Becker Musküler Distrofi (BMD) tedavisinde umut vadeden bir gelişme olarak değerlendirilen EDG-5506 adlı oral ilacın Phase 2 klinik çalışması, genişlemeye devam ediyor. Bu çalışma, genetik bir bozukluğa sahip olan yetişkinlerin katılımını hedefleyen 120 ek katılımcının dahil edilmesi planlanıyor.
EDG-5506'nın geliştirici firması Edgewise Therapeutics'e göre, genişletilmiş çalışmaya katılım devam ediyor. Şirket, hastaların katılıp katılamayacaklarını belirlemek için bir anket de dahil olmak üzere çalışma hakkında detaylar sunan bir web sitesi işletmektedir.
Bu çalışmanın olumlu sonuçları, EDG-5506'nın BMD tedavisi olarak düzenleyici onay başvurularını destekleyebilir. Joanne Donovan, MD, PhD, Edgewise'in baş tıp direktörü, "Bu çalışma, Becker topluluğu için kritik bir öneme sahiptir, çünkü şu anda Becker için onaylanmış bir tedavi yoktur ve bu durum uzun süredir ihmal edilmektedir" dedi.
BMD, distrofin adı verilen bir proteinin fonksiyonunu bozan mutasyonlar nedeniyle oluşur. Dystrofin, kas hücrelerinin içinde bir şok emici gibi çalışarak kasları hasara karşı korur. BMD'de işlevsel dystrofin eksikliği, zamanla kasların daha fazla yıpranma ve zarar biriktirmesine yol açarak kas zayıflığı gibi semptomlara neden olur.
EDG-5506, kasların kasılmasında önemli bir rol oynayan miyozini engellemeyi amaçlayan bir tedavi olarak tasarlanmıştır. Bu proteinin engellenmesiyle tedavi, kas kasılmalarını daha az zorlu hale getirerek zamanla kas fonksiyonunun korunmasına yardımcı olmayı amaçlar.
ARCH (NCT05160415) adlı Phase 1 klinik çalışmasında, EDG-5506 ile tedavi edilen çoğu BMD'li erkeğin bir yıl boyunca motor fonksiyonlarının stabil veya iyileştiği gözlemlendi. Bu, hastalığın genellikle zamanla kötüleştiği tipik ilerlemesine dikkate değer bir karşıtlık oluşturuyor. Aynı zamanda Phase 1 çalışmasında EDG-5506 tedavisi ile kas hasarı belirteçleri de azaldı.
Edgewise, EDG-5506'yı BMD'li 12 ila 50 yaş arasındaki ergenler ve yetişkinlerde plaseboya karşı test eden bir CANYON (NCT05291091) adlı Phase 2 çalışması yürütmektedir. Bu çalışma, 39 yetişkin ve 24 ergen katılımcıyla planlananlardan daha fazla katılımcıyla tamamlandı.
ARCH çalışmasının olumlu bir yıllık sonuçlarına dayanarak, Edgewise, CANYON çalışmasına yeni bir kohort eklemeyi planladı. Yeni kohort, GRAND CANYON adını taşıyor ve 18 ila 50 yaşları arasındaki ek 120 yetişkini içerecek. Katılımcılar ABD, Hollanda ve İngiltere gibi 10 ülkedeki 50'den fazla yerde kayıt olabilecekler.
Joanne Donovan, "ARCH açık etiketli çalışmamızdan elde edilen güvenlik, fonksiyonel ve belirteç sonuçlarının gücüne dayanarak, bu çığır açan klinik çalışmayı hızla başlattık" dedi.
Katılımcıların bu çalışmaya dahil edilebilmesi için, en az 100 metre (nearly 110 yards) yürüyebilmeleri gerekmektedir ve bu süreyi (slightly more than three minutes) 200 saniyeden daha kısa bir süre içinde, yürüteç kullanarak veya kullanmadan tamamlamaları gerekmektedir. GRAND CANYON çalışmasının temel amaçları, deneysel tedavinin güvenlik profili ve motor fonksiyon ile kas hasarı belirteçlerine etkisini değerlendirmektir. Tedavi süresi 18 aydır.
GRAND CANYON çalışması, Phase 3 klinik denemesine benzer bir şekilde tasarlanmıştır ve olumlu sonuçlar düzenleyici onay başvurularını destekleyebilir niteliktedir. Edgewise'in baş bilimsel sorumlusu olan Alan Russell, PhD, "Kas kasılması nedeniyle meydana gelen kas hasarının azaltılmasının, kas distrofisi yaşayan insanlara fayda sağlama potansiyeline sahip olduğu klinik hipotezin testinin bir sonraki aşamasına geçmek heyecan verici. EDG-5506 ile umut vadeden ön klinik sonuçları gördükten sonra, kararlı bir çalışmaya girdiğimiz için mutluyum" dedi.
Bu içerik DMD DAYANIŞMA PLATFORMU tarafından hazırlanmıştır.