Sarepta Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tedavisinde umut vadeden yeni nesil 51 ekzon atlama ilacı SRP-5051 programını güvenlik endişeleri ve FDA geri bildirimi doğrultusunda durdurma kararı aldı. Şirket, geliştirme sürecinin durdurulmasının ardından katılımcıların klinik deneme süreçlerini tamamlamaları için yakın zamanda son kontrol için çağırdı.
SRP-5051, mevcut ekzon 51 atlamalı terapi Exondys 51’in yeni nesil bir versiyonu olarak geliştirilmişti ve daha yüksek kas içerisine geçiş sağlamak amacıyla hücre geçirgen peptid ile modifiye edilmişti. Tedavi, her dört haftada bir uygulanan intravenöz enjeksiyon yoluyla verilerek, haftalık infüzyon gerektiren Exondys 51’e göre hasta yükünü azaltmayı hedefliyordu. Klinik denemelerde distrofin seviyelerini artırdığı gözlemlenen SRP-5051, umut vadeden bir tedavi olarak dikkat çekmişti.
Ancak SRP-5051 tedavisi süresince bazı hastalarda magnezyum seviyelerinde düşüklük (hipomagnezemi) ve böbrek fonksiyonlarında azalma gibi yan etkiler gözlemlendi. Bu yan etkilerden özellikle hipomagnezemi başlangıçta magnezyum takviyesiyle yönetilebilir olarak değerlendirilse de, bazı hastalarda bu durum tedavi sonlandırılsa dahi devam etti. FDA’nın 2022 yılında ağır hipomagnezemi vakası nedeniyle denemeyi durdurduğu, ancak ek güvenlik önlemleri ile denemeye devam edildiği belirtilmişti.
Sarepta Therapeutics’in hasta ilişkileri ekibi tarafından yapılan açıklamada, kararın DMD topluluğu için hayal kırıklığı yaratabileceği ifade edilerek, güvenliğin öncelikli olduğu vurgulandı. Şirket, SRP-5051’in hücre geçirgen peptid bileşeninden kaynaklanan spesifik güvenlik sorunlarının tedavi programının durdurulmasına yol açtığını belirtti.
DMD hastalarına yönelik araştırmaların hızlanmasını amaçlayan Parent Project Muscular Dystrophy vakfı da Sarepta’nın kararına ilişkin üzüntülerini dile getirerek, SRP-5051 denemelerine katılan tüm hasta ve ailelere teşekkür etti. Vakıf, bu tür deneyimlerin gelecekte daha etkili tedavilerin geliştirilmesine katkı sağlayacağını ifade etti.
DMD Dayanışma Platformu - Haber Merkezi