Pfizer, Duchenne kas distrofisi tedavisi için yürütülen gen terapisi çalışmasında bir hastanın ölümünü bildirdi. Şirketin verdiği bilgiye göre, Duchenne kas distrofisi tedavisi için geliştirilen gen terapisi çalışmasında bir katılımcı beklenmeyen bir şekilde hayatını kaybetti. Bu durum, ilaç endüstrisinde büyük bir yankı uyandırdı ve klinik denemelerin güvenliği ve etkinliği üzerine endişeleri artırdı.
Duchenne kas distrofisi, genetik bir bozukluk nedeniyle kasların yavaş yavaş zayıflamasına ve işlev kaybına yol açan nadir görülen bir hastalıktır. Bu hastalık genellikle çocukluk çağında belirtiler gösterir ve ilerleyici bir seyir gösterir. Pfizer'ın Duchenne kas distrofisi için geliştirdiği gen terapisi çalışması, bu hastalığın tedavisinde umut vaat eden bir yaklaşım olarak görülüyordu.
Ancak, şimdiye kadar yürütülen klinik denemelerde, bir katılımcının beklenmedik bir şekilde hayatını kaybetmesi, hem sağlık yetkililerini hem de ilaç endüstrisini endişelendirdi. Pfizer, olayın nedenlerini araştırdığını ve ilgili yetkililere rapor ettiğini belirtti. Ancak, şirketten olayla ilgili daha fazla ayrıntı verilmedi.
Bu gelişme, gen terapisi ve genetik tedavilerin klinik kullanımı konusundaki tartışmaları yeniden alevlendirdi. Çünkü bu tür tedavilerin potansiyel riskleri ve yan etkileri henüz tam olarak anlaşılmamış durumda. Hastalara umut vaat eden yenilikçi tedavilerin güvenliği ve etkinliği konusundaki endişeler, bilimsel ve etik tartışmaları da beraberinde getiriyor.
>> DMD hastaları için geliştirilen PFIZER mikro distrofin gen terapisi PF-06939926
>> Pfizer Gen Terapisi Fordadistrogene Movaparvovec: Duchenne Kas Distrofisindeki Etkinliği
Bu haber DMD DAYANIŞMA PLATFORMU tarafından hazırlanmıştır.