Pfizer, 12.06.2024 Çarşamba günü yaptığı açıklamada, Duchenne kas distrofisi (DMD) için geliştirdiği deneysel gen terapisinin, Faz III denemesinde hastaların hareket fonksiyonlarını plasebo ile karşılaştırıldığında iyileştiremediğini bildirdi.
Deneysel tedavi, hastaların yerden kalkma süreleri veya 10 metre koşma ya da yürüme hızlarını iyileştirme gibi çalışmanın ikincil hedeflerinde de plasebo ile anlamlı bir fark göstermedi.
DMD, kasların sağlam kalmasını sağlayan protein olan distrofinin eksik olduğu genetik bir kas yıkım bozukluğudur ve dünya genelinde her 3.500 erkek doğumdan 1'ini etkiler. Pfizer’in tek seferlik gen terapisi, DMD hastalarının hücrelerine eksik olan insan distrofin geninin kısaltılmış bir versiyonunu (mikrodistrofin) taşımayı amaçlamaktadır.
4 ila 7 yaş arası erkek çocuklarda yapılan bu denemenin olumsuz sonuçları, COVID-19 ürünlerinin satışlarının keskin bir şekilde azalmasından dolayı yeni gelir kaynaklarına ihtiyaç duyan Pfizer için başka bir aksilik oldu.
Pfizer geçen ay, 2 ila 3 yaşındaki erkek çocuklarla yapılan daha erken aşamadaki bir denemede bir hastanın, tedaviyi aldıktan sonra kardiyak arrest nedeniyle öldüğünü bildirmişti. Şirket, potansiyel ölüm nedenini anlamak için verileri bağımsız bir dış veri izleme komitesiyle birlikte incelediğini belirtmişti.
Pfizer, ileri aşama çalışmaya kaydolan tüm katılımcıları yakından izlemeye devam edeceğini ve program için uygun sonraki adımları değerlendirdiğini söyledi.
Denemenin ana hedefi, yürüyebilen DMD hastalarında motor becerilerin hız ve işlevselliğinde iyileştirmeler aramaktı.
Bu haber DMD DAYANIŞMA PLATFORMU tarafından hazırlanmıştır.