4 ila 9 yaş arasındaki erkek çocuklarında Elevidys'ye yönelik faz 1 araştırması yer alıyor.
Elevidys Klinik Araştırmaları Neden Durduruldu?
18 Mart 2025'te Elevidys infüzyonu alan Duchenne kas distrofisi hastası 16 yaşındaki bir erkek çocuğunun ölümünden sonra, $3 milyon dolarlık ticari fiyatla pazarlanan gen terapisinde işler aniden tersine döndü.
Elevidys aldıktan sonra akut karaciğer yetmezliği (ALF) geliştiren bir ABD gencinin kesin ölüm nedeni belirlenene kadar, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) çalışmaların askıya alınmasını talep etti. Hasta geçen ay vefat ettiğinde, Sarepta Elevidys'nin etiketini güvenlik sinyalini içerecek şekilde değiştireceğini duyurdu.
SRP-9001-104 Geçici Olarak Durduruldu
Kaynak: SRP-9001-104'ün Klinik Denemesi
ENVOL (Çalışma 302) Geçici Olarak Durduruldu
