IPS Heart tarafından geliştirilen yenilikçi kök hücre tedavisi GIVI-MPC, Becker Kas Distrofisi (BMD) tedavisi için ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından yetim ilaç statüsü ile onurlandırıldı. Bu statü, nadir hastalıkların tedavisine yönelik ilaçların geliştirilmesini teşvik etmek amacıyla veriliyor ve vergi teşvikleri, klinik protokol yardımı ve yedi yıllık pazar münhasırlığı gibi avantajlar sunuyor.
GIVI-MPC’nin Etki Mekanizması ve Yenilikçi Yaklaşımı
Becker Kas Distrofisi, DMD genindeki mutasyonlar nedeniyle distrofin proteininin düşük seviyelerde veya işlevsiz bir şekilde üretilmesi sonucu ortaya çıkan ilerleyici bir kas hastalığıdır. Distrofin, kas hücrelerini mekanik strese karşı koruyarak kasılma sırasında oluşan hasarı önleyen hayati bir proteindir. Eksikliği, kas zayıflığı, hareket kısıtlılığı ve kalp ile solunum fonksiyonlarında bozulmalara yol açar.
GIVI-MPC, insan indüklenmiş pluripotent kök hücrelerden (iPSC) türetilmiş bir tedavidir. Tedavi, iPSC’leri yeniden programlayarak yeni kas dokusu oluşturmayı ve bu dokuda tam uzunlukta distrofin üretimini hedefler. Bu özellik, mevcut tedavilerden önemli bir fark yaratır.
Mevcut Tedavilere Göre Farklılık
Mevcut gen terapileri genellikle kısaltılmış bir distrofin versiyonunu üretmeye odaklanır ve kaybedilen kas dokusunu yenilemez. GIVI-MPC ise kaybolmuş kas dokusunu yeniden oluşturma kapasitesine sahip bir tedavi olarak öne çıkar.
Klinik Aşamalar Öncesindeki Başarılar
Preklinik modellerde GIVI-MPC, distrofin eksikliği bulunan hayvanlarda yeni insan kas dokusu oluşturmuş ve distrofin seviyelerini artırmıştır. Duchenne Kas Distrofisi (DMD) ve yaşa bağlı kas kaybı (sarkopeni) modellerinde etkili olduğu kanıtlanmıştır.
GIVI-MPC’nin Klinikteki Potansiyeli
IPS Heart, FDA ile yapılan ön araştırma yeni ilaç (pre-IND) toplantısının ardından, GIVI-MPC’nin klinik denemelerine başlamayı hedefliyor. Şirket CEO’su Rauf Ashraf, bu tedavinin sadece semptomları yönetmekle kalmayıp, hastalığın temelinde yatan mekanizmaları hedef alan “hastalığı modifiye edici” bir yaklaşım sunacağına inandıklarını belirtti.
IPS Heart ayrıca, Duchenne Kas Distrofisi’ne bağlı kalp komplikasyonlarını tedavi etmek için yeni kalp dokusu oluşturmayı hedefleyen ISX9-CPC adlı başka bir kök hücre tedavisi üzerinde çalışıyor.
FDA Yetim İlaç Statüsünün Önemi
Yetim ilaç statüsü, nadir hastalıkların tedavisinde karşılaşılan bilimsel ve finansal engelleri aşmayı amaçlar. GIVI-MPC’nin bu statüyü alması, tedavinin geliştirilmesine hız kazandırarak kas distrofisi gibi yıkıcı hastalıkların tedavisi için önemli bir adım anlamına geliyor.
IPS Heart, büyük ilaç şirketleriyle stratejik ortaklıklar kurarak GIVI-MPC ve ISX9-CPC’yi klinik aşamaya taşımayı planlıyor. GIVI-MPC’nin başarısı, sadece Becker değil, Duchenne gibi diğer kas distrofilerinin tedavisinde de yeni bir dönemin başlangıcı olabilir.
Bu gelişmelerin, kas distrofisi alanında önemli bir bilimsel ilerleme sağlayacağına inanılıyor hastalar hem de bilim dünyası için yeni bir umut vadediyor.
DMD Dayanışma Platformu | Haber Merkezi