EMA, Duchenne Kas Hastalığı (DMD) hastaları için Vamorolonu onaylama tavsiyesinde bulundu. İnsan Kullanımı için Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), DMD hastalarının tedavisi için vamorolon'un (AGAMREE markası altında satılan) onaylanmasını tavsiye etti, yaşları 4 ve üstü için herhangi bir yaş sınırlaması olmaksızın.
Vamorolon, DMD tedavisinde rutin olarak kullanılan kortikosteroidlere bir alternatif olarak geliştirildi, Vamorolon kas iltihabını azaltabilir ve kas gücünü koruması bekleniyor. Steroid tedavisinin birkaç olumsuz yan etkisi bulunurken, vamorolon, steroidlere kıyasla olumlu etkileri (etkililik profili) sürdürmeyi veya artırmayı amaçlayarak daha az yan etki göstermek üzere geliştirildi.
Duchenne UK'nin kurucuları Emily Reuben OBE ve Alex Johnson OBE, "CHMP'nin vamorolon'un onayını tavsiye ettiğini duyurmaktan mutluluk duyuyoruz. Bu, Duchenne hastalarının özgül mutasyonlarına bakılmaksızın bir tedavinin onaylandığı Duchenne tarihinde bir ilktir. Kortikosteroidler, Duchenne tedavisinde önemli bir rol oynar ve hastaların deneyebileceği kadar çok seçenek olmasını memnuniyetle karşılıyoruz." dedi.
Duchenne UK, Joining Jack ve Duchenne Research Fund, 2015 yılında DMD'li çocuklarda uygulanan faz 1 klinik denemesine 750.000 £ yatırım yapmıştır, bu durum çalışamaları hızlandırmış ve globelde 6 milyon £ hibe kazanmasını sağlamıştır.
Duchenne UK İngiltere'de faz 2 klinik denemesine hızlı katılım sağlamış ve Santhera, İngiltere'deki hastalara erişimi sağlamak için o zamandan beri Vamorolon İngiltere'de MHRA tarafından incelenmektedir ve Karar Güvenilirlik Prosedürü altında bu kararı dikkate alacaktır.
Bununla birlikte, İngiltere'deki ilaçların klinik etkililiğini ve mali etkililiğini değerlendirmekten sorumlu olan Ulusal Sağlık ve Bakım Mükemmeliyet Enstitüsü (NICE), vamorolon için bir sağlık teknolojisi değerlendirmesi (HTA) yapmaktadır. Kararın 2024 ortalarında alınması bekleniyor.
Bu içerik duchenneuk.org adresinden alıntılanarak Mehmet Emin Aytaç tarafından Türkçe diline çevrilmiştir.